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领跑者100专访 | 深耕神经原位转分化创新基因疗法，这家企业在加速奔跑

BioShanghai

2024-02-27

纽伦捷生物联合创始人、董事长兼首席执行官朱朝：团队始终秉承“以始为终，务实创新”，希望立足于优势开发革命性的原位转分化基因治疗药物，打造一家具有国际竞争力的基因治疗企业。

立足于临床需求做擅长的事

纽伦捷生物成立于2021年12月，公司名称是“Neuronal Regeneration”（神经元再生）的谐音。是一家以神经系统疾病为重点突破方向，利用其具有自主知识产权的细胞原位转分化技术开发新型基因治疗药物的生物科技公司。

公司由全球原位转分化领域技术先锋团队和基因治疗工业界资深专家共同创立，纽伦捷联合创始人、CEO朱朝是中科院生理所神经生物学博士、美国加州大学旧金山分校及Smith-Kettlewell眼科研究所博后，拥有多年中美两地生物医药研发及管理经验。他在接受采访时说：“正是因为有一群志同道合且都拥有神经科学背景的师兄弟，我们创立了纽伦捷。同时，我们看到了神经系统在全球范围内巨大未满足的临床需求，所以，我们便选择神经系统疾病作为突破方向。”除了国际前沿的原位转分化技术开发的科研经验，创始团队还拥有新药研发全周期成功的宝贵经验，对于创新药成药的可能性更有自己的理解。纽伦捷联合创始人、CSO刘月光博士提到：“针对不同的适应症管线选择合适的载体、转化因子十分重要，会直接影响到临床的预期效果以及治疗后是否复发”。围绕细胞原位转分化技术，纽伦捷生物已经建立了包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计、体内外药效方法开发等关键技术研发平台，并申请了多项国内外关键专利。

在传统基因治疗中寻求突破

原位转分化是在获得诺贝尔奖的诱导多能干细胞（iPSC）技术基础上发展起来的新一代细胞重编程技术。通常意义上的基因治疗针对的是特定的基因缺陷，通过基因增补、基因调节或者基因编辑的方法来治疗疾病。体细胞的原位转分化相当于是现有基因疗法的一个延伸，它不是去改变现有基因，而是通过特定的基因片段去表达调控细胞命运的蛋白——重编程转化因子。在该转化因子的作用下，相应的体细胞可以不经过多能干细胞的过程，直接转分化为另外一种体细胞。目前，原位转分化技术在神经元、心肌细胞、视网膜细胞这一类没有再生功能的细胞中的转分化效果已经得到相应的验证。这项技术是基因治疗方向中一个比较前沿的细分赛道，也被行业内认为是未来针对功能细胞退行性疾病最直接、安全、有效的一种治疗方式。

与干细胞疗法相比，体细胞原位转分化有3个方面的优势。第一，它采用的是内源性的转分化因子，因此没有免疫排斥反应。第二，相比于诱导iPSC，原位转分化没有成瘤性的风险，在安全性上能够得到更好的保障。第三，体内原位转分化的方式避免了体外改造的复杂工艺流程，有非常明显的效率和成本优势。

目前，纽伦捷生物的产品管线聚焦于神经系统疾病，重点面向神经系统肿瘤和神经损伤和神经退行性疾病领域，尤其是传统手术、药物治疗没有很好治疗效果的疾病开发具有自主知识产权的原创基因治疗药物。以首发管线脑胶质瘤为例，在我们国内有16-18万脑胶质瘤病例，每年新增病例8-9万人，传统方式治疗之后复发率几乎100%，恶性脑胶质瘤手术之后的中位生存率大约只有1年，5年期的生存率只有5%左右。基于纽伦捷生物独特的治疗路径和平台技术，有望为脑胶质瘤患者带来长期生存获益。目前公司脑胶质瘤管线以及视网膜退行性病变管线均已获得可靠的动物试验数据支持，今年将进入研究者发起的临床阶段，后续多条管线也将陆续进入临床前研发阶段。

细分赛道正在获得更多关注

公司2021年12月成立以来，在新冠疫情和整体融资环境艰难的双重挑战下，2022年和2023年连续完成了两轮融资。同时，纽伦捷也在业界获得了一致认可。2023年，除中国生物医药领跑者（Front-Runners）100榜单外，纽伦捷还入选华医榜“2023中国生物医药科技创新价值榜”最具成长性细胞基因治疗企业TOP10和2023浦东新区明珠领军人才计划，获得第三届张江细胞与基因治疗产业全国创新创业大赛优秀项目奖等多项荣誉。

让团队备受鼓舞的是，基于原位转分化技术的基因治疗在过去一段时间内发展迅速，这一项技术正在获得产业界和投资界的关注。美国Tenaya Therapeutics以及Genprex公司针对心脏和胰岛领域已经发布了积极的大动物实验结果；利用转分化技术治疗退行性眼病的英国公司Tenpoint Therapeutics 于2023年7月获得7000万美元的A轮融资；2023年8月再生元收购有耳科毛细胞转分化管线的公司Decibel Therapeutics；2023年10月Mogrify完成4600万美元的A轮融资，用于转分化技术治疗视力丧失、听力损失和糖尿病患者，我们认为这个方向未来一定大有可为。

【声明】内容源于网络

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