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报 告 简 介
创新药是医药产业中技术密度最高、附加值最大的品类，也是衡量一国医药产业竞争力的核心标尺。过去十年，中国创新药行业完成了从“仿制为主”到“创制为主”的历史性跨越——在研管线全球占比从4%跃升至30%，BD交易总额首超美国、占全球49%，5家企业创新药年收入突破百亿元。这一系列变化意味着什么？行业前路还有哪些坎、将走向何方？
本报告从创新药的监管定义出发，立足全球竞争格局，系统分析了中国创新药市场规模、政策环境、产业链结构、研发投入、创新产出、出海浪潮、投融资生态与竞争格局，并对行业面临的支付天花板、源头创新不足、地缘政治风险等深层矛盾进行了客观剖析。报告覆盖2015年至2025年关键数据，核心数据来源包括国家药监局、国家医保局、国家统计局、医药魔方NextPharma数据库、麦肯锡、IQVIA、弗若斯特沙利文及各上市公司年报等权威渠道。报告共六章，旨在为行业决策提供一份数据扎实、视角中立、逻辑清晰的参考读本。
报告核心看点
目 录
第一章 创新药行业的定义与范畴
1.1 创新药的监管定义与分类
1.1.1 化学药1类创新药的定义与标准
1.1.2 生物制品创新药的定义与分类
1.1.3 改良型新药与创新型新药的边界
1.2 创新药与相关概念的辨析
1.2.1 创新药与仿制药的核心区别
1.2.2 创新药与生物类似药的区分
1.2.3 本报告的研究范围与数据口径说明
第二章 全球创新药市场格局与中国定位
2.1 全球创新药市场规模与增长态势
2.1.1 全球创新药总体市场规模及增速
2.1.2 全球创新药主要区域市场的分布格局
2.2 中国在全球创新药版图中的坐标
2.2.1 中国在研管线规模全球占比
2.2.2 中国First-in-Class药物在全球的占比与变化
2.2.3 中国在全球BD交易中的份额与位势
2.3 中国创新药国际化位势的演变
2.3.1 从“跟跑”到“并跑”的关键节点
2.3.2 部分领域“领跑”态势的初步显现
第三章 中国创新药市场规模、政策环境与发展态势
3.1 中国创新药总体市场规模与增长轨迹
3.1.1 中国创新药市场规模现状与历史增速
3.1.2 中国创新药细分品类市场结构
3.2 中国创新药市场扩容的核心驱动力
3.2.1 未被满足的临床需求与疾病谱变化
3.2.2 人口老龄化与支付能力提升
3.2.3 创新药可及性改善带来的市场增量
3.3 中国创新药行业的政策环境与制度演进
3.3.1 2015年以来药审改革的核心脉络
3.3.2 重大战略规划与顶层设计
3.3.3 医保支付与市场准入的制度变革
3.3.4 地方配套政策与产业基金的协同发力
第四章 中国创新药产业链结构、研发投入与创新产出
4.1 中国创新药产业链全景图
4.1.1 上游：基础研究、靶点发现、人才供给与早期开发
4.1.2 中游：临床前研究、临床试验与规模化生产
4.1.3 下游：商业化、市场准入与流通渠道
4.2 中国CXO产业配套的发展状况
4.2.1 CRO、CDMO市场的规模与格局
4.2.2 产业配套对中国创新药研发的支撑作用
4.3 中国创新药行业研发投入规模与强度
4.3.1 行业整体研发投入规模与增速
4.3.2 代表性企业研发费用与研发费用率分析
4.3.3 中外头部企业研发强度的对标比较
4.4 中国国产创新药获批上市与在研管线的结构与变化
4.4.1 国产1类创新药历年获批数量与结构变化
4.4.2 在研管线阶段分布、热门靶点与新兴技术领域占比
4.4.3 中国创新药研发效率的国际比较
第五章 中国创新药出海浪潮、投融资生态与竞争格局
5.1 中国创新药License-out交易的爆发式增长
5.1.1 中国创新药License-out交易情况
5.1.2 中国创新药典型大额交易案例分析
5.1.3 中国创新药出海模式的演进路径
5.2 中国创新药优势赛道与全球竞争力
5.2.1 ADC、双抗、CAR-T等领域的全球竞争地位与出海进展
5.2.2 中国创新药企“引进来”与“走出去”的动态平衡
5.3 中国创新药一级市场与二级市场投融资状况
5.3.1 PE/VC融资的规模、轮次与趋势变化
5.3.2 A股、港股、美股创新药板块走势、IPO与再融资状况
5.3.3 BD首付款作为新兴融资来源的意义
5.4 中国创新药企业竞争格局与区域分布
5.4.1 头部大型药企与创新生物科技公司的竞争态势
5.4.2 三大核心集聚区及其他新兴产业园区的区域格局
第六章 中国创新药行业面临的挑战与发展趋势
6.1 国内支付天花板与商业化困境
6.1.1 医保支付对创新药价格的压制效应与“进院难”问题
6.1.2 多元支付体系尚未有效形成
6.2 源头创新能力不足与同质化竞争
6.2.1 靶点发现与基础研究的原始创新薄弱
6.2.2 热门靶点扎堆与重复建设对资源配置效率的损耗
6.3 地缘政治与海外市场不确定性
6.3.1 中美关系波动、数据安全与供应链安全等议题
6.3.2 临床研究与审评标准的国际化差距
6.4 中国创新药行业量级与竞争格局的前瞻
6.4.1 中国创新药市场规模的中长期预测
6.4.2 Big Pharma与Biotech的共生演化趋势
6.4.3 差异化竞争取代同质化竞争的拐点判断
6.5 国际化路径与全球创新网络中的中国角色
6.5.1 从新兴市场到欧美主流市场的进阶路径
6.5.2 下一代技术平台的商业化前景
6.5.3 全球创新网络中的中国角色演变
正 文
（温馨提示：文末附PDF文件下载）
第一章 创新药行业的定义与范畴
创新药是医药产业中技术密度最高、附加值最大、研发风险最突出的品类。然而，不同语境下“创新药”一词的内涵存在显著差异——监管层面的定义、产业实践中的用法、学术研究中的界定各有侧重。
1.1 创新药的监管定义与分类
中国对创新药的界定主要依托药品注册分类制度。2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），将药品分为新药和仿制药，新药又分为创新药和改良型新药。这一制度设计奠定了此后十年中国创新药监管架构的基石。
1.1.1 化学药1类创新药的定义与标准
根据国家药监局2020年发布的《化学药品注册分类及申报资料要求》（2020年第44号通告），化学药品注册分类分为创新药、改良型新药、仿制药、境外已上市境内未上市化学药品五个类别。其中：
1类：境内外均未上市的创新药。指含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物，且具有临床价值的药品。
这一定义包含三个核心要件：其一，“全球新”——境内外均未上市，即通常所说的“全球新”而非“国内新”；其二，化合物层面——含有新的结构明确、具有药理作用的化合物，强调的是分子结构的原创性；其三，临床价值——要求药品具有临床价值，而非仅仅满足“新”的形式标准。需要特别指出的是，含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物的新复方制剂，也应当按照化学药品1类申报。与之相对，若新复方制剂中仅含有已知活性成份的新组合，则属于2.3类改良型新药的范畴。
为鼓励创新药研发，中国还配套建立了药品试验数据保护制度。根据2026年5月施行的《药品试验数据保护实施办法》（2026年第47号公告），自创新药首次境内上市许可之日起，给予6年数据保护期。数据保护范围包括药品上市许可申报资料中用于证明药品安全性、有效性和质量可控性的全部试验数据。在数据保护期内，其他申请人未经药品上市许可持有人同意，依赖受保护数据申请药品上市许可的，国家药监局不予许可。
1.1.2 生物制品创新药的定义与分类
生物制品的注册分类与化学药品有所不同。根据《生物制品注册分类及申报资料要求》（2020年第43号通告），生物制品是指以微生物、细胞、动物或人源组织和体液等为起始原材料，用生物学技术制成，用于预防、治疗和诊断人类疾病的制剂。生物制品分为预防用生物制品、治疗用生物制品和按生物制品管理的体外诊断试剂三大类。
就治疗用生物制品而言，注册分类分为以下三类：
1类：创新型生物制品——境内外均未上市的治疗用生物制品。治疗用生物制品创新药在监管层面被定义为“未在国内外上市销售的治疗用生物制品”。全新的基因治疗和细胞治疗类生物制品（如创新机理、新载体、新靶细胞等），也应当按照注册分类1类申报。
2类：改良型生物制品——对境内或境外已上市制品进行改良，使新产品的安全性、有效性、质量可控性有改进，且具有明显优势的治疗用生物制品。
3类：境内或境外已上市生物制品。
预防用生物制品的分类逻辑类似，分为创新型疫苗（1类）、改良型疫苗（2类）和境内或境外已上市疫苗（3类）。
在数据保护方面，治疗用生物制品1类创新型生物制品同样适用《药品试验数据保护实施办法》的规定，给予6年数据保护期。化学药创新药与生物制品创新药的核心区别在于创新载体不同：前者强调“新的化合物”，后者强调“新的生物制品”——包括新的蛋白质、多肽、细胞治疗产品、基因治疗产品等。两者的监管框架、审评标准和数据保护机制虽各有侧重，但均以“境内外均未上市”作为创新药的基本门槛。
1.1.3 改良型新药与创新型新药的边界
创新药与改良型新药的边界，是理解中国创新药监管框架的关键。两者同属“新药”范畴——根据官方解读，新药指中国境内外均未上市的药品，分为创新药和改良型新药——但创新程度和监管要求存在本质差异。
化学药品2类改良型新药是指在已知活性成份的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，且具有明显临床优势的药品。改良型新药进一步细分为四个子类：
2.1类：含有用拆分或合成等方法制得的已知活性成份的光学异构体，或对已知活性成份成酯、成盐，或改变已知盐类活性成份的酸根、碱基或金属元素，或形成其他非共价键衍生物（如络合物、螯合物或包合物），且具有明显临床优势的药品。
2.2类：含有已知活性成份的新剂型（包括新的给药系统）、新处方工艺、新给药途径，且具有明显临床优势的药品。
2.3类：含有已知活性成份的新复方制剂，且具有明显临床优势。
2.4类：含有已知活性成份的新适应症的药品。
创新药与改良型新药的核心区别体现在两个维度：
第一，创新起点不同。创新药（1类）要求“新的结构明确的化合物”——即分子层面的原始创新；改良型新药（2类）则是在已知活性成份基础上进行结构优化（如成盐、成酯、拆分光学异构体等）、剂型改进、新复方组合或适应症拓展，核心特征是围绕已知活性成份进行优化，而非发现全新的分子实体。前者是从0到1的突破，后者是从1到1.1的优化。需要指出的是，2.1类虽然在技术上可能产生了新的化合物实体（如光学异构体），但由于其基于已知活性成份的改造，监管上仍归入改良型新药而非创新药。
