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选择了“最难”的路！越来越多的张江创新药正“扬帆出海”

BioShanghai

2022-09-13

9月12日，在2022年欧洲肿瘤内科学会年会上，和黄医药以大会“最新突破性优选报告”形式公布了自主研发的呋喹替尼国际多中心三期临床研究的两项关键数据：降低转移性结直肠癌死亡风险达34%；疾病进展或死亡风险降低达68%。

记者了解到，和黄医药将于今年年底前递交呋喹替尼在美国上市的申请，并计划明年年内向欧盟和日本递交上市申请，为结直肠癌这一世界性难题提供中国方案。

呋喹替尼距离“出海”更近了，有望成为张江乃至上海第一个国外直接上市的原创新药。而今在张江，有越来越多的创新药选择“出海”，这条路好走吗？

"直接出海"

为何不约而同在美国上市

近年来，中国药企加快了海外市场布局的脚步。一方面，企业新药研发实力提升，主动为之。另一方面，创新药研发成本越来越高，加上国内药品集中采购带来的市场压力，把目光投向海外市场，也是一种应对。

张江药企的“出海”目前主要有两种模式：直接到国外上市和对外许可，其中后者更为常见。而和黄医药走的是第一条道路，也是最难的一条路。从成立那天起，和黄医药就秉持“自主创新”和“全球同步”原则，“自主出海”是其战略上的部署。

要到国外上市，必须从小小的化合物开始进行源头创新，这并不是件容易的事情，呋喹替尼就经历了十余年研发历程。自2018年在中国上市以来，其改善了晚期三线结直肠癌患者无药可用的状况，延长了约5万名患者的生存，据相关统计，其在三线结直肠癌患者中市场占有率达43%。

“我们虽然选择了最难的一条路，但搭建了技术平台体系后，会有源源不断的产品。”和黄医药资深副总裁崔昳昤提到。研发人员在和黄医药的占比超过60%，在中国创新药企中居于榜首。从2018年至今的短短4年，和黄医药的3项一类新药获批上市，在中国位列三强，在上海排名第一。和黄医药现有13个抗肿瘤候选药物正在全球开展临床研究。

目前，我国获得美国批准上市的原创新药共有2款，分别是南京传奇生物的西达基奥仑赛和北京百济神州的泽布替尼。

为何不约而同选择在美国上市？“因为美国的创新药市场占全球55%，而且有示范作用。”崔昳昤一语道破。

美国这块“蛋糕”虽大，想要吃到并不容易。曾经，治疗神经内分泌瘤的“索凡替尼”，是和黄医药最接近“出海”的产品。2017年5月，我国正式加入国际人用药品注册技术协调会，国内外临床试验数据互认，加快了我国开拓海外临床试验的进度。但这个“数据互认”能到什么程度，耐人寻味。起初，正是按照这一原则，以及索凡替尼相继获得美国食品药品管理局授予的“孤儿药”资格和两项“快速通道”资格，再加上美国食品药品管理局、欧洲药品管理局和日本药监局认可使用中国临床数据作为新药上市申请的提交依据，和黄医药于是用中国的两项临床研究向美欧日相继进行了申报。但今年上半年，美国食品药品监督管理局提出，考虑到神经内分泌瘤有很多不同亚型，不同人种可能会带来一些不确定因素，所以要求在美国人群中再做一个临床研究。

和黄医药固然已建立起一支国外临床研究团队，但我国多数药企对此还没有布局。如果“数据互认”总是附带条件，这对于我国药企的“出海”无疑带来了不确定性和重重困难。

"借船出海"

面临的资金压力会小很多

日前，济民可信集团旗下的上海济煜医药将其自主研发的口服雄激素受体降解剂在全球的开发及商业化权利，独家许可给了罗氏旗下的基因泰克。这款受体降解剂对于对现有疗法耐药的前列腺癌患者具有治疗潜力。基因泰克将向济煜医药支付6000万美元首付款，并在达到协议约定的里程碑时支付相应款项，最高可达5.9亿美元。济煜医药还将获得合作产品基于净销售额的梯度提成。

这是济煜医药创新药通过对外许可“借船出海”的第三个成功案例。“我们很欣喜地看到，在上海研发中心成立四年时间取得如此成绩。”济民可信集团总裁梁宏表示。

对外许可，是指企业进行药物早期研发，然后将有潜力的项目授权给某些特定国家或地区的药企，由其完成后续的临床开发、申报上市、生产和销售等工作。

一年多来，张江创新药通过对外许可“借船出海”，动作频频。2021年至2022年8月，张江生物医药对外许可交易数量累计近20项，总交易金额超过70亿美元，交易金额占全国的近30%。从数量上看，复宏汉霖有4项，其次是济煜医药，有3项；君实生物、和铂医药各2项。锐格医药创下一年多来的交易金额纪录，2021年12月授予美国礼来一项知识产权许可，总交易额超过15亿美元。

7月29日和8月16号，宝船生物的一款抗体注射液（研发代号BC007）分别获批在美国和中国开展临床试验。BC007是宝船生物自主研发靶向CLDN18.2和CD47的双抗，用于治疗胃癌和胰腺癌，是全球首个获得中美临床批件的该靶点组合双抗。

这是宝船生物创新药“出海”征程的重要一步，总经理黄应峰表示：“希望能够与海外公司达成合作，利用双方各自优势来共同开发BC007。”

对外许可，可以在药物研发的任何阶段进行，这也是目前我国药企采用最多的“借船出海”方式。对于多数国内药企而言，相比直接在国外上市，这一选择面临的资金压力会小很多，更为灵活。

不管是直接国外上市，还是对外许可，对于张江乃至中国的创新药企来说都是一个不小的转变。毕竟，在十年前，许可引进还是中国药企的常态。

如今，尽管中国的创新药只占全球市场的3%，但中国药企的创新能力不容小觑。崔昳昤介绍，据有关数据统计，2017年，我国上市的一类创新药只有1个，全球是41个；去年我国是31个，全球68个。短短5年，从占比2.4%增长到45.6%，进步显而易见。

可以预见的是，会有越来越多的中国创新药企“扬帆出海”。一方面，要针对临床尚未被满足的需求，提高自主创新能力，与国外药企差异化竞争。另一方面，开展国际多中心临床试验已成为创新药“出海”过程中最为关键的环节和必经之路，对于进入国际市场的困难也要有足够的思想准备，以不变应万变。

文章来源：上观新闻

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