美国食品药品监督管理局（FDA）提议更新两份指导文件，以明确临床试验中参与者的性别和性别相关术语，从而更好地理解医疗产品对女性的影响。
这两份文件均为旧文件的更新版本，且正在公开征求公众意见，截止日期为2025年4月7日。其中一份新的指导文件草案—— Study of Sex Differences in the Clinical Evaluation of Medical Products 《医疗产品临床评估中的性别差异研究》——一旦最终确定，将取代1993年7月发布的“性别差异”指南。这份20页的指导草案适用于人类使用的药物、生物制品或医疗器械的临床试验，而1993年的版本主要聚焦于药物研究。
联邦公报发布的一份通知强调，申办方需要确保研究结果的普遍性，并明确阐述基于性别的差异。FDA在文件中指出：“该指南旨在增加女性参与临床试验，分析和解释性别特异性数据，并在医疗产品的监管提交中纳入性别特异性信息。”
另一份文件草案—— Evaluation of Sex-Specific and Gender-Specific Data in Medical Device Clinical Studies 《医疗器械临床研究中的性别特异性和性别特异性数据评估》——一旦最终确定，将取代2014年8月发布的指南。这份30页的文件适用于支持各种医疗器械提交的临床研究，包括510(k)、上市前批准、de Novo和人道主义器械豁免营销提交。
FDA在联邦公报中解释说：“本指南旨在鼓励在设计医疗器械临床研究以及根据法律要求报告研究数据时，根据所解决的科学问题和设备的预期用途，对性别和/或性别进行科学驱动的考虑。”
定义Sex和Gender
虽然2025年的更新与之前的指南有许多相似之处，但术语的使用是一个显著的差异。1993年的药物指南涉及“gender differences性别差异”，提到了“both genders两种性别”，反复使用“women女性”一词，并提到了“childbearing potential生育潜力”。
FDA 2014年的器械指南旨在评估“sex-specific data性别特异性数据”。当时，该机构写道：“出于本指南文件的目的，我们使用sex一词，因为在大多数医疗器械研究中，gender被用作sex的替代品。”
2025年版本的器械指南在标题中引用了“sex-specific”和“gender-specific”数据。
这两项新的指南草案倾向于使用“females/women”和“males/men”，而不是单独使用“women” 或者“men”。FDA在文件草案的开头包括了以下 sex和gender的定义，并指出这些术语已经演变成“具有不同定义的独立概念”。
Sex：基于解剖学、生理学、荷尔蒙和遗传（染色体）特征的生物结构。Sex通常根据出生时的解剖结构进行分配，通常分为女性或男性，但也会发生差异。Variations of sex（性别变异）是指性发育或双性人特征的差异。
Gender：一个多维结构，包含个人如何自我认同。Gender可以跨连续体进行描述，可以是非二元的，并且可能会在一生中发生变化。Gender可能与一个人出生时被分配的sex相对应，也可能不相符。
“虽然sex和gender是不同的，但它们是相互关联的，不一定是相互排斥的，”FDA在医疗器械指南草案中解释说。“Sex和gender及其相互作用可能会驱动表观遗传影响和由此产生的生理反应，影响疾病的病因和表现，并影响治疗结果。”
该机构还建议申办方可能希望在临床研究中包括双性人类别，但补充说这超出了新指南草案的范围。
促进女性参与
促进女性参与临床研究一直是FDA及其他组织的重要目标，因为不同性别的患者对医疗产品可能存在不同的反应，这可能影响产品的安全性和有效性。在最新的通用产品指南中，FDA引用了关于HIV和丙型肝炎治疗效果存在性别差异的研究。此外，医疗器械指南草案指出，女性在某些治疗场景中面临更高的风险，例如使用心室辅助装置时的中风风险、髋关节植入期间的设备相关问题以及微血管心脏病等。
尽管女性参与度有所提高，但仍需进一步提升。为解决这一问题，新的指导文件草案提出了多项建议，包括优化统计设计、数据分析以及提高临床试验的参与度。FDA还建议在试验中纳入不同年龄和荷尔蒙状态的女性，并提供移动技术支持和托儿服务，以方便女性参与试验。
“识别按性别划分的临床相关差异，有助于完善收益风险评估，并为产品标签提供信息，”FDA在医疗产品指南中指出。“在整个药物开发过程中，应进行性别差异评估，尤其是在1期研究中，应招募女性以确定是否存在性别药代动力学（PK）差异，从而为后续研究提供依据。”
此外，按性别和性别报告数据也是监管官员的重要考量。在医疗器械指南中，FDA指出，尽管性别和性别特异性分析已以保密形式提交给FDA，但在获得上市前授权的产品公开文件中，此类信息的提供并不一致。
“无论存在何种差异，确保在提交的保密文件和公开文件中均包含适当的sex和gender的特定信息，对于确保研究结果的普遍性、科学理解以及患者和医疗保健专业人员的知情权至关重要，”FDA强调。
Mecca长期致力于保持对医疗器械行业的高度敏感，紧跟最新产品及技术的更新换代，密切关注权威组织的相关计划，以及市场发展动态和业内的重要发声。选择Mecca，您将与一家领先的CRO合作伙伴携手，我们提供定制化的服务以满足您独特的需求，助力您的产品在竞争激烈的市场中脱颖而出。
联系我们：
中国：
Daniel：
(+86)-18628138115
John：
(+86)-13530222724
美国：
David：+1(949)-490-9809
david@meccaconsult.com
关于我们：
Mecca拥有一支来自欧美顶级机构及高校的科学家组成的精英技术团队，囊括了在临床医学、分子生物学、细胞生物学、医疗器械、生物化学等领域的专家。同时，我们的法规团队拥有十年以上医疗器械及生物医疗合规从业经验，深谙美国FDA、欧盟CE、澳洲TGA及中国NMPA等国家和地区的法规及申请模式。
我们可为您提供：
┄美国及欧洲临床试验
┄全球医疗器械认证全流程
┄CLIA CAP实验室检测分析
┄各国认证实验辅助
（提供完整方案，报告及相关实验数据）
┄科研咨询及技术支持
选择Mecca：
Mecca与北美和欧洲全境上千家临床点，各级别生物实验室建立合作网络，可定制化满足您的需求，强大的学术背景及来自科研学者的严谨让我们能够更精准的掌握您的需求，提供最专业的服务。
声明：本平台原创内容、独家翻译文章，未经授权，谢绝转载，如需转载合作请联系微信号：AvaChen99。注明来源的稿件均为转载，使用的图片均来自网络，仅用于分享，如涉及版权等问题，请尽快联系我们，我们将会在第一时间更正。
END