第二，审评标准不同。创新药强调“创新性”和“临床价值”——应当具备“全球新”的物质结构；改良型新药强调“优效性”——相较于被改良的药品，必须具备明显的临床优势。没有明显临床优势的改良，即便在技术上有所变化，也不构成改良型新药的注册条件。
1.2 创新药与相关概念的辨析
厘清创新药与仿制药、生物类似药等概念的差异，对于理解行业竞争格局和市场逻辑至关重要。这三类药品在研发路径、审评标准、临床要求和商业模式上存在根本性区别。
1.2.1 创新药与仿制药的核心区别
仿制药是指仿制已上市原研药品的药品。根据化学药品注册分类，仿制药对应3类和4类：3类为境内申请人仿制境外上市但境内未上市原研药品的药品；4类为境内申请人仿制已在境内上市原研药品的药品。仿制药要求与原研药品质量和疗效一致。
创新药与仿制药的区别，可以从以下几个维度理解：
研发逻辑不同。创新药是从靶点发现、化合物筛选到临床试验的完整原创研究过程，研发周期长（通常10-15年）、投入巨大、失败率高。仿制药则是在原研药专利到期后，通过复制其活性成分、剂型、规格、适应症和给药途径，证明质量和疗效与参比制剂一致即可。
审评标准不同。创新药审评强调“创新性”和“临床价值”——即药物是否提供了新的治疗选择或更好的治疗效果；仿制药审评强调“一致性”——即仿制药品是否与原研药品在质量和疗效上一致。
商业模式不同。创新药依靠专利保护和数据独占期获得市场垄断地位，以高定价覆盖研发成本并获取超额回报；仿制药依靠价格竞争获取市场份额，利润率远低于创新药。
数据保护不同。化学药品1类创新药可获得6年数据保护期，而仿制药（3类、4类）不给予数据保护。这一制度安排直接影响了企业的研发决策——投入原创研发可获得排他性市场权利，而仿制则面临激烈的价格竞争。
需要指出的是，创新药与仿制药并非截然对立的关系，而是药品生命周期的不同阶段。原研创新药在专利到期后，仿制药的进入会大幅降低药价、提高可及性，这也是医药产业政策的双重目标——鼓励创新与保障可及性并重。
1.2.2 创新药与生物类似药的区分
生物类似药是比化学仿制药更为复杂的概念。根据国家药监局发布的《生物类似药研发与评价技术指导原则（试行）》，生物类似药是指在质量、安全性和有效性方面与已获批准注册的参照药具有相似性的治疗用生物制品。
生物类似药与化学仿制药的核心区别在于：化学仿制药是小分子化合物的精确复制，可以做到与原研药“相同”；而生物类似药的生产涉及活细胞表达系统，即使氨基酸序列相同，糖基化、折叠等翻译后修饰也可能存在差异，因此只能做到与原研药“高度相似”而不可能完全一致。这一差异源于生物药与化学药结构的根本不同——传统化学药物拥有精确的化学分子式，而生物药分子量庞大，蛋白质、氨基酸等复杂的结构和作用方式难以实现准确复制。
生物类似药与创新药的区别，集中体现在研发目的和审评逻辑上：创新药的研发目标是证明其自身的安全性和有效性——即“这个新药能不能治病”；生物类似药的研发目标则是通过比对研究证明其与参照药的“生物相似性”——即“这个药和那个已上市的药是不是足够像”。
生物类似药的研发采用逐步递进的策略，从药学比对到非临床比对再到临床比对，每一步都旨在缩小与参照药的差异。在临床研究方面，通常先进行药代动力学（PK）比对研究，在完成PK研究并与药品审评中心沟通、经初步评估具有PK等效性后，再开展头对头的疗效和安全性比对研究。同时，建议申办方在所有临床研究（包括PK或PD研究）中收集全部受试者免疫原性的数据。这一系列研究的核心目标，是通过全面系统的比对，证明候选药与参照药在质量、安全性和有效性方面的相似性。
从注册分类看，生物类似药属于治疗用生物制品3类（境内或境外已上市生物制品），而非1类创新型生物制品。这一分类差异意味着，生物类似药不享受创新药的数据保护期等制度红利。
1.2.3 本报告的研究范围与数据口径说明
基于上述概念辨析，本报告对“创新药”的界定和研究范围做如下说明：
第一，研究对象的界定。本报告所称“创新药”，在中国监管语境下，特指国家药监局化学药品注册分类中的1类创新药，以及生物制品注册分类中的1类创新型生物制品（治疗用生物制品和预防用生物制品）。即境内外均未上市的、具有原创性分子结构或全新生物制品属性的药品。改良型新药（化学药品2类、生物制品2类）不属于本报告的核心研究对象，但在部分竞争格局和趋势分析中会作为参照提及。
第二，数据口径的说明。本报告涉及的中国创新药市场规模、获批数量、管线统计等数据，除非特别说明，均以NMPA批准的1类创新药（化学药和生物制品）为统计口径。涉及全球比较时，采用PhRMA、IQVIA等国际权威机构的统计标准（通常以“新分子实体”和“新生物制品”为口径），并注明口径差异。涉及企业层面的分析（如研发投入、管线规模等），以各企业公开披露的年报和公告数据为准。
第三，范围的边界。本报告的分析范围主要聚焦于化学药和生物制品领域的创新药。中药注册分类虽也包括中药创新药（1类）、中药改良型新药（2类）等类别，但其研发范式、审评标准和市场逻辑与化学药和生物制品存在较大差异，限于篇幅和研究聚焦的需要，本报告不予展开。
图表1 中国化学药品注册分类与数据保护期
数据来源：国家药监局《化学药品注册分类及申报资料要求》（2020年第44号）；《药品试验数据保护实施办法》（2026年第47号）
图表2 中国治疗用生物制品注册分类
数据来源：国家药监局《生物制品注册分类及申报资料要求》（2020年第43号）；《药品试验数据保护实施办法》（2026年第47号）
图表3 创新药等四类药品的核心区别
数据来源：国家药监局化学药品及生物制品注册分类相关通告；《药品试验数据保护实施办法》（2026年第47号）
第二章 全球创新药市场格局与中国定位
2.1 全球创新药市场规模与增长态势
2.1.1 全球创新药总体市场规模及增速
全球药品市场是一个规模庞大且持续增长的巨型市场。根据IQVIA的估计，2024年全球药品市场规模约为1.74万亿美元。美国在2024年贡献了全球处方药销售近半的份额，收入接近8000亿美元。
从增长趋势来看，全球药品支出预计到2029年将达到约2.4万亿美元，2024年至2029年的年复合增长率约为5.9%。IQVIA在其《The Global Use of Medicines 2025: Outlook to 2029》报告中进一步指出，全球药品市场增长展望保持不变，预计2024至2029年的复合年增长率为5%至8%，主要由免疫学、肿瘤学、糖尿病和肥胖症等领域驱动。
从治疗领域看，肿瘤学继续领跑全球药品市场。2024年全球肿瘤药物支出达到2520亿美元，预计到2029年将增长至4410亿美元。IQVIA数据显示，2025年肿瘤学、免疫学和糖尿病三大领域合计占全球药品价值的43%，较2019年提升了11个百分点。免疫学领域支出次之，受生物类似药影响增速有所放缓；糖尿病领域因GLP-1类药物的广泛采用，在多个发达市场支出加速增长。这四个领域共同构成了全球创新药市场的核心版图。
值得注意的是，全球药品市场正呈现出“量价分化”的趋势——用量增长与价格变化在不同区域出现显著分化。发达国家市场的增长主要由创新药的推出和高价格驱动，而新兴市场则更多由用药量的增加和医疗可及性的改善所推动。
2.1.2 全球创新药主要区域市场的分布格局
全球创新药市场在区域分布上呈现出高度集中的特征。北美市场长期以来占据全球药品市场的最大份额。从全球新药的可及性来看，PhRMA的数据显示，过去十年全球推出的新药中在美国获批的比例高达85%，而经合组织国家的平均水平为38%。这一差距直观地反映了美国作为全球创新药首要市场的地位——不仅市场规模最大，而且对新药的接纳和支付能力最强。
欧洲市场是全球第二大创新药市场，但受专利悬崖等因素影响，增速相对放缓。日本市场则维持较为温和的增长态势。新兴市场在全球药品支出中的占比持续提升，其增速显著高于全球平均水平。
从专利药（创新药）的全球分布来看，根据IQVIA的数据，全球药品市场中专利药的占比约为66%。这意味着全球约三分之二的药品支出流向了创新药，而仿制药和生物类似药占据约三分之一的市场份额。这一结构性特征揭示了创新药在医药产业中的核心价值地位——虽然创新药在药品数量上占比很小，但在价值上占据绝对主导。
图表4 2024-2029年全球药品市场规模关键数据
数据来源：IQVIA、中投产业研究院
2.2 中国在全球创新药版图中的坐标
2.2.1 中国在研管线规模全球占比
在研药物管线规模是衡量一个国家或地区创新药研发活跃度的核心指标。截至2025年1月，中国在研药物数量达到7041个，同比增长15.1%。中国管线规模仅次于美国，稳居全球第二位，全球占比升至29.5%。十年间，中国管线的全球占比从2015年的6.9%提升至2025年的29.5%。
麦肯锡2025年10月发布的报告《搭建通向全球创新的桥梁》进一步印证了这一趋势。报告指出，中国在研创新管线资产占全球的比重已从2013年的2%激增至2025年年中的30%。2015年，中国贡献的全球创新药研发管线占比仅为4%，而到2025年已增至30%。
中国管线扩张的速度显著高于全球平均水平。2016至2025年，中国药物管线的十年复合增长率为23.5%，而全球同期仅为6.9%。正是这种“中国加速度”，使得中美两国在管线规模上的差距急剧缩小。
图表5 2025年全球药物管线前十国家
注：每年的数据统计截止时间为该年年初
数据来源：中投产业研究院
图表6 2015-2025年中美药物管线规模变化
单位：个
注：每年的数据统计截止时间为该年年初
数据来源：中投产业研究院
2.2.2 中国First-in-Class药物在全球的占比与变化
在研管线规模的快速扩张反映了“量”的积累，而First-in-Class（首创新药，即具有全新治疗机制的药物）的占比则更能体现“质”的成色。
从存量来看，根据中国医药创新促进会的数据，中国目前拥有1775种First-in-Class药物管线，全球占比为19%。虽然这一比例与美国的差距仍然显著，但相较于整体管线规模的快速增长，FIC管线的同步扩张表明中国创新药的质量成色也在同步提升。
从流量来看，2025年中国批准的首创新药为11个，其中4个为中国自主研发。国家药监局药品注册管理司副司长蓝恭涛表示，“这些创新药在我国上市，使得我国患者可以更早地获得全球生物医药创新最新成果的治疗，标志着我国生物医药领域实现了从跟跑到并跑、部分领跑的跨越”。
更具指标意义的数据来自全球每年新进入临床的创新药。2025年，中国有827款原研创新药首次进入临床，数量位居全球第一，全球占比达47.4%。自2020年起，中国新进入临床的创新药数量进入快速增长通道。
