2025–2026 医疗科技跨年回顾与展望
JAMA 2025 年度研究精选
2025年12月，《美国医学会杂志》（JAMA）首次发布“年度研究”榜单，从2024年10月至2025年9月刊发的研究中，遴选9项最具临床影响力与创新性的成果。覆盖心脏病学、神经退行性疾病、人工智能医疗应用、新生儿基因筛查、疫苗免疫拓展等关键方向，兼具科学深度与公共卫生价值。
GLP-1药物显著降低HFpEF患者心衰住院及死亡风险
针对射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）这一缺乏有效疗法的常见类型，一项基于美国医保数据的回顾性研究显示：合并2型糖尿病的肥胖相关HFpEF患者，使用司美格鲁肽或替尔泊肽后，心衰住院或全因死亡风险较使用西格列汀者降低超40%。两种GLP-1药物疗效相当，印证其在减重之外对心血管结局的实质性改善作用，强化了真实世界证据对随机对照试验的补充价值。
带状疱疹疫苗或具痴呆预防潜力
澳大利亚一项纳入逾10万人的观察性研究发现，在国家免费接种政策自然分组下（1936年11月2日及以后出生者可接种），符合条件人群7年随访期内新发痴呆率较未覆盖组低近2个百分点；且该关联未见于其他非靶向疾病。结果提示带状疱疹疫苗可能成为低成本、高效益的痴呆预防干预手段，为疫苗公共卫生价值提供新支撑。
医疗大模型评估体系亟待标准化
一项系统评价指出，当前医学大语言模型（LLM）研究存在评估碎片化、脱离临床场景等问题：仅5%采用真实患者数据；多数聚焦执照考试答题等知识类任务，忽视处方书写、账单编码等高负荷行政场景；评估维度过度偏重准确性，缺乏对部署可行性、公平性、算法偏见等关键指标的量化分析。研究呼吁建立行业共识评估框架，优先纳入真实世界数据、多维效能指标与高价值临床任务。
新生儿基因组筛查加速迈向临床常规
“新生儿罕见病基因组统一筛查研究”（GUARDIAN）早期数据显示：靶向基因组测序在不同族裔新生儿中接受度良好，阳性检出率约4%，其中92%确诊疾病未被现行标准筛查（覆盖约60种病）检出，包括多种可干预遗传病。部分患儿已获早期治疗。随着测序成本下降与家长认知提升，该技术正临近临床转化临界点，后续将扩大至10万名新生儿验证。
结构化生活方式干预可延缓高危老年人群认知衰退
美国POINTER试验证实：针对痴呆高风险老年人的多领域结构化生活方式干预（含营养、运动、认知训练与健康管理），在两年内带来的认知改善显著优于轻量教育支持组；初始认知水平较低者及APOEε4携带者均获益一致。研究首次在美国多元族裔人群中验证该策略有效性，填补此前代表性不足的空白。
急性脑损伤患者输血阈值明确为9g/dL
TRAIN随机试验纳入近800例急性脑损伤患者，对比宽松（Hb＜9g/dL输血）与限制性（Hb＜7g/dL输血）策略。6个月随访显示，宽松组不良神经结局与脑缺血事件发生率更低。结果支持将9g/dL作为启动输血的临床阈值，有望推动指南更新与实践优化。
低危导管原位癌（DCIS）可考虑主动监测替代手术
COMET试验纳入近千例低危DCIS女性，比较主动监测与标准手术治疗。两年结果显示：主动监测组同侧浸润性癌发生率达非劣效标准，肿瘤生物学特征无差异；而标准治疗组乳房切除术率显著更高。研究为避免DCIS过度治疗提供了高质量循证依据。
新型佐剂乙肝疫苗提升HIV感染者免疫应答
BEe-HIVe试验显示：针对传统乙肝疫苗无应答的HIV感染者，新型佐剂疫苗HepB-CpG（2剂或3剂）的血清保护率与免疫应答速度均显著优于传统疫苗。该成果为免疫功能低下人群乙肝防控提供了更优方案，亦具跨病种推广潜力。
醛固酮合酶抑制剂洛伦佐司他突破难治性高血压治疗瓶颈
Launch-HTN试验纳入1000余名难治性高血压患者，在标准三联用药基础上加用洛伦佐司他或安慰剂。6周时，治疗组收缩压降幅显著优于对照组，耐受性良好（不良反应停药率＜1%）。作为全球首个醛固酮合酶抑制剂，该药为约40%传统方案无效患者带来新选择。
2026年将重塑医学实践的11项关键临床试验
（报告来源：国泰海通证券）