2025年12月30日，国家药品监督管理局正式批准百济神州（苏州）生物科技有限公司自主研发的1类创新药索托克拉片（商品名：百悦达®）上市。该药物填补了复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）及套细胞淋巴瘤（MCL）治疗领域的临床空白，为患者提供全新的精准治疗选择。
一、精准靶向，破解两类血液肿瘤治疗难题
百悦达®的获批备受行业关注，因其针对两类临床治疗难度高的血液肿瘤，突破传统疗法局限。
适应症一：复发/难治性CLL/SLL
• 疾病本质：CLL与SLL为同一种惰性B细胞肿瘤的不同表现形式，特征为异常B淋巴细胞在血液、骨髓和淋巴组织中积聚，多发于老年人群，我国中位发病年龄为65岁。
• 治疗困境：疾病不可治愈，晚期可致淋巴结肿大、贫血及反复感染；传统化疗对复发患者疗效有限，尤其在使用布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂后仍进展者，此前缺乏有效手段。
适应症二：复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）
• 疾病本质：MCL是一种侵袭性强、预后差的B细胞淋巴瘤，与染色体及基因异常相关，男性发病率较高（男女比约2:1），常见症状包括无痛性颈部肿块、腹痛及消化道出血。
• 治疗困境：传统治疗后中位复发时间仅为24个月，晚期可能累及中枢神经系统；对于接受过至少两种系统性治疗（含BTK抑制剂）的患者，此前无标准治疗方案。
核心优势：新一代高选择性BCL-2抑制剂
百悦达®通过靶向BCL-2蛋白——肿瘤细胞逃避凋亡的关键因子，在上述肿瘤中实现精准杀伤：
• 高选择性：特异性抑制BCL-2活性，减少对正常细胞影响，显著降低毒副作用；
• 广谱潜力：不仅在复发/难治患者中展现优异疗效，一线治疗前景亦被看好，有望成为全球血液肿瘤治疗的重要支柱；
• 填补空白：为既往BTK抑制剂治疗失败的高危人群提供首个获批的1类创新药，破解临床治疗困局。
二、百济神州：构建全链条抗癌创新体系
百悦达®的成功上市，体现百济神州在抗癌新药研发领域的深厚积累。自2015年布局苏州研发与生产基地以来，公司已形成覆盖“研发—临床—生产—商业化”的完整体系。
核心研发实力
聚焦肿瘤领域，尤其在血液肿瘤与实体瘤精准治疗方向持续突破，打造兼具国际视野与本土经验的研发团队。截至2025年底，已有4款1类抗癌新药获批上市，覆盖淋巴瘤、肺癌等高发癌种。
全链条能力布局
建成集小分子药物商业化生产与大分子药物研发于一体的技术平台，实现从实验室到产业化的高效转化。目前另有十余款创新药处于临床或工艺开发阶段，管线布局丰富，持续输出潜在治疗方案。
行业价值与使命
秉持“开发可及、有效的抗癌新药，改善全球患者预后”的使命，百济神州通过自主研发与国际合作并举，推动中国创新药走向世界，同时加速前沿疗法惠及国内患者。此次获批进一步巩固其在全球血液肿瘤领域的领先地位，树立中国生物制药创新标杆。
三、行业意义：迈向血液肿瘤精准治疗2.0时代
百悦达®的上市不仅是单一药物突破，更对全球血液肿瘤治疗格局产生深远影响：
- 治疗理念升级：推动血液肿瘤从“广谱化疗”向“精准靶向”深化，为同类难治性肿瘤药物研发提供新路径；
- 提升患者获益：打破复发/难治患者“无药可用”局面，显著提高治疗可及性与生存质量；
- 促进产业发展：彰显中国企业在高端生物制药领域的创新能力，加快国产创新药国际化进程。
随着百悦达®的商业化推进，更多CLL/SLL及MCL患者将获得治疗机会。未来，在百济神州等企业的持续投入下，有望涌现更多突破性疗法，重塑全球肿瘤治疗版图。
