2023年12月19日，FDA发布了一则关于如何评估真实世界数据，以确定它们是否足以生成可用于 FDA 医疗器械监管决策的真实世界证据类型的指南审阅版本。指南表明了覆盖范围适用于《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 201（h）条中定义的所有器械，包括符合器械定义的软件。
所谓的真实世界数据（RWD）就是与患者健康状况相关或从各种途径定期收集的医疗保健方面的相关数据。
RWD的表达形式有很多种。例如，电子健康记录（EHR）的数据、索赔和账单数据、来自产品和疾病登记的数据、患者生成的数据（包括家庭使用环境中的数据）以及从其他来源收集的可以提供健康状况信息的数据。RWD来源（例如，登记处、EHR 集合以及行政和医疗保健索赔数据库）可用作数据收集和分析的基础设施，以支持多种类型的试验设计，包括但不限于随机试验，例如大型简单试验、实用临床试验和观察性研究（前瞻性和/或回顾性）。
*真实世界证据（RWE）是基于 RWD分析得出的有关医疗产品的使用以及潜在益处或风险的临床证据。
在正确的条件下，可以使用从现实世界来源得出的数据来支持监管决策的工作。 RWD和相关的RWE可以组建成有效的科学证据。尽管FDA鼓励使用相关和可靠的RWD，但这个指南既不要求使用，也不限制提供证据支持监管决策的其他手段。这个指南主要强调了RWD的一些潜在用途，并描述了FDA在评估特定RWD是否具有足够质量来告知或支持监管的因素决定。它还阐明了何时需要进行研究设备豁免（IDE），以便在确定器械的安全性和有效性的目的中收集和使用RWD。
而且，原文件中也提到一个点，那就是FDA的指导文件（包括本指南）并未确立法律上必须执行的责任。指导文件描述了FDA 当前对某个主题的想法，并且应仅仅被视为建议，除非引用了具体的监管或法定要求。在指南中使用“应该”一词意味着建议或推荐某些内容，但不是必需的。
为了保护和促进公众健康，对于医疗器械，FDA 需要了解和评估与受监管产品相关的信息。现有的证据大多数由非临床证据构成，在某些情况下，FDA还要求提供临床研究。然而，FDA 认识到在患者的治疗和管理过程中，存在丰富的涵盖医疗器械使用经验的真实世界数据，在患者的治疗和管理过程中定期收集。虽然在临床护理期间或家庭环境中收集的数据可能没有与临床试验环境中收集的数据相同的质量控制，但仍然可以在一定的条件下足以帮助 FDA 了解或增强 FDA 对器械在其生命周期各个阶段的利益风险状况的理解。真实世界数据通常出于非监管目的在 EHR注册以及管理和索赔数据中收集，可以为与医疗器械使用的相关性能和临床结果提供新的见解。申办方可能会使用这些信息来证明自身符合监管要求，并协助FDA 制定监管决策。
可以使用RWE的环境或条件：
当FDA 得出结论认为用于生成RWE的RWD的质量足以为特定监管决策提供信息或支持时，它们将会考虑使用 RWE 来支持医疗器械的监管决策。足够质量的阈值将取决于证据的具体监管用途。例如，特定的注册表可能用于上市后监督，但不足以支持上市前对安全性和有效性或实质等同性的合理保证。
医疗记录之外的RWD来源的收集或聚合通常是出于特定的预先确定的目的而非监管目的。例如，医疗行政索赔数据通常出于医疗护理账单/付款的目的而保存。由患者保护组织赞助的特定疾病 RWD 来源可能有助于跟踪特定罕见或知之甚少的疾病的进展或结果。由一个或多个专业协会协调的特定治疗 RWD 来源可能会有多种目的，包括评估和跟踪总体结果、为质量评估 （QA）提供数据、为绩效改进（PI）计划提供信息或为以下方面提供风险预测和基准数据：具体疗法。因此，将 RWD 用于特定的监管决策需要了解 RWD 的优点和局限性，以及这些品质如何影响下述的相关性和可靠性因素。
RWD 可能会用作了解Total products life cycle（TPLC）中不同点的医疗器械性能所需的部分或全部证据。它们可能用于的一些目的包括：
用于生成在前瞻性临床研究中进行测试的假设
作为历史对照、贝叶斯试验中的先验，或作为分层模型或混合数据合成中的数据源之一；
作为并行对照组或作为收集与临床研究相关的数据的机制，以支持在存在注册或其他系统数据收集机制的环境中批准或审批器械；
作为识别、证明或支持生物标志物临床有效性的证据
作为支持批准或授予人道主义器械豁免、上市前批准申请（PMA）或 De Novo 请求的证据；
作为根据 FD&C 法案第513(e) 或(f)(3) 条提出的医疗器械重新分类申请的支持
作为扩大器械标签以包含其他使用说明或更新标签以包含有关安全性和有效性的新信息的证据
用于公共卫生监测工作。通过持续的监视，有时会发现表明医疗设备可能存在安全问题的信号。RWE 可用于完善这些问题，以通知适当的纠正措施和沟通
进行作为器械批准条件的上市后研究，或可能排除根据 FD&C 法案第 522 条下令进行上市后监督研究的需要
在某些情况下，用于生成医疗器械报告 (MDR) 的摘要报告
提供上市后数据代替一些上市前数据
