临床阶段生物制药公司Regenxbio（RGNX）股价周二早盘暴跌13.3%。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）就其用于治疗亨特综合征的一次性基因疗法RGX-121发出完整回复函，主要质疑该疗法临床试验中所采用的替代终点是否合理，以及对照组设置是否具有可比性。亨特综合征是一种罕见遗传病，由体内特定酶缺乏导致糖胺聚糖在组织中异常堆积，进而引发多系统损害，常表现为面部瘫痪、骨骼畸形和智力发育迟缓等。