当然，也需要看到差距的另一面。中国医药创新促进会资深会长宋瑞霖指出，“在肿瘤药研发领域，真正中国领先的‘全球新药物’只有3%，大多数仍为fast-follow（快速跟进开发药物）”。从“并跑”到全面“领跑”，中国创新药仍有较长的路要走。
图表7 2025年中国First-in-Class药物关键指标
数据来源：中国医药创新促进会、国家药监局、中投产业研究院
2.2.3 中国在全球BD交易中的份额与位势
BD交易（尤其是License-out，即对外授权交易）是衡量一国创新药资产全球价值的最直观指标。跨国药企愿意为某个创新药项目支付真金白银，是对该项目创新价值的最直接认可。
2025年是中国创新药BD交易的“爆发之年”。根据医药魔方NextPharma数据库，截至2025年12月31日，中国创新药BD出海授权全年交易总金额达到1356.55亿美元（约9483亿元人民币），首付款70亿美元，交易总数量达到157笔。这一数字远超2024年全年的519亿美元和94笔。
更值得关注的是中国在全球BD交易中的份额变化。2025年，中国创新药交易额已占全球总额的49%，首次超越美国。全年创新药对外许可总金额为2024年的2.5倍，是美国同期对外许可的3.2倍。中国创新药共完成157起海外BD交易，两项数据均创下历史新高。
从更长的时间维度来看，据医药魔方NextPharma数据库统计，License-out总交易金额从2021年的134亿美元增长到2025年全年的1356.55亿美元。五年间，交易总额增长超过十倍，标志着中国创新药资产的全球价值正在被快速重估。
图表8 2024-2025年中国创新药License-out交易关键数据
数据来源：医药魔方NextPharma数据库
2.3 中国创新药国际化位势的演变
2.3.1 从“跟跑”到“并跑”的关键节点
中国创新药从“跟跑”到“并跑”的转变，可以归纳为几个关键的时间节点：
2015年：改革元年。2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），启动了药品审评审批制度的系统性改革。这一改革被行业公认为“中国创新药元年”。改革的核心内容包括提高药品审批标准、推进仿制药一致性评价、加快创新药审评审批。正是从这一年开始，中国创新药研发进入了快车道。
2017年：接轨国际。2017年，中国正式加入人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）。这意味着中国药品审评标准开始与国际接轨，中国创新药企业可以在中国境内开展符合国际标准的临床试验，为后续的全球化布局奠定了制度基础。
2020年：研发流量爆发。自2020年起，中国新进入临床的创新药数量快速增长。中国在创新药研发的“流量”层面已进入全球前列。
2025年：BD交易登顶。2025年，中国创新药BD交易总额占全球49%，首次超越美国。这是市场层面对中国创新药资产价值的集体确认——全球资本用真金白银为中国创新药“投票”。
2.3.2 部分领域“领跑”态势的初步显现
在整体“并跑”的同时，中国创新药在若干细分领域已开始显现出“领跑”态势。
在创新药临床管线的“流量”层面，中国已位居全球第一。2025年，827款原研创新药首次进入临床，全球占比47.4%。这一比例意味着全球每年新启动的创新药临床试验中，有接近一半在中国发生。国家药监局药品注册管理司副司长蓝恭涛在2026年初表示，中国“在生物医药领域实现了从跟跑到并跑、部分领跑的跨越”。
在下一代疗法领域，中国的贡献度持续提升。麦肯锡报告显示，在双抗及多抗、抗体偶联药物等偏工程化创新领域，中国已展现出独特优势。非肿瘤学管线较2019年增长512%，标志着创新焦点开始向更广阔的治疗领域延伸。
在细胞与基因治疗领域，中国同样占据重要地位。中国在CAR-T等细胞治疗领域的临床研究数量已位居全球前列。
当然，“领跑”态势目前仍集中在部分细分领域和“流量”层面。在First-in-Class药物的存量占比（19%）、在源头靶点发现和基础研究等更上游的环节，中国与全球领先水平仍有明显差距。正如中国医药创新促进会资深会长宋瑞霖所言，“在肿瘤药研发领域，真正中国领先的‘全球新药物’只有3%，大多数仍为fast-follow”。从“并跑”到全面“领跑”，中国创新药仍有漫长的路要走。
图表9 中国创新药国际化位势演变关键节点
数据来源：国务院、国家药监局、ICH、医药魔方
第三章 中国创新药市场规模、政策环境与发展态势
3.1 中国创新药总体市场规模与增长轨迹
3.1.1 中国创新药市场规模现状与历史增速
中国创新药市场的规模在过去数年间实现了持续扩张。弗若斯特沙利文数据显示，中国创新药市场规模由2019年的1325亿美元增至2024年的1592亿美元，在全球占比总体保持在15%左右。从人民币口径看，2024年中国创新药市场规模达到约1.13万亿元。
这一增长态势在2025年进一步加速。根据国家药监局披露的数据，2025年中国全年批准创新药76个，大幅超过2024年全年的48个，创历史新高。在BD交易层面，2025年中国创新药对外授权交易总金额达到1356.55亿美元，交易数量达157笔。创新药市场的扩容与创新成果的集中释放形成了正反馈循环——更多的创新药上市意味着更大的市场规模，更大的市场规模又吸引了更多的研发投入。
从医药工业的整体盘子来看，中国医药产业规模已位居全球第二，创新药在研数目达到全球的30%左右。虽然创新药在医药工业总收入中的占比仍在提升过程中，但其作为行业增长“发动机”的角色日益凸显——传统仿制药和原料药面临集采降价的压力，而创新药板块则依靠新产品驱动实现了收入的快速增长。
图表10 2019-2024年中国创新药市场规模关键数据
数据来源：弗若斯特沙利文、中投产业研究院
3.1.2 中国创新药细分品类市场结构
从获批创新药的品类结构来看，化学药品目前仍占据主体地位，但生物制品的占比正在快速提升。2025年国家药监局批准上市的76个创新药中，化学药品47个，占比61.8%；生物制品23个，占比30.3%；中药6个，占比7.9%。在47个化学药品中，国产创新药38个，占比80.85%；23个生物制品中，国产创新药21个，占比91.30%。国产创新药在获批品种中已占据绝对主导地位。
这一结构反映了中国创新药产业的两个重要特征。其一，化学药领域积淀深厚——中国在化学原料药和制剂领域拥有数十年的产业积累，从仿制到创新的转型路径相对顺畅，化学创新药的研发和产业化能力已较为成熟。其二，生物药领域正在加速追赶——虽然生物制品在获批数量上仍低于化学药品，但30.3%的占比已相当可观，且国产化率高达91.3%，说明中国在单抗、融合蛋白、疫苗等生物制品领域已具备了从研发到生产的完整能力。
从获批数量的增长趋势来看，2025年76个创新药的获批数量较2024年的48个大幅增长58.3%。“十四五”期间，中国累计有230个创新药获批。获批数量的持续攀升，既反映了审评审批效率的提升，也体现了中国创新药研发管线的成熟度在不断提高——早年布局的管线正在集中进入收获期。
图表11 2025年中国获批创新药品类结构
数据来源：国家药监局（2026年1月）、中投产业研究院
3.2 中国创新药市场扩容的核心驱动力
3.2.1 未被满足的临床需求与疾病谱变化
中国疾病谱的深刻变化是创新药市场扩容最根本的需求动力。随着经济发展和生活方式变迁，中国的疾病负担正从以传染病为主转向以慢性非传染性疾病为主。据全球疾病负担研究数据，2023年导致中国居民死亡的前三位非传染性疾病分别为心血管疾病、肿瘤和慢性呼吸系统疾病。
肿瘤负担尤为突出。中国人口占全球不到17%，却贡献了约全球25%的癌症负担，每年新发癌症病例超过500万。癌症标化发病率年均上升1.4%。慢性病方面，中国高血压人群达3.1亿，糖尿病患者1.25亿，慢阻肺人群达1.37亿。这些慢性病大多需要长期用药，且现有治疗手段远未满足临床需求——例如，许多晚期实体瘤患者仍缺乏有效的治疗选择，糖尿病和肥胖症的新一代药物（如GLP-1受体激动剂）在国内的渗透率远低于发达国家。
疾病谱从“急性感染”向“慢性非传染性疾病”的转变，直接驱动了用药结构的改变。传统抗生素、抗病毒药物的需求增长放缓，而肿瘤靶向药、免疫治疗药物、代谢病药物、自身免疫病药物的需求快速上升。这一结构性转换恰好是中国创新药产业重点布局的方向——从PD-1/PD-L1抑制剂到CAR-T细胞治疗，从EGFR靶向药到ADC药物，中国创新药管线高度集中于肿瘤和慢性病领域，与国内疾病谱的变化高度吻合。
3.2.2 人口老龄化与支付能力提升
人口老龄化是驱动创新药需求增长的另一个长期结构性因素。截至2025年底，中国60岁及以上人口达3.2338亿，占总人口23.0%；65岁及以上人口达2.2365亿，占总人口15.9%。中国已进入中度老龄化社会。2025年老年人口规模较2024年增加1307万人，增速约4.2%，明显高于全国总人口增速。
老年群体是慢性病和肿瘤的高发人群，也是药品消费的主要群体。根据国家医保局数据，中国老年人医疗费用支出为青年人群的近三倍。随着老龄化程度的加深，肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病、阿尔茨海默病等年龄相关疾病的患者基数将持续扩大，对创新药的需求也将随之增长。
与此同时，支付能力的提升为创新药的市场放量提供了“购买力”支撑。2025年，全国居民人均医疗保健消费支出达2573元，占人均消费支出的比重为8.7%。2025年基本医保基金（含生育保险）总收入35873.11亿元，总支出30009.38亿元。医保基金总支出突破3万亿元，意味着每天有超过80亿元的医保资金流向药品和医疗服务。虽然医保基金面临收支平衡压力，但总体规模仍在扩大，为创新药的支付提供了基本盘。
3.2.3 创新药可及性改善带来的市场增量
如果说疾病负担和人口结构决定了需求的“总量”，那么创新药的可及性则决定了需求的“变现率”。过去几年，中国在提升创新药可及性方面取得了显著进展，直接打开了巨大的市场增量空间。
医保目录的动态调整是其中最关键的机制。2025年国家医保药品目录成功新增114种药品，其中50种是一类创新药，目录调整总体成功率88%，较2024年的76%明显提高。2024年新纳入医保目录药品中，超过30%为当年获批新药。创新药从获批上市到纳入医保的时间差大幅缩短，“获批即入医保”的趋势日益明显。截至2025年12月，医保基金为协议期内谈判药品支付累计超过4600亿元，拉动销售超过6000亿元。
