诺诚健华宣布，其自主研发的新型口服抗癌药 mesutoclax（ICP-248）联合阿扎胞苷，正式获得国家药监局批准开展针对老年或不适合强化疗的初治急性髓系白血病（AML）患者的III期临床试验。这项研究将直接对比现有标准疗法（维奈克拉联合阿扎胞苷），以总生存期为主要评估指标。
Mesutoclax 是一种高选择性的 BCL2 抑制剂，通过恢复肿瘤细胞的正常死亡机制来发挥疗效，此前已两次获得中国药监局的“突破性疗法”认定。今年5月在美国临床肿瘤学会（ASCO）公布的数据显示，该药物联合疗法疗效显著且安全性良好：在可评估患者中，复合完全缓解率达到 81.8%，其中逾八成患者在首个治疗周期内即实现缓解；早期死亡率仅为 0，6个月总生存率达 90.5%。
诺诚健华董事长兼 CEO 崔霁松博士表示，这是该药物研发进程中的重要里程碑。目前，相关临床试验在美国和澳大利亚也在加速推进中。随着此次进军急性髓系白血病领域，诺诚健华进一步完善了其在血液肿瘤领域的布局，与此前已上市的奥布替尼、坦昔妥单抗形成互补，覆盖淋巴瘤与髓系恶性肿瘤两大关键赛道。急性髓系白血病是一种多发于中老年人的恶性血液疾病，发病风险随年龄增长而上升。