1. 2025年3月20日
强生（Johnson & Johnson）公司今日宣布，美国食品和药物管理局已批准Tremfya（guselkumab，单抗）用于中度至重度活动性克罗恩病成年患者。
该批准是这种双效白细胞介素-23 抑制剂在美国的第四个适应症，使 Tremfya 成为第一个也是唯一一个为成人克罗恩病患者提供皮下和静脉诱导选择的白细胞介素-23 抑制剂。
该批准基于三项3期试验的数据。在GRAVIT I研究中，与安慰剂相比，Tremfya（第0、4和8周皮下诱导400mg）的临床缓解率（56% vs 22%）和内镜下缓解率（34% vs 15%）更高。在 GALAXI 2 和 GALAXI 3 试验中也看到了类似的结果，这些试验比较了第 0 、 4 和8周的Tremfya 200 mg 静脉诱导与安慰剂。
GRAVITI研究的首席研究员、来自加拿大阿尔伯塔省卡尔加里大学的医学博士Remo Panaccione在一份声明中说 “尽管克罗恩病的管理取得了进展，但许多患者出现了衰弱的症状，需要新的治疗方案。重要的是，完全皮下治疗方案为患者和提供者提供了以前无法获得的选择和灵活性。”
详细信息见其官方网站。
2. 同日，诺华也宣布，口服 Fabhalta® （iptacopan） 已获得美国食品药品监督管理局 （FDA） 的批准，用于治疗成人C3 肾小球病（C3G），以减少蛋白尿，使其成为第一个也是唯一一个获批用于该病症的治疗方法。
C3G 是一种进行性且极其罕见的肾脏疾病，到目前为止，还没有获批的治疗方法。平均诊断年龄约为 23 岁。预后较差，约一半的 C3G 患者在诊断后10年内进展为肾衰竭，需要终身透析和/或肾移植。C3G 患者可能会出现高度疲劳、影响日常生活活动的行动不便以及心理健康症状，包括抑郁和焦虑。
详细信息见其官方网站。