双通道政策的持续推进进一步扩大了创新药的可及性。2025年7月，国家医保局、国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，提出优化药品挂网程序，推动创新药加快进入定点医药机构。双通道机制允许患者在定点医疗机构和定点零售药店两个渠道购买国家医保谈判药品并享受同等的医保报销待遇，有效破解了创新药“进得了医保、进不了医院”的落地难题。
商业健康保险的崛起则为创新药开辟了新的支付通道。2025年首次设立的商业健康保险创新药品目录纳入19种药品，5款百万元级别的CAR-T疗法全部成功进入商保目录。商保目录药品可豁免基本医保自费率考核，符合条件的病例不纳入按病种付费范围，实质上为创新药构建了“医保保基本，商保接高端”的分层支付体系。
3.3 中国创新药行业的政策环境与制度演进
3.3.1 2015年以来药审改革的核心脉络
2015年是中国创新药政策的“分水岭”。2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），启动了药品审评审批制度的系统性改革。改革的核心内容包括：提高药品审批标准、推进仿制药一致性评价、加快创新药审评审批。正是从这一年开始，中国创新药的审评审批进入了“快车道”。
此后，一系列制度创新陆续落地。优先审评审批制度的建立，使得具有明显临床价值的创新药可以进入快速审评通道，审评时间大幅缩短。临床试验默示许可制度的实施，将临床试验审批时间大幅缩短。突破性治疗药物认定和附条件批准等加速通道的建立，为急需新药的患者提供了更早获得治疗的机会。
2025年1月，国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，提出了一系列改革举措。意见提出，到2027年，药品医疗器械监管法律法规制度更加完善，监管体系、监管机制、监管方式更好适应医药创新和产业高质量发展需求。意见还提出，完善审评审批机制全力支持重大创新，审评审批资源更多向临床急需的重点创新药倾斜；按程序将符合条件的创新药和医疗器械纳入医保支付范围，完善多层次医疗保障体系。2026年1月，国家药监局进一步宣布，将对新机制、新靶点的创新药在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。
图表12 2015-2026年中国药审改革关键政策节点
数据来源：国务院、国家药监局、中投产业研究院
3.3.2 重大战略规划与顶层设计
在审评审批制度改革的基础上，中国创新药的政策支持体系已上升至国家战略层面。
《“十四五”医药工业发展规划》明确了医药工业高质量发展的方向，将创新驱动作为核心战略，提出要加快创新药和高端医疗器械的研发与产业化。“十四五”期间，中国医药创新的累积效应充分释放，5年间共230个创新药获批。
《全链条支持创新药发展实施方案》于2024年7月经国务院审议通过。方案提出统筹价格管理、医保支付、商业保险、投融资等政策，优化审评审批机制，合力助推创新药突破发展。这一方案的出台标志着中国创新药支持政策从“碎片化”走向“系统化”——不再局限于审评审批环节，而是覆盖了从研发到商业化再到支付的全链条。
2025年国办改革意见（即《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》）是继44号文之后又一具有里程碑意义的顶层设计文件。意见明确提出了改革目标：到2027年，药品医疗器械监管法律法规制度更加完善，监管体系、监管机制、监管方式更好适应医药创新和产业高质量发展需求。意见还提出推动我国从制药大国向制药强国跨越。
2025年10月，《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十五个五年规划的建议》明确提出“支持创新药和医疗器械发展”，标志着创新药支持政策已上升至国家战略层面。2026年的《政府工作报告》进一步提出，推动创新药和医疗器械高质量发展，更好满足人民群众多元化就医用药需求。
3.3.3 医保支付与市场准入的制度变革
如果说审评审批解决的是“能不能上市”的问题，那么医保支付解决的是“能不能用得起”的问题。近年来，医保支付端的制度创新为中国创新药的市场放量提供了关键支撑。
医保谈判常态化是最核心的制度安排。自2017年开始，国家医保目录实行动态调整机制，每年开展一次药品谈判。2025年国谈首次采用“3+2”的日程安排——前3天进行基本医保谈判，后2天进行商保协商。基本医保目录成功新增114个药品，目录调整总体成功率达88%，创近七年新高。新版国家医保目录内药品总数增至3253种。新增药品中有50种是一类创新药。在谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判/竞价成功，成功率为76%，平均降价63%，与2023、2024年基本相当。
2025年医保支付领域最重大的制度创新是“双目录”机制的建立。2025年6月30日，国家医保局、国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，从药品研发、目录准入、临床应用、费用支付等方面全链条支持创新药发展。措施提出了多项创新性制度安排：在坚持基本医保“保基本”的基础上，按程序将符合条件的创新药纳入医保目录；合理确定创新药医保支付标准，由医保部门与创新药企业谈判形成支付标准；增设商业健康保险创新药品目录，重点纳入创新程度高、临床价值大、患者获益显著且超出基本医保保障范围的创新药；商保创新药目录内药品不计入基本医保自费率指标和集采中选可替代品种监测的范围。
“双目录”机制的实质，是在基本医保“保基本”的制度框架内，为高值创新药开辟了“第二支付通道”——医保目录解决“普惠”问题，商保目录解决“高端”问题。2025年首版商保创新药目录纳入19种药品。这一制度创新为中国创新药的市场空间打开了新的想象维度。
双通道政策则解决了创新药“进院难”的问题。通过允许患者在定点药店购买谈判药品并享受同等医保报销待遇，双通道机制有效打通了创新药从“医保准入”到“患者可及”的最后一公里。
3.3.4 地方配套政策与产业基金的协同发力
在国家层面政策框架的指引下，各重点省市纷纷出台配套政策，形成了“中央定方向、地方抓落实”的政策协同格局。
北京走在了地方政策的前列。2025年4月7日，北京市医保局等九部门发布《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2025年）》，推出32条新举措。措施提出构建500亿元规模医药健康产业基金，包括新设100亿元规模医药并购基金。在审评审批方面，北京提出将临床试验项目启动整体用时进一步压缩至20周以内，深化创新药临床试验审评审批试点，将审批时限由60个工作日压缩至30个。
上海同样动作频频。总规模150亿元的上海未来产业基金成立，定位为逆周期耐心资本，聚焦推动科技“从0到1”原始创新转化。同时，上海还设立了临床转化种子基金，首关规模1.8亿元，专注“投早投小”，优先聚焦创新药、细胞治疗等方向。
重庆于2025年11月印发了《重庆市全链条支持创新药高质量发展若干措施》，提出25条政策举措，围绕恶性肿瘤等重点领域布局，旨在打通创新药产业发展瓶颈。
从全国来看，各地政策出台大致可以分为两个阶段，与2024年7月国务院审议通过的《全链条支持创新药发展实施方案》和2025年7月国家医保局与国家卫健委联合印发的《支持创新药高质量发展的若干措施》这两个重要时间节点相呼应。地方产业基金、专项扶持政策、临床资源开放等配套措施的落地，正在将国家层面的政策红利转化为企业层面的实际获得感。
图表13 2025年重点省市创新药支持政策与产业基金
数据来源：北京市医保局等九部门《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2025年）》；上海市未来产业基金；重庆市人民政府办公厅《重庆市全链条支持创新药高质量发展若干措施》
第四章 中国创新药产业链结构、研发投入与创新产出
4.1 中国创新药产业链全景图
创新药产品的研发生产是一个复杂且系统的过程，涉及多个学科和领域的协作。其产业链大致可以分为上游、中游和下游三个环节。
4.1.1 上游：基础研究、靶点发现、人才供给与早期开发
产业链上游是创新药的“源头活水”，主要包括基础理论研究、新靶点发现与验证、人才供给以及早期药物开发。
在基础研究层面，中国近年来取得了长足进步。2025年，中国基础研究经费达到2778亿元，占全社会研发投入比重首次突破7%。但与此同时，生物医药基础研究经费占比较低，而主要创新型国家这一比例显著更高。这一差距反映了中国在源头创新投入上的结构性短板。
在靶点发现方面，瓶颈依然突出。目前看，瓶颈在于前期的高风险、高价值研究不足，同质化创新药物靶点扎堆。颠覆性技术如基因编辑工具、新型递送系统等一些核心专利仍主要掌握在跨国药企巨头手中。提升源头创新能力，需要加快基础理论和前沿技术布局，聚焦基因编辑、合成生物、再生医学等未来赛道。
在人才供给方面，近年来大量具备海外科研背景及跨国药企经验的人才回流，进入本土生物医药产业。人才的高度和厚度，决定着一个国家或地区生物医药发展的上限。
4.1.2 中游：临床前研究、临床试验与规模化生产
产业链中游是创新药从“实验室”走向“市场”的核心环节，包括临床前研究、临床试验和规模化生产。
临床前研究涵盖药物发现、化合物合成、合成工艺开发、制剂研发、动物模型构建、安全性评价等领域。中国在这一环节已形成较为完整的服务能力。临床试验是创新药研发中耗时最长、成本最高的阶段，分为I期、II期、III期和上市后研究。2025年，在中国内地开展的创新药临床试验共计2502项，为同期美国数量的1.5倍，占全球同年总量的48%。2015年至2025年间，中国公司发起的创新药物试验结构变得更加均衡，I期试验占比从64%降至48%，III期试验占比从9%升至14%。
规模化生产环节涉及化学原料药、中间体合成、制剂生产等。中国是全球核苷酸最大生产市场，多肽药已形成完整产业链。在质量控制和仓储运输领域，冷链及物流、国际贸易网络进一步增强了创新药相关配套产业的活力。
4.1.3 下游：商业化、市场准入与流通渠道
产业链下游是创新药价值实现的“最后一公里”，主要包括商业化、市场准入与流通渠道。
商业化环节的核心是推动创新药进入医保目录和医疗机构。2025年国家医保药品目录成功新增114种药品，其中50种是一类创新药。双通道政策的持续推进进一步扩大了创新药的可及性，允许患者在定点医疗机构和定点零售药店两个渠道购买国家医保谈判药品并享受同等医保报销待遇。
流通渠道方面，中国已建立起覆盖全国的药品流通网络。从实体类到服务类，配套产业齐全。然而，创新药“进院难”的问题仍然存在，多元支付体系仍在建设之中。
