PTC Therapeutics 宣布撤回其药物 Translarna（ataluren）在美国的上市申请。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）反馈称，现有临床数据难以证明该药对无义突变型杜氏肌营养不良症（DMD）具有足够疗效。这是该公司近十年内第三次未能获得FDA批准——2016年和2017年两次申请均被拒绝，尽管后续补充了临床试验并提出申诉。Translarna 于2014年在欧洲获批，但因多次评估未能确认其持续的安全性和有效性，欧盟在2024年未予续期其有条件上市许可。PTC首席执行官Matthew Klein表示，公司已投入二十多年研发针对该类DMD的疗法，对此次结果深感失望；目前公司与FDA在数据解读上仍有分歧，下一步计划将在未来几周内公布，Translarna 在美国的上市前景因此变得不明朗。