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创新进展 | 上海多家基因治疗创新企业取得最新突破

BioShanghai

2024-01-04

本导基因

慢病毒载体地贫基因治疗
IND获NMPA默示许可

1月3日，国家药品监督管理局官网（NMPA）显示，上海本导基因技术有限公司的BD211注射液临床试验申请已获得默示许可。BD211作为本导基因第二款获得IND批件的管线，此次获批标志着本导基因在基因编辑与基因补偿两大基因治疗路线上均有管线进入了注册临床试验阶段。

BD211是一款基于本导基因下一代慢病毒载体平台BDlenti开发的基因修饰自体造血干细胞地中海贫血治疗药物，具有以下优势和特点：首先通过引入专利性绝缘子设计，降低慢病毒载体的整合突变风险，提升了产品安全性；其次，优化了β珠蛋白基因表达序列，通过基因补偿将患者的血红蛋白修复至健康人的生理状态，提高了治疗效果。

本导基因

BDlenti平台图源：本导基因官网

β-地中海贫血是一种β珠蛋白基因突变引起的遗传性血液疾病。β-地中海贫血的基因治疗主要有两种策略：一是基因编辑，通过CRISPR激活γ珠蛋白表达；二是基因补偿，通过向自体造血干细胞中导入功能正常的β珠蛋白基因来增加正常血红蛋白的合成。

在前期研究中，两例接受BD211治疗的β⁰/β⁰重症地贫患者经过长达两年的随访，初步证明了其安全性和有效性。2023年9月，在国家卫健委指导下，本导基因与上海交通大学医学院附属瑞金医院转化医学国家科学中心合作开展了BD211基因治疗地贫的IIT研究，首例患者经过治疗后已顺利出院，进一步说明了BD211在治疗地贫中的潜力与价值。

信念医药

成功完成A型血友病AAV基因疗法
注册临床首例受试者给药

1月3日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）宣布，由其自主研发和生产的BBM-H803 注射液的注册临床研究（CTR20233400）在中国顺利完成首例受试者给药。

BBM-H803注射液是信念医药首款适用于治疗A型血友病的基因治疗药物，也是信念医药第二款获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批准的药物。2022年，BBM-H803注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT05454774）启动；2022年12月，该款药物获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）；2023年5月，信念医药正式向NMPA提交BBM-H803注射液的临床试验申请（IND）；2023年7月，其IND获得NMPA批准。截至目前，国内尚无已上市的适用于治疗A型血友病成年患者的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。

信念医药

部分产品管线图源：信念医药官网

该项研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。该款药物使用了具备自主知识产权的工程化衣壳，相对而言，其免疫原性较低，肝脏递送效率较高。临床拟用剂量亦低于国外已上市同类AAV基因治疗产品，预期安全性更佳。此前开展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入组，相关数据为后续注册临床研究提供了坚实的基础支撑。

鼎新基因

AAV基因药物RRG001
完成临床 I/IIa期首例患者给药

近日，鼎新基因自主研发的首个基因治疗产品RRG001眼内注射液针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者的I/IIa期多中心临床研究，在组长单位天津医科大学眼科医院开展，由院长李筱荣教授带队率先完成首例患者给药，受试者术后眼部及全身状况良好。

鼎新基因

RRG001眼内注射液由鼎新基因自主开发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品，rAAV载体携带编码工程改造的VEGF受体Fc融合蛋白编码基因，通过视网膜下注射的方式递送到nAMD患者眼底，转导视网膜/脉络膜层细胞实现VEGF受体Fc融合蛋白的持续表达，避免了传统抗VEGF药物需要频繁玻璃体注射给药的弊端，通过组合式创新实现“更低的给药剂量，单次给药、长期获益”，降低安全风险的同时还可降低患者治疗负担。

前期开展的研究者发起的临床研究（IIT）数据已初步揭示RRG001眼内注射液可在更低的单次给药剂量下获得持续临床疗效，已开展的三个剂量探索的受试者安全、耐受，无任何SAE发生。本次开展的是“一项评价RRG001眼内注射液在新生血管性年龄相关性黄斑变性受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的剂量递增和剂量扩展的I/IIa期临床研究”，旨在评价RRG001眼内注射液对新生血管性年龄相关性黄斑变性患者（nAMD）的安全、耐受性和初步有效性。

【声明】内容源于网络

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