图表14 中国创新药产业链各环节主要构成
数据来源：国家统计局、国家药监局药审中心、医药魔方、中投产业研究院
4.2 中国CXO产业配套的发展状况
CXO（医药合同外包服务）是中国创新药产业链中最具特色的产业配套环节，覆盖药物从研发到销售的完整生命周期。CXO产业的蓬勃发展，为创新药研发提供了重要的效率支撑和成本优势。
4.2.1 CRO、CDMO市场的规模与格局
中国CXO市场正处于快速增长通道。据弗若斯特沙利文预测，2026年全球和中国临床前CRO市场规模将分别达到332.5亿美元和528.6亿人民币，全球和中国临床CRO市场规模将分别达到732.0亿美元和598亿人民币。
中国CDMO市场的规模增速远高于全球增速。中国医药CDMO行业的市场规模预计在2026年和2033年将分别达到1370亿人民币和5369亿人民币。从2025年的实际运行情况来看，CDMO板块率先修复——据浙商证券研报，2025年CDMO合计收入1075亿元，同比增长19.54%；临床前CRO合计收入77.1亿元，同比下降2.93%；临床CRO合计收入94.0亿元，同比增长8.04%。
行业集中度加速提升，头部企业凭借全产业链与全球化布局构筑了坚实的护城河。行业已形成以药明康德、泰格医药、康龙化成、凯莱英为第一梯队，昭衍新药、九洲药业等细分龙头为第二梯队的清晰格局，“强者恒强、专者精耕”态势持续强化。
作为行业龙头，药明康德2025年实现营业收入454.6亿元，同比增长15.84%；归母净利润191.51亿元，同比大增102.65%。其中，化学业务收入364.7亿元，同比增长25.5%；TIDES（寡核苷酸和多肽）业务收入113.7亿元，增长96.0%。
图表15 2025年中国CXO细分领域收入规模
数据来源：浙商证券、中投产业研究院
图表16 2026-2033年中国CXO市场规模预测
数据来源：弗若斯特沙利文、中投产业研究院
4.2.2 产业配套对中国创新药研发的支撑作用
CXO产业对中国创新药研发的支撑作用体现在多个层面。
其一，缩短研发周期、降低研发成本。CRO通过专业化分工帮助药企缩短研发周期、降低研发成本与风险。在临床招募方面，中国各期临床试验招募周期均短于全球。这种效率优势使中国创新药企业能够以更低的成本、更快的速度推进管线。
其二，提供完整的研发生产服务链条。中国CXO产业已形成从临床前药物发现、化合物合成到临床阶段试验，再到生产阶段CMO/CDMO，以及销售阶段CSO的全链条服务能力。药明康德等头部企业已实现全产业链布局，构建了完善的业务生态体系。
其三，助力创新药出海。CXO企业的全球化布局为中国创新药出海提供了重要支撑。全球及中国CXO市场预计将在2026年迎来稳定增长，行业景气度随下游需求复苏而修复。
4.3 中国创新药行业研发投入规模与强度
研发投入是衡量一个行业创新能力的最直接指标。中国创新药行业过去十年的高速增长，与持续加大的研发投入密不可分。
4.3.1 行业整体研发投入规模与增速
从总量来看，中国创新药研发资金与美国仍存在显著差距。2025年，美国创新药研发投入超过2600亿美元，而中国创新药研发资金总量约为390亿美元。中国创新药企业的自我造血能力相对有限，企业自身研发投入在2025年仅占约40%，创新药资金来源本质上仍高度依赖政府与外部资本。
从A股医药企业来看，研发投入保持高位运行。根据巨潮资讯申万分类，272家A股医药企业2025年上半年合计研发投入406.65亿元，基本达2024全年同口径800余亿元的一半。同口径可比研发投入强度（研发费用/营业收入）维持在高位，与2024年全年基本一致，在8%以上，较几年前的3%-5%的平均水平实现翻倍。
4.3.2 代表性企业研发费用与研发费用率分析
头部企业是中国创新药研发投入的主力军。
百济神州以155.08亿元的全年研发投入稳居全行业第一，同比增长9.67%，研发费用率达40.57%。2025年全年GAAP研发费用为21.5亿美元。自成立以来，百济神州一直保持着高强度的研发投入。
恒瑞医药2025年全年累计研发投入87.24亿元，占营业收入的27.58%。2023年至2025年，恒瑞医药研发费用分别为49.54亿元、65.83亿元及69.61亿元。截至目前，恒瑞医药累计研发投入已超500亿元。在持续高强度研发投入的驱动下，恒瑞医药已在中国获批上市24款1类创新药。
图表17 2025年中国主要创新药企业研发投入对比
数据来源：各公司2025年年度报告
4.3.3 中外头部企业研发强度的对标比较
尽管中国头部企业的研发投入增速可观，但与全球顶尖药企相比，在绝对规模上仍存在显著差距。
从总量看，2025年美国创新药研发投入超过2600亿美元，中国约为390亿美元，差距约为6.7倍。在公司层面的微观维度，无论是大型药企、生物制药企业还是生物科技企业，美国企业的收入规模通常为中国同行的数倍甚至十倍以上，这种结构性差距直接反映在单家公司可支配的研发经费上。
从研发效率看，中国头部创新药企业在过去数年中普遍将提升研发运营效率作为核心应对策略。在有限资本条件下，通过流程优化与运营精细化释放效率红利，已成为中国创新药企业的重要能力特征之一。
4.4 中国国产创新药获批上市与在研管线的结构与变化
研发投入的持续加码最终体现在创新成果的产出上。2025年作为“十四五”规划收官之年，中国创新药的获批上市与在研管线均呈现出结构性的积极变化。
4.4.1 国产1类创新药历年获批数量与结构变化
2025年是中国创新药获批上市的“大年”。根据国家药监局2025年度药品审评报告，全年批准上市1类创新药76个品种，创历史新高。2024年批准上市的1类创新药为48个品种。在2025年获批的创新药中，26个品种（34.2%）通过优先审评审批程序批准上市；15个品种（19.7%）附条件批准上市；15个品种（19.7%）在临床试验期间纳入了突破性治疗药物程序。新机制新靶点药物11个，同样创下历史新高。
从药物类型来看，76个1类创新药中共有47个化学药品（61.8%）、23个生物制品（30.3%）以及6个中药（7.9%）。在47个化学药品中，国产创新药38个；23个生物制品中，国产创新药21个，国产化率高达91.3%。从治疗领域来看，抗肿瘤仍是获批创新药最集中的领域。抗感染药物、内分泌系统疾病药物、皮肤及五官科药物紧随其后。
从历史趋势看，“十四五”期间，中国累计有230个创新药获批。2017至2024年间，NMPA批准的1类创新药总体呈波动上升态势。获批数量的持续攀升，既反映了审评审批效率的提升，也体现了中国创新药研发管线的成熟度在不断提高。
图表18 2017-2025年中国1类创新药历年获批数量
数据来源：国家药监局；中国医药工业信息中心
图表19 2025年获批1类创新药品种类结构
数据来源：国家药监局2025年度药品审评报告
4.4.2 在研管线阶段分布、热门靶点与新兴技术领域占比
截至2025年底，全球在研且研发状态活跃的创新药共14088个，其中中国企业原研药品数量4751个（占比33.7%），超过美国（4019个，28.5%），排名全球第一。
从新进临床的流量来看，2018至2025年期间，全球首次进入临床的创新药共有11698个，其中中国企业原研产品4639个，占比40%。自2020年起，中国新进临床的创新药数量快速增长，2025年827款原研创新药首次进入临床，数量位居全球第一，全球占比达47.4%。
从靶点布局来看，2018至2025年中国首次进入临床的原研创新药总计覆盖了843个靶点。TOP20靶点覆盖产品集中度为26.7%，显著高于全球平均水平（18.2%）。尤其是TROP2、CLDN18.2、GPRC5D等靶点，中国产品在全球占比超过70%。2025年，中国靶向CD19、PSMA、GLP-1R、CDH17、FGFR2、PRMT5、PARP1、Lp(a)的产品数量显著增加。
从靶点集中度看，2021至2025年，EGFR以36项居首，GLP-1R以32项紧随其后，PD-L1、PD-1分别为25项和24项，上述四个靶点合计占前二十靶点项目总数的四成以上。热门靶点扎堆现象仍然突出——前20位热门靶点集中度高达41%。
从新兴技术领域来看，2025年细胞与基因治疗类药物登记临床试验149项，较2024年增加了29.6%，共涉及131个产品。2025年度获批的1类创新药中，涵盖CAR-T、ADC药物、预防性疫苗、基因治疗、干细胞、双特异性抗体、酶替代疗法等多种技术类型。丰富多样的技术类型获批上市，为患者提供了更多的治疗可能性。
图表20 2025年中国在研创新药技术类型分布
数据来源：医药魔方
图表21 2025年中国创新药热门靶点集中度
数据来源：医药魔方；中国医药创新促进会
4.4.3 中国创新药研发效率的国际比较
研发效率是衡量中国创新药竞争力的关键维度。综合来看，中国在临床开发速度上具有明显优势，但在整体成功率和源头创新方面仍有提升空间。
在临床开发周期方面，中国创新药的临床开发时间相对较短。在临床招募方面，中国各期临床试验招募周期均短于全球。
在研发成功率方面，一项针对中美两国药企在全球研发的化学创新药的对比研究发现，中国企业创新药研发项目上市可能性为12.7%，与美国的12.0%基本持平；但在临床试验II期阶段的阶段成功率高于美国（47.2%比36.4%）。这一发现表明，中国创新药在早期临床阶段的表现并不逊色于美国同行。
然而，从更长远的时间跨度看，中国创新药从I期走到美国FDA批准的复合概率仅为1.7%。在2007年1月1日至2023年12月31日的漫长时间跨度内，177家中国制药公司研发的350个创新药物，仅有1.7%的成功率从临床I期走到获得FDA批准。这一数据反映了中国创新药在走向全球市场过程中面临的严峻挑战。
在源头创新方面，中国创新药的原创性仍有待加强。2025年美国获批创新药中，首创新药（FIC）占比高达48%，而中国仅为14%。根据医药魔方数据，2018至2025年，中国企业原研产品以快速跟随（follow-on）为主，占比55.1%，新机制产品占比15.4%，新靶点产品占比较低，仅占2.5%。近5年，中国新靶点、新机制和follow-on产品在全球占比分别为17.6%、34.6%和52%。中国创新药研发存在一定的同质化竞争现状——抗体药物大量集中在HER2、PD-1/PD-L1等靶点，CAR-T疗法集中在CD19和BCMA。
图表22 中国创新药研发效率国际比较
数据来源：Nature Reviews Drug Discovery、《中国药房》2025年研究论文、医药魔方、中投产业研究院
第五章 中国创新药出海浪潮、投融资生态与竞争格局
5.1 中国创新药License-out交易的爆发式增长
5.1.1 中国创新药License-out交易情况
2025年是中国创新药License-out交易的“爆发元年”。根据医药魔方NextPharma数据库，截至2025年12月31日，中国创新药BD出海授权全年交易总金额达1356.55亿美元，首付款70亿美元，交易总数量157笔。这一数字远超2024年全年的519亿美元和94笔。全年创新药对外许可总金额为2024年的2.5倍。
更值得关注的是中国在全球BD交易中份额的结构性跃升。2025年，中国创新药交易额已占全球总额的49%，首次超越美国。从交易数量看，2025年中国创新药出海BD交易数量占全球BD交易数量比例为11%，而2016年该数据仅为2%，占比提升迅速。从价值贡献看，中国License-out交易数量占全球的15%，却贡献了全球37%的首付款和49%的总金额，显示出中国创新资产的稀缺性和国际买家对中国管线价值的高度认可。License-out交易在2025年达到158笔，全球占比升至15%，总交易金额1357亿美元，贡献全球49%的交易总额和37%的首付款。
从更长的时间维度观察，中国创新药海外BD交易的增长轨迹堪称指数级。据医药魔方NextPharma数据库统计，License-out总交易金额从2021年的134亿美元增长到2025年全年的1356.55亿美元。2024年License-out交易共计94笔，总交易金额达519亿美元，同比增长26%。五年间，交易总额增长超过十倍，标志着中国创新药资产的全球价值正在被快速重估。
2026年的势头仍在延续。仅2026年第一季度，交易总额已接近600亿美元，医药魔方预测全年有望冲击1500亿美元大关。
图表23 2021-2025年中国创新药License-out交易关键数据
数据来源：医药魔方NextPharma数据库
5.1.2 中国创新药典型大额交易案例分析
2025年，中国创新药BD交易中涌现了多笔具有里程碑意义的大额交易，单笔交易金额屡创新高。
启德医药与Biohaven（130亿美元）：2025年BD总交易额第一被启德医药以130亿美元拿下。2025年1月24日，启德医药与Biohaven达成合作，内容包括同类首创FGFR3 ADC药物GQ1011以及偶联平台技术授权的多靶点创新ADC药物合作开发权益，覆盖共计21个靶点的ADC药物开发。这一交易的特殊之处在于，它不再是单一产品的授权，而是聚焦整个技术平台的深度合作。
恒瑞医药与GSK（最高120亿美元）：2025年，恒瑞医药与GSK达成协议，该笔交易的潜在总金额高达120亿美元。恒瑞2025年共达成了多笔出海交易。
三生制药与辉瑞（60.5亿美元）：2025年5月20日，三生制药与辉瑞达成的授权交易刷新了多项行业纪录，此次交易潜在总金额达60.5亿美元，其中首付款高达12.5亿美元。交易涉及PD-1/VEGF双抗SSGJ-707，该产品具备挑战全球药物“K药”的潜力。
信达生物与武田制药：2025年10月22日，信达生物与武田制药达成重磅全球战略合作，涉及管线包括新一代IO基石疗法IBI363（PD-1/IL-2α-bias）、ADC药物IBI343（CLDN18.2 ADC）以及双抗ADC药物IBI3001等。
翰森制药与罗氏（最高14.5亿美元）：2025年10月，翰森制药将靶向CDH17的ADC新药HS-20110海外权益授予罗氏，获得8000万美元首付款及最高14.5亿美元里程碑付款。
从买方结构看，罗氏在2025年对中国创新药资产最为青睐，年内共达成了3笔大额交易，先后与信达生物、翰森制药、荃信生物牵手。
图表24 2025年中国创新药代表性大额BD交易
数据来源：各公司公告；医药魔方NextPharma数据库
5.1.3 中国创新药出海模式的演进路径
中国创新药出海模式的演进，经历了从“单一”到“多元”、从“被动”到“主动”的深刻转变。
第一阶段：“借船出海”——License-out的常态化。对外授权是当前最主流的出海路径。中国药企通过将药物在海外的临床开发、注册、生产和销售等环节授权给拥有渠道与监管经验的跨国药企，由合作方负责后续投入，企业则通过首付款、里程碑付款和销售分成兑现研发能力。License-out类交易在国内创新药BD交易总额中的占比已经从2021年的45%提升到2024年的91%。
第二阶段：“造船出海”——自主申报上市的探索。部分头部企业开始尝试自主在海外开展临床试验、申报上市，获批后以自有团队实现在海外销售。这种模式对企业的国际化临床能力、注册能力和商业化能力提出了更高要求，但能分享价值链中更大比例的收益。2025年4月30日，南京清普生物自主研发的非阿片类长效镇痛新药——美洛昔康注射液（Ⅱ）获得美国FDA上市批准，成为国内首个获得FDA上市许可的镇痛新药。
第三阶段：NewCo模式的兴起。2024年5月，恒瑞医药宣布将包含HRS-7535在内的三款GLP-1类创新药的除大中华区以外的全球开发、生产和商业化独家权利许可给美国Hercules公司（后更名为Kailera Therapeutics），开启了国产创新药通过NewCo模式出海的热潮。所谓NewCo模式，一般由资本“攒局”成立一家新公司，药企将管线剥离出来授权给这家公司后，获得一定的股权和现金。2025年前六个月，NewCo交易金额占所有出海交易总金额的比例达12.4%。2025年第四季度，与恒瑞合作的两家NewCo进入关键融资节点：Kailera Therapeutics完成6亿美元B轮融资，Braveheart筹集1.85亿美元A轮资金。
第四阶段：并购与深度整合。2024年11月13日，BioNTech以8亿美元预付款收购普米斯100%已发行股本，此外还将额外支付最高1.5亿美元的里程碑付款。并购模式正被更多用于优质资源的全球整合。出海模式正从单一的License-out向联合开发、自主出海等更深度合作模式演进，中国药企有望在全球价值链中分享更多收益。
5.2 中国创新药优势赛道与全球竞争力
5.2.1 ADC、双抗、CAR-T等领域的全球竞争地位与出海进展
中国创新药在多个技术赛道已形成显著的全球竞争力，ADC和双抗尤为突出。
ADC（抗体偶联药物）是中国创新药出海的“王牌赛道”。2025年，国产ADC已达成25项BD合作，首付款总额为17.72亿美元，交易总金额高达377亿美元，均创历史新高。与以往不同的是，ADC交易不再局限于单一产品，而是开始聚焦整个技术平台——启德医药21个靶点的研发布局即是典型案例。中国在ADC领域的竞争优势源于多年的技术积累和完整的产业链配套，跨国药企在专利悬崖的挑战下，亟需新的重磅品种补充管线，而中国企业在ADC领域已取得持续领先优势。
双抗（双特异性抗体）是另一个高速增长的出海赛道。2025年国内双抗药物BD出海共取得首付款35.0亿美元，同比增长414.7%，占全年所有药物BD首付款的49.8%，总金额218.5亿美元，同比增长361.5%。2025年两笔首付款达10亿美元以上的大单中，三生制药PD-1/VEGF双抗与辉瑞的交易是其中的代表性案例。PD-1/VEGF双抗具备挑战全球药物“K药”的潜力。从靶点来看，双抗领域的BD交易正在从单一靶点向多靶点组合演进。
CAR-T（嵌合抗原受体T细胞疗法）领域，中国同样占据重要地位。2022年2月，传奇生物的西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，成为首个在海外上市的中国原创CAR-T细胞治疗药物。2025年7月22日，科弈药业宣布与美国生物医药企业ERIGEN LLC达成战略合作，签署了关于科弈药业自主研发的全球首个并联增强型双靶向CAR-T细胞治疗产品KQ-2003（靶向BCMA/CD19）的独家海外授权许可协议。在in vivo Therapy赛道，2025年跨国药企开启“扫货模式”：阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotec、艾伯维21亿美元买下Capstan Therapeutics、吉利德3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics、BMS 15亿美元，4笔重磅交易总额近50亿美元，昭示着下一代细胞治疗的时代浪潮已扑面而来。
从治疗领域看，此前中国创新药出海以抗肿瘤药物为主，2025年非肿瘤管线异军突起，自身免疫疾病、代谢、中枢神经等成为新的热门交易领域。多元化趋势表明中国创新药的技术平台正在向更广阔的治疗领域延伸。
图表25 2025年中国创新药优势赛道BD出海数据
数据来源：医药魔方NextPharma数据库、西南证券研报、中投产业研究院
5.2.2 中国创新药企“引进来”与“走出去”的动态平衡
中国创新药行业的国际化进程，正在从单向的“引进来”转向双向的“引进来”与“走出去”动态平衡。
“引进来”的转型：过去十年，中国创新药行业经历了从License-in为主到License-out为主的转变。彼时，中国药企主要是跨国药企创新产品的“买方”。而到了2024年，License-out交易数量已达94笔，总金额519亿美元。角色转换之快，折射出中国创新药研发能力的实质性跃升。
“走出去”的深化：中国创新药“走出去”不仅是交易数量的增长，更是合作深度的提升。在过去数年的授权转让交易中，美国企业在受让方中占据重要地位，从中国药企手中获得了一些产品的全球或主流市场授权。中国在全球BD交易中的影响力显著增强。
双向融合的新阶段：中国创新药企正在从“单向输出”走向“双向融合”。一方面，中国药企通过BD交易将产品授权给跨国药企；另一方面，跨国药企也在中国设立研发中心、开展深度合作。2025年，中国创新药BD交易中，既有中国药企“走出去”的License-out，也有跨国药企“走进来”的深度合作。这种双向融合的趋势，正在将中国创新药行业更深地嵌入全球创新网络。
5.3 中国创新药一级市场与二级市场投融资状况
5.3.1 PE/VC融资的规模、轮次与趋势变化
中国创新药一级市场在经历了2021-2022年的资本狂热后，自2023年以来进入调整期。投资机构变得更加谨慎，倾向于投资确定性更高、临床数据更优的后期项目。
从融资规模看，据动脉智库不完全统计，2025年1-10月国内创新药及供应链领域融资总金额达到39.14亿美元。2025年全年共有343家生物医药企业获得一级市场融资，较2024年的340家略有增长，其中171家企业披露的融资总额达323.54亿元。2025年上半年，国内创新药一级市场融资事件有188起，同比下降7.4%；总融资额约15.8亿美元，同比下降约24.5%。创新药一级市场总融资额在2021年达到160.62亿美元的最高点后，一路下行的趋势尚未迎来拐点。
