本文转载自药明康德“创鉴汇”微信公众号
新锐名称：Exonics Therapeutics
公司坐标：波士顿，马萨诸塞州
官方网站：http://www.exonicstx.com
融资情况：500万美元种子基金
管理团队：Eric Olson教授为科学创始人和首席科学顾问；Cristina Csimma博士为董事会执行主席；Jak Knowles博士出任总裁兼过渡CEO。
近日，一家新成立的生物技术公司Exonics Therapeutics宣布从非营利组织CureDuchenne旗下的子公司CureDuchenne Ventures获得500万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许Exonics推进其科学创始人和首席科学顾问Eric Olson教授的临床前研究，专注于开发基因编辑技术（诸如CRISPR/Cas9），可永久性纠正大多数引起杜氏肌营养不良（duchenne muscular dystrophy， DMD）和其他神经肌肉疾病的遗传突变。
Olson教授的实验室已经证明了使用腺相关病毒（AAV）来递送基于CRISPR / Cas9技术有效载荷的能力，其可以识别和校正抗肌萎缩蛋白基因dystrophin（一种帮助稳定和保护肌纤维的蛋白质）外显子突变的产生。抗肌萎缩蛋白Dystrophin是杜氏肌营养不良男孩患者丢失的关键性蛋白，并且已经发表的临床前数据表明，这种方法有可能永久性治疗多达80％的儿童患病。其他临床前数据预计将于2017年3月公布。
“这代表新一代的潜在杜氏肌营养不良症疗法。通过利用革命性的CRISPR/Cas9方法永久性地纠正DNA序列中的错误，我们希望我们可以开发一次性治疗方案，为杜氏病患者提供终身效益，“德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）分子生物学系主任Eric Olson博士说道。
▲德克萨斯大学西南医学中心分子生物学系主任Eric Olson博士（图片来源：西南医学中心）
杜氏肌营养不良是一种罕见的X染色体连锁的遗传进行性肌肉疾病，在美国影响约15000名男孩，全世界范围则有30多万男孩病人。目前，DMD还没有治疗方法。患有该疾病的儿童在3岁时开始丧失显著发育，并且通常在12岁之前失去行走能力。所有DMD患者将遭遇减少的运动性和独立性，并且最终会有呼吸道或心脏衰竭症状，导致20岁左右的预期寿命。
“我们正在Olson博士实验室卓越质量的科学研究基础之上建立一个计划，我们也获得了资助者CureDuchenne Ventures的支持——这是一个对这种疾病的治疗景观和大量未满足需求有着深刻理解的组织。这项资金强调了他们认识到Exonics的基因编辑方法为DMD开发创新疗法的潜力，“Exonics董事会执行主席Cristina Csimma博士说道：“Exonics非常适合推进我们的临床前研究项目，因为我们遵循严格的科学方法将使其转化成为临床试验。”
“我们期待与DMD社区密切合作，积极推进基因编辑技术，以解决显著未满足的治疗需求，将积极改善DMD患者和他们家庭的生活，”Exonics总裁兼过渡首席执行官Jak Knowles博士说道：“我们很荣幸推进Olson博士实验室的突破性工作，并渴望将这种方法转化为杜氏患者的重要疗法。”
“我们很高兴支持Olson博士和Exonics团队，因为他们推进了创新型基因编辑技术，为DMD提供潜在疗法。CureDuchenne Ventures的独特模式使我们能够与DMD社区分享我们重要的科学资源、专业知识和深厚联系，以加速科学突破，如Exonics的研究计划，“CureDuchenne Ventures风险投资公司总裁兼CureDuchenne创始人和首席执行官Debra Miller先生说道。
参考资料：
[1] CRISPR Cas9 Startup Exonics Therapeutics Launches in Boston
[2] Exonics Therapeutics官方网站
[3] Exonics Therapeutics Launches with Funding from CureDuchenne Ventures to Advance CRISPR/Cas9 Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy
