11月17日，国投创业投资企业荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布，注射用泰它西普（研发代号：RC18；商品名：泰爱®）正式被国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于治疗全身型重症肌无力。
突破性治疗药物是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，而且尚无有效防治手段，或与现有治疗手段相比具有更显著或者更重要的创新药或改良型药物。对纳入突破性治疗药物的创新药，国家药监局药审中心将优先配置资源进行沟通交流，新药上市时间将大大缩短。
重症肌无力（MG）是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，会导致神经肌肉接头传递受损，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），甚至发生肌无力危象，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。目前，该疾病主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素以及免疫抑制剂，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情，存在大量未被满足的临床需求。
此次泰它西普获CDE授予突破性治疗品种，是基于其一项治疗全身型重症肌无力的国内Ⅱ期临床研究。该项研究由北京医院许贤豪教授牵头完成，结果显示泰它西普能显著改善全身型重症肌无力患者的病情，体现出良好的有效性和安全性。
这是泰它西普近期在重症肌无力领域获得的第2项重磅认定。2022年10月，荣昌生物宣布，泰它西普重症肌无力适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。据悉，获得认定的药物可在美国享受上市申请快速通道、上市后7年市场独占期以及税收优惠等激励政策。
关于泰它西普
泰它西普是国家科技重大专项“重大新药创制”专项成果之一，由荣昌生物CEO、首席科学官房健民教授发明设计的一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。由于首创的治疗机理和全新的分子设计，在系统性红斑狼疮的Ⅲ期临床试验中获得了全球领先的数据，有效率高达82.6%，比国际现有同类生物药物提高了30多个百分点。
2021年3月，泰它西普系统性红斑狼疮（SLE）适应症获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 附条件上市批准，成为该疾病治疗领域全球首款双靶标生物新药。该药治疗类风湿性关节炎、IgA肾炎、干燥综合征、视神经脊髓炎、重症肌无力、多发性硬化症等其它适应症的Ⅲ期临床研究正在推进。
关于国投创业
国投创业成立于 2016 年，是国家开发投资集团有限公司为落实国家创新驱动发展战略，深化与科技部全面战略合作，加快推动国家科技成果转移转化，按照市场化方式专门设立的创业投资基金管理公司。国投创业通过国家科技重大专项成果转化基金、国投京津冀科技成果转化基金、国投高新（深圳）创投基金、国投（宁波）科技成果转化基金、国投（广东）科技成果转化基金等平台，始终围绕科技成果转化投资目标，聚焦先进制造、电子信息、生物医药、材料能源等关键领域，着眼京津冀、长三角、粤港澳大湾区等国家区域发展战略布局，持续推动关键核心技术自主创新不断实现突破，构建良好的科技成果转化投资生态体系。