从轮次分布看，资金集中度提高、投资阶段后移是显著特征。投资机构更加青睐确定性更高的后期项目，早期项目的融资难度加大。2025年生物医药融资呈现“企业数量上升、资金集中度提高”的特征。
图表26 2025年中国创新药一级市场融资概况
数据来源：动脉智库、医药魔方、中投产业研究院
5.3.2 A股、港股、美股创新药板块走势、IPO与再融资状况
与一级市场的审慎形成鲜明对比的是，2025年二级市场创新药板块表现强劲。
板块走势：在经历长达四年的盘整之后，2025年的A股、港股医药板块迎来修复性反弹。数据显示，港股方面，港股通创新药指数全年上涨66.52%，显著跑赢恒生指数27.77%的涨幅。A股方面，CS创新药指数全年上涨19.34%。另据数据，2025年A股创新药指数全年涨幅高达54.38%，港股创新药指数涨幅更是高达145.0%，分别跑赢同期沪深300指数38.3个百分点、恒生指数115个百分点。2025年，与创新药有关的化学制药板块全年涨幅32.58%。本轮行情主要得益于中国创新药出海进程加速、BD交易持续突破。
IPO市场：港股18A板块成为创新药企业上市的主战场。2025年10月15日，轩竹生物登陆港交所，成为2025年港股市场以18A规则上市的第12家公司，同时也是港股第79家未盈利生物科技公司。轩竹生物募集资金约7.8亿港元。8月15日，银诺医药登陆港交所，首日股价涨幅达206.48%。劲方医药登陆港交所，成为18A章上市生物科技公司中首家上市时拥有已商业化1类创新药并产生授权收入的企业。2025年全年共16家18A公司上市。
再融资：在目前已上市的77家18A公司中，涨幅超过200%的就有17家，26家涨幅在100%至200%之间。二级市场的估值修复为已上市企业的再融资创造了条件。
5.3.3 BD首付款作为新兴融资来源的意义
2025年中国创新药行业最深刻的融资结构变化，是BD首付款首次在行业层面替代了一级市场融资，成为Biotech的核心现金流来源。
2025年前三季度，License-out首付款合计45.5亿美元，超过同期创新药一级市场融资总额的31.9亿美元。2024年BD首付款31.6亿美元，同样首次超过当年创新药研发融资额。自2023年起，BD业务的首付款已超过IPO融资额。2025年披露的BD首付款超70亿美元，首超一级市场融资额，成Biotech现金流支柱。
这一变化意味着，BD已从补充现金流的“备选”，转变为推动管线成长和价值验证的“核心驱动”。据医药魔方NextPharma数据库统计，License-out总交易金额从2021年的134亿美元增长到2025年全年的1356.55亿美元，而一级市场融资金额从2021年的152亿美元下降到了2025年上半年的18亿美元。License-out正成为中国企业获得现金流的新方式。
BD首付款作为新兴融资来源的意义不仅在于“量”的补充，更在于“质”的提升——BD交易是对创新药资产价值的市场化定价，能够获得跨国药企真金白银的认可，本身就是对管线质量和研发能力的背书。这种“以BD收入反哺研发”的新模式，正在从根本上改变中国创新药企业的融资逻辑和估值逻辑。
5.4 中国创新药企业竞争格局与区域分布
5.4.1 头部大型药企与创新生物科技公司的竞争态势
2025年是中国创新药企业竞争格局的分水岭之年——“百亿俱乐部”首次出现，行业马太效应进一步加剧。
百亿俱乐部的诞生：2025年，百济神州、恒瑞医药、中国生物制药、翰森制药、信达生物5家企业创新药收入突破百亿元，合计收入超936亿元，占TOP10总收入的90%以上。这是中国创新药发展史上首次出现创新药年营收百亿门槛被集体跨越。
百济神州以377.7亿元创新药营收登顶，同比增速达40%，创新药收入占总营收比重高达99%，是国内创新药企中“聚焦创新”的极致代表。2025年，百济神州全年营收382.25亿元，首次实现年度盈利。其产品收入达377.70亿元，同比增长39.9%。
恒瑞医药以163.42亿元的创新药收入位列第二，成为传统药企向创新转型的标杆。恒瑞医药全年营收316.29亿元，创新药收入占比逼近六成。
中国生物制药以155.2亿元位列第三。翰森制药123.54亿元、信达生物118.96亿元紧随其后。
Big Pharma与Biotech的共生演化：中国创新药行业正在形成“头部Big Pharma强者恒强、中小Biotech差异化突围”的双层格局。头部企业凭借管线厚度、BD爆发和商业化能力构建护城河。与此同时，一批Biotech通过差异化布局和BD交易实现价值兑现——信达生物通过密集的BD合作成为“BD之王”，启德医药通过平台化授权实现百亿美元级交易。Big Pharma与Biotech之间并非简单的竞争关系，更多呈现为“Biotech做早期创新、Big Pharma做后期商业化”的分工协作格局。
图表27 2025年中国创新药“百亿俱乐部”企业
数据来源：各公司2025年年度报告
5.4.2 三大核心集聚区及其他新兴产业园区的区域格局
中国创新药产业在区域分布上呈现出高度集中的特征，形成了以长三角、京津冀、大湾区为核心的三大产业集群。
长三角是中国创新药研发的绝对核心。作为沪苏浙皖重点布局的世界级研发、制造集群，生物医药产业规模现已突破1.2万亿元，约占全国该产业规模总量的三分之一。以上海为龙头，联动江苏、浙江形成协同发展格局，在创新药研发、AI制药等前沿领域形成强大产业合力。上海张江生物医药基地拥有多家跨国药企亚太研发中心，国家药品审评长三角分中心落地于此。苏州工业园区拥有大量生物医药企业。
京津冀以北京为核心，聚焦研发创新。北京医药健康产业规模已突破万亿元，成为全国首个医药健康产业破万亿的城市。北京依托顶尖高校、科研机构和临床试验资源，聚焦生物医药研发创新、高端医疗器械等前沿领域。
大湾区以深圳为核心，突出“硬科技”特色。深圳坪山生物医药基地是区域重要的生物医药产业平台。大湾区在医疗器械领域具有显著优势。
其他新兴园区方面，全国生物医药园区50强中，江苏独占多席，苏州工业园区、南京生物医药谷、泰州医药高新技术产业开发区等在产业竞争力方面表现优异。
图表28 中国创新药三大核心集聚区比较
数据来源：中投产业研究院
第六章 中国创新药行业面临的挑战与发展趋势
6.1 国内支付天花板与商业化困境
6.1.1 医保支付对创新药价格的压制效应与“进院难”问题
医保谈判是中国创新药市场放量的核心机制，但也给创新药定价带来了持续的下行压力。2025年国家基本医保目录新增114种药品，其中50种为1类创新药。在谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判/竞价成功，成功率为76%，平均降价63%，与2023、2024年基本相当。
价格大幅下降换来了市场准入——这是一个“以价换量”的制度安排，对患者可及性的提升功不可没。但硬币的另一面是，持续的高降幅压缩了创新药的利润空间，影响了企业的研发回报预期和再投资能力。
“进院难”是创新药商业化的另一道梗阻。尽管从上游审批到中游医保支付，我国政策体系在不断完善，但创新药在下游医疗机构进院使用过程中仍存在“最后一公里”的“落地”难题。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林分析表示，这主要包含多方面的因素：基本药物制度多年未更新，大量新药未纳入目录，导致基层采购受限。医院受药占比考核、医保总额控制、药品零加成等因素影响，对高价创新药的进院持谨慎态度。虽然政策层面已通过取消数量限制、鼓励医疗机构及时召开药事会、建立临时采购绿色通道等举措疏通堵点，但执行层面的落地效果仍有待观察。
6.1.2 多元支付体系尚未有效形成
更深层的问题在于支付体系的单一化。根据中再寿险等机构联合发布的《中国创新药械多元支付白皮书（2025）》，2024年中国创新药械市场规模达1620亿元，其中医保基金支付约710亿元，占比近44%；个人现金支付约786亿元，占比近49%；商业健康保险支出约124亿元，占比仅为7.7%。
这一支付结构与发达市场形成鲜明对比——在美国等成熟市场，商业保险是创新药支付的重要力量，分担了医保基金的压力，也为高值创新药提供了多元化的定价空间。而中国商业健康险在创新药支付中的贡献几乎可以忽略不计，与商业保险“补充医保”的定位尚有巨大距离。
2025年12月，国家医保局正式发布首版《商业健康保险创新药品目录》，首批纳入19种尚未纳入国家医保目录的高值创新药，涵盖CAR-T细胞疗法、单抗类药物等前沿治疗手段。商保目录通过“基本医保+商业保险”分层支付的方式，为患者提供新的保障通道。但商保目录从发布到真正发挥作用，还面临产品设计、理赔效率、市场认知等多重挑战。从7.7%到理想中的更高占比，多元支付体系的建设仍是一个漫长过程。
图表29 2024年中国创新药械多元支付结构
数据来源：中再寿险等《中国创新药械多元支付白皮书（2025）》
6.2 源头创新能力不足与同质化竞争
6.2.1 靶点发现与基础研究的原始创新薄弱
源头创新能力的不足，首先体现在基础研究的投入结构上。2025年中国基础研究经费达到2778亿元，占全社会研发投入比重首次突破7%。但生物医药基础研究经费占比较低，而主要创新型国家这一比例显著更高。这一差距意味着，在靶点发现、基因编辑底层工具等关键“根技术”领域，中国仍高度依赖国外。
基础研究的薄弱直接反映在创新药的“含金量”上。2025年中国批准上市的76个创新药里，首创新药（First-in-Class）11个，占14%，而同期美国获批首创新药22个，占比为48%。“数据对比中可看出，我国在源头创新上仍存在差距。”全国政协委员、贝达药业董事长丁列明表示，需要突破的关键瓶颈就是要提升原创能力，包括加强基础研究、加强产学研融合等。丁列明还指出，创新要有源头，这个源头要靠基础研究的突破。
从管线结构看，根据医药魔方数据，2018至2025年中国企业原研产品以快速跟随（follow-on）为主，占比55.1%，新机制产品占比15.4%，新靶点产品仅占2.5%。抗体技术、CAR-T、基因治疗等核心技术的绝大多数原创突破并非源自中国，本土药企的优势集中在快速跟进和工程优化上。
6.2.2 热门靶点扎堆与重复建设对资源配置效率的损耗
源头创新的不足叠加企业的风险规避心理，造成了热门靶点严重扎堆的“内卷”现象。2021至2025年，从靶点集中度看，EGFR以36项居首，GLP-1R以32项紧随其后，PD-L1、PD-1分别为25项和24项，上述四个靶点合计占前二十靶点项目总数的四成以上。中国新药研发热门靶点集中度高，研发资源集中度过高的问题突出。
