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《细胞》:新型DNA重组技术可高效递送大片段基因,助力基因治疗
2026-02-23 14:18 星期一
中国科学院深圳先进技术研究院卢忠华团队与北京大学第一医院合作,研发出一种名为AAVLINK的新型基因递送技术。该技术利用Cre/lox系统,在动物体内将分割后的大型基因重新拼接成完整结构,成功突破了腺相关病毒(AAV)载体容量小的限制。相比传统方法,AAVLINK能更灵活地拆分基因、大幅降低异常截短蛋白的生成,并已实现全长Shank3基因和SCN1A基因的有效递送——前者改善了自闭症样行为,后者减轻了癫痫发作。团队随后升级推出AAVLINK 2.0,通过引入可快速降解的Cre重组酶,提升了基因编辑的时间精准度和安全性。目前,该技术已构建覆盖193个致病大基因的标准化载体库,为众多原本无法用AAV治疗的遗传病带来了新希望。
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