密苏里大学研究人员发现，一种名为GM1的天然分子，若包裹在微小脂质囊泡中，就能突破血脑屏障进入大脑。这一新给药方式在实验室研究中展现出改善肌萎缩侧索硬化症（ALS）症状的潜力。过去，血脑屏障长期阻碍药物进入大脑，成为治疗脑部疾病的一大障碍。研究团队利用一种名为Talineuren的递送技术，成功将GM1送达携带ALS基因突变的小鼠大脑，显著提升了其运动神经元健康水平和行动能力。该成果为后续开展ALS患者临床试验奠定了基础，未来有望用于延缓甚至在症状出现前干预疾病进展。目前，同类疗法已在帕金森病患者的临床试验中证实安全且耐受性良好。