这种跟风式研发导致了严重的资源错配。行业调研显示，当前国内在研的抗肿瘤药物中，PD-1/PD-L1、CLDN18.2等热门靶点占比较高，而针对罕见病或原创靶点的研究相对不足。更令人担忧的是，这种“扎堆”正在从PD-1向ADC等新兴赛道蔓延。靶点竞争力不够强，正在成为中国创新药出海的新瓶颈。
6.3 地缘政治与海外市场不确定性
6.3.1 中美关系波动、数据安全与供应链安全等议题
2025年，美国对华生物医药领域的限制措施明显升级。2025年4月，美国国立卫生研究院（NIH）禁止中国机构访问dbGaP等21个核心生物数据库，切断关键科研数据流。同月，美国司法部依据第14117号行政命令发布规定，禁止中国获取美国人敏感个人数据和美国政府相关数据，形成数据封锁。
2025年5月，FDA扩大对海外生产设施的无预警检查范围。6月18日，FDA宣布立即审查涉及将美国公民活体细胞送往中国及其他指定“敌对国家”进行基因工程改造、而后输回美国患者体内（包括患者并不知情或未经患者同意的情形）的新临床试验。同月，FDA发布临床试验禁令，暂停涉及将美国公民活体细胞转运至中国进行基因工程研究并回输的新试验，阻断跨境临床合作。
2025年12月18日，《生物安全法》（BIOSECURE Act）作为《2026财年国防授权法》的一部分由美国总统签署生效。该法旨在限制美国政府机构与“受关注生物科技公司”的合作。该法案给中国生物医药行业造成了长期存续的合规隐患。
这些限制措施对中美生物医药跨境合作产生了实质性影响。数据访问受限影响了中国科研人员对全球公共数据的利用；临床试验禁令直接阻碍了中美之间的临床合作；《生物安全法》则可能影响中国CRO/CDMO企业在美国市场的业务拓展。虽然美国《生物安全法》对中美跨境BD没有直接影响，但考虑到其限制的“受关注生物科技公司”范围可能扩大，未来的合规负担将显著增加。
6.3.2 临床研究与审评标准的国际化差距
地缘政治之外，中国创新药在走向全球市场时还面临临床研究与审评标准的国际化差距这一内生挑战。
FDA要求创新药在研发阶段必须有国际多中心临床试验数据，若仅有中国临床试验数据，便无法获批。这意味着中国创新药企要在美国申报上市，必须投入巨资开展国际多中心临床——单药海外临床费用往往高达数亿美元，对大多数中国Biotech而言是沉重的财务负担。
从更长的时间跨度看，中国创新药从I期走到美国FDA批准的复合概率仅为1.7%——在2007年至2023年的漫长时间跨度内，177家中国制药公司研发的350个创新药物，仅有1.7%的成功率从临床I期走到获得FDA批准。这一数据反映了中国创新药在走向全球市场过程中面临的严峻挑战。
中国临床试验的设计能力和审评标准虽然在过去十年中大幅提升，但与国际先进水平仍有差距。在抗肿瘤药物临床试验设计方面，中国更倾向于单臂、非随机设计，而美国的试验设计更为丰富和多样。审评标准方面，虽然中国已加入ICH并在多项技术指南上与ICH接轨，但在实际操作层面，中美监管机构在沟通机制、审评节奏和证据要求上的差异仍然存在，增加了中国药企“中美双报”的难度和不确定性。
6.4 中国创新药行业量级与竞争格局的前瞻
6.4.1 中国创新药市场规模的中长期预测
根据东吴证券研报，预计2030年中国创新药市场规模（涵盖院内销售、院外销售、BD首付款及里程碑、销售分成）将突破2万亿元人民币，2024至2030年复合增速达24.1%。相比2024年，预计市场规模增长近264%。
这一预测意味着在未来五年内，中国创新药市场规模将实现近三倍的增长。支撑这一增长的核心逻辑包括：持续释放的政策红利（医保“双目录”机制、全链条支持政策等）、不断扩大的研发管线规模（中国管线全球占比已接近30%）、加速推进的国际化进程（BD交易持续创新高）以及国内未被满足的巨大临床需求。
创新药在中国药品市场中的占比也将持续提升。在美国等成熟市场，专利药（创新药）占药品市场的比重约为66%。中国创新药占比的提升路径，将主要依赖于三个渠道：一是新产品持续获批上市带来的增量贡献；二是医保和商保“双目录”机制下创新药可及性的持续改善；三是海外BD收入和销售分成的快速增长。
6.4.2 Big Pharma与Biotech的共生演化趋势
2025年是中国创新药企业格局的分水岭之年——“百亿俱乐部”首次出现。百济神州、恒瑞医药、中国生物制药、翰森制药、信达生物5家企业创新药收入突破百亿元，合计收入超936亿元，占TOP10总收入的90%以上。行业马太效应进一步加剧。
未来五到十年，中国创新药行业将形成“头部Big Pharma强者恒强、中小Biotech差异化突围”的双层格局。头部企业凭借管线厚度、BD爆发和商业化能力构建护城河——百济神州已实现年度盈利，恒瑞医药创新药收入占比逼近六成。与此同时，一批Biotech通过差异化布局和BD交易实现价值兑现——信达生物通过密集的BD合作成为行业标杆，启德医药通过平台化授权实现百亿美元级交易。
Big Pharma与Biotech之间并非简单的竞争关系，更多呈现为“Biotech做早期创新、Big Pharma做后期商业化”的分工协作格局。2025年创新药首次出现群体性盈利拐点——“营收高增、亏损扩大、烧钱不止”的旧印象正在被打破。随着BD首付款成为Biotech的核心现金流来源，一批拥有优质管线但尚未盈利的Biotech正在通过“以BD收入反哺研发”的新模式实现自我造血。
6.4.3 差异化竞争取代同质化竞争的拐点判断
同质化竞争不会永远持续下去——市场的力量正在推动行业从“内卷”走向“分化”。
从政策层面看，“反内卷”已成为国家医保局近期提及的高频词汇。无论是集采强调“反内卷”“理性报价”，还是医保局座谈会提出的明确拒绝“伪创新、内卷式创新”，政策导向已明确指向“真创新”。
从市场层面看，同质化竞争的代价正在变得不可承受。随着跨国药企在靶点选择上变得愈发挑剔，“对于一些同质化竞争激烈、临床进度滞后的靶点，海外药企宁可放弃首付款，也会果断选择终止合作”。市场的惩罚机制正在形成。
从企业层面看，多家受访药企均强调差异化布局。行业共识正在从“快跟”转向“真创新”——从研发立项到开发全过程，瞄准FIC/BIC的目标，而不是亦步亦趋地做快跟式创新。
判断差异化竞争取代同质化竞争的拐点，可以从三个维度观察：其一，热门靶点集中度是否从当前的高位开始持续下降；其二，First-in-Class药物在新获批创新药中的占比是否从当前的14%持续提升；其三，企业研发立项时是否更多关注“未被满足的临床需求”而非“已验证的热门靶点”。目前来看，这三个维度的变化已经开始发生，但拐点的全面到来可能还需要3至5年。
6.5 国际化路径与全球创新网络中的中国角色
6.5.1 从新兴市场到欧美主流市场的进阶路径
中国创新药出海的市场路径正在从“单一聚焦”走向“分层突破”。行业已形成明确共识：国际化的底气源于本土市场的成功验证，需遵循“先本土、后海外，先新兴、后成熟”的分层路径。
从市场布局看，中国生物医药出海已形成“巩固发达市场、开拓新兴市场”的多元格局：美国仍是创新药首选高地；东南亚、中东、共建“一带一路”国家等新兴市场增长潜力巨大；欧洲则因政策壁垒带来不确定性。
在美国市场，中国创新药的进入方式正在从“借船”（License-out）向“造船”（自主申报上市）延伸。FDA要求创新药必须有国际多中心临床试验数据，这对中国药企的国际化临床能力提出了更高要求。截至2024年12月底，共有8款国产创新药获FDA批准上市。虽然数量不多，但泽布替尼、西达基奥仑赛等产品的商业化成功已证明中国创新药有能力在美国市场站稳脚跟。
在新兴市场，中国创新药的竞争优势更加明显——性价比更高、对新兴市场的临床需求和支付能力更了解、地缘政治风险相对较低。东南亚、中东等市场的监管体系正在与国际接轨，为中国创新药的进入提供了制度便利。
6.5.2 下一代技术平台的商业化前景
中国创新药在下一代技术平台上的布局，决定了其未来十年的全球竞争力。
ADC（抗体偶联药物）是中国创新药最成熟的优势赛道。2025年国产ADC已达成25项BD合作，首付款总额为17.72亿美元，交易总金额高达377亿美元，均创历史新高。中国在ADC领域的竞争优势源于多年的技术积累和完整的产业链配套。未来五年，ADC将继续是中国创新药出海的“王牌”。
双抗（双特异性抗体）是另一个高速增长的赛道。2025年国内双抗药物BD出海共取得首付款35.0亿美元，同比增长414.7%，占全年所有药物BD首付款的49.8%，总金额218.5亿美元，同比增长361.5%。PD-1/VEGF双抗具备挑战全球药物“K药”的潜力，中国在这一赛道上的布局已走在全球前列。
细胞与基因治疗（CGT）是下一代疗法中最具想象空间的领域。CAR-T等创新疗法商业化进程显著加快，基因编辑治疗临床试验数量位居全球前列，中国正成为全球CGT领域不可或缺的重要力量。
小核酸药物、放射性药物、PROTAC等新兴技术领域，中国的布局虽然尚处早期，但增长迅速。随着基础研究的持续投入和产业配套的不断完善，这些领域有望在未来五到十年内成为新的增长极。
6.5.3 全球创新网络中的中国角色演变
中国在全球创新药网络中的角色，正在经历从“跟随者”到“并行者”再到部分领域“引领者”的深刻演变。
从管线贡献看，麦肯锡报告显示，2015年中国仅贡献全球4%的创新药管线，2025年已升至30%。2025年上半年进入人体试验的新药分子中，中国占比高达46%，而十年前仅为17%。全球约30%的创新药资产来自中国。
从交易地位看，2025年中国创新药交易额占全球总额的49%，首次超越美国。License-out交易金额屡创新高，NewCo模式成为出海新路径，中国香港成为全球最大的生物医药二级融资市场之一。
从合作深度看，跨国药企与中国创新药企的合作正在从“交易型”走向“战略型”。中国创新资产正在成为全球药企管线补充与效率提升的重要来源。
展望未来，中国在全球创新药网络中的角色将继续向“深度参与者”演进。在ADC、双抗等优势赛道，中国有望成为全球创新的重要策源地；在CGT等新兴领域，中国将从“快速跟进”走向“同步竞争”；在基础研究和源头创新方面，虽然短期内难以超越美国，但差距正在缩小。2026年全国两会期间，生物医药首次被纳入新兴支柱产业，与集成电路、航空航天并列——这一战略定位的变化，预示着中国创新药行业将获得更持续、更系统的政策支持，其在全球创新网络中的角色也将随之进一步升级。
图表30 2025-2030年中国创新药行业未来发展趋势关键指标前瞻
数据来源：东吴证券研报、医药魔方、麦肯锡、弗若斯特沙利文、中投产业研究院
END
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