自去年7月7日被FDA叫停JCAR015二期临床试验之后，JUNO公司的CART治疗临床研究一波三折。从最近的媒体报道及股价表现来看,公司放弃CART疗法JCAR015临床研究的战略基本确定。
精准医疗是近几年医药研究的前沿阵地，资本市场的关注度极高。在已经公布的精准医疗研究方案中，CART治疗由于早期在白血病治疗领域的确定性临床效果，一直被市场寄予极高的期待，并且在向血液瘤之外的实体瘤治疗领域拓展。
JUNO作为CART疗法研究的先行者之一，是资本市场关注的风向标。去年因为三例rrALL（难治性或复发性急性白血病）病人脑水肿死亡被FDA叫停。通过与FDA沟通，JUNO之后重启了JCAR015二期临床试验，然而之后的两例脑水肿死亡事件的发生形成了很强的负反馈。更悲观的是，JUNO一直没有找到病人出现脑水肿死亡的直接原因。因此，由于不确定性副反应的存在，单纯的高应答率不足以支撑JCAR015二期临床试验的持续推进，放弃也在情理之中。
除了JCAR015，JUNO公司还有JCAR014和JCAR017两款第二代CART治疗产品。同JCAR015以CD28作为共刺激结构域有所不同的是，JCAR014和JCAR017均以4-1BB作为共刺激结构域。由于临床研究不支持以CD28作为共刺激结构域的模式，JUNO公司的研发重心会逐步向JCAR017转移。
尽管JUNO公司的CART疗法研究受阻，同类公司凯特和诺华有望在今年提交自家CART产品的上市申请。而且从凯特和诺华的股价表现来看，其CART疗法的研究进展相对顺利。
由于精准医疗在肿瘤治疗领域的革命性成果，国内医药公司在CART领域研究的热度紧紧追随美国，建立创新型技术平台依然是当前国内产业资本布局的热点，临床研究的突破值得期待。我们建议密切关注安科生物、银河生物、香雪制药、国际医学和北陆药业等上市公司，从临床效果的有效性对CART疗法的治疗前景进行预判。