Krystal Biotech公司研发的吸入式免疫疗法KB707，已获得美国FDA授予的“再生医学先进疗法”（RMAT）资格。该疗法用于治疗晚期或已扩散的非小细胞肺癌（NSCLC），这是最常见的肺癌类型，约占所有肺癌病例的80%—85%。KB707通过在肿瘤局部持续释放白细胞介素-2和白细胞介素-12，激活免疫系统攻击癌细胞，适用于多次治疗后病情仍进展的晚期患者。
RMAT资格意味着该疗法在早期临床研究中已显示出明确疗效潜力，有望解决当前缺乏有效手段的治疗难题。获得该资格后，KB707的研发和审评流程将加快，包括更紧密的FDA沟通、灵活的临床试验设计支持、滚动审评，以及可能基于替代终点提前获批。
这一认定主要基于正在进行的KYANITE-1临床试验的初步结果：在经历过多轮治疗的晚期非小细胞肺癌患者中，KB707展现出明显抗肿瘤效果，部分患者肿瘤缩小，且疗效持续时间较长。