▎药明康德/报道
目前，美国胸科学会国际会议（American Thoracic Society International Conference）正在美国首都华盛顿特区举行。今日，我们也为各位读者奉上会议最新行业新闻快递。
Spyryx Biosciences公布SPX-101积极数据
Spyryx Biosciences是一家临床阶段生物制药公司，开发针对解决严重肺部疾病的创新疗法。今天，该公司在会议上公布了囊性纤维化（CF）在研新药SPX-101于健康志愿者中的临床安全性和药代动力学积极数据，以及其临床前作用机制。根据这一良好结果，Spyryx准备在今年晚些时候启动针对CF患者的2期临床研究。
CF是一种常染色体隐性遗传疾病。该病由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）蛋白基因突变引起，深度影响肺和呼吸道功能，其疾病特征表现为呼吸道表面脱水，导致粘液清除率降低。由于粘液变得粘稠，逐渐积累成阻塞气流的障碍物，并导致病毒和细菌在呼吸道的反复累积。这些病原体造成频繁的急性肺部感染、慢性炎症和肺功能受损；长期结果是肺部的进行性永久组织损伤和瘢痕形成（纤维化）。 CF患者的中位生存年龄约为40岁，目前没有获批的囊性纤维化治愈方案。
吸入型多肽SPX-101的创新机制是可调节呼吸道上皮细胞钠通道（ENaC）的分子密度，旨在恢复肺中促进呼吸道水分和粘膜纤毛清除的细胞通路。由于SPX-101的作用机制独立于导致CF的基因突变，这使其有望成为造福所有CF患者的潜在疗法。
Boehringer Ingelheim：经Ofev（nintedanib）治疗的IPF患者肺功能改善
今天，Boehringer Ingelheim公布了Ofev（nintedanib）治疗特发性肺纤维化（IPF）的最新临床数据分析，支持了该药物的既定功效和安全性数据，并进一步了解其对IPF患者肺功能的影响。
IPF是罕见且严重的肺部疾病，导致肺部永久性瘢痕形成。在美国，它影响多达13万名患者，通常是为65岁以上的男性。早期诊断和适当护理对这些病人至关重要。美国FDA于2014年10月15日批准了Ofev用于治疗特发性肺纤维化，它列于首批经FDA批准的IPF药物之一，也是唯一被批准用于治疗这种疾病的激酶抑制剂。
来自两项3期INPULSIS临床试验的汇总数据表明，与安慰剂治疗相比较，经Ofev治疗患者的肺功能有两倍的改善或无下降。此外，Boehringer Ingelheim在会议上公布了一项单独分析，涉及18个肺护理站点的IPF-PRO注册患者数据，以确定具有晚期肺功能障碍IPF患者的临床特征。大多数临床研究包括具有轻度至中度肺功能障碍的IPF患者，调查人员想了解更晚期疾病患者有何不同。与轻度至中度疾病患者相比，晚期IPF患者具有基线水平较大的身体损伤，比如说更短的6分钟步行距离指标（320英尺对比397英尺）。更晚期的IPF患者在休息（36.6％对比7.4％）或运动（62.4％对比20.2％）时有增高的低氧血症（趋势，需要更多的补充氧气；他们还有肺动脉高血压史（14.0％对比6.4％）。此外，晚期肺功能障碍患者的健康相关生活质量（HRQL）评分明显更差。
正在进行的研究中，Boehringer Ingelheim使用Ofev治疗IPF和其他间质性肺疾病患者。 Nintedanib也被研究用于治疗伴有间质性肺病（SSc-ILD）的系统性硬化症，以及进行性纤维化间质性肺病（PF-ILD）。另外，Ofev治疗IPF获批后的首个4期临床试验已经完成，将补充阐明nintedanib联合pirfenidone的安全性和耐受性。
Therveance Biopharma和Mylan公布revefenacin治疗慢性阻塞性肺疾病的附加3期数据
今天，Theravance Biopharma和Mylan公司公布了在研新药revefenacin（TD-4208）三个月长的关键性3期研究的其他疗效和安全性数据。Revefenacin是一种在研长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA ），被开发为每日一次的雾化支气管扩张剂治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）。
COPD是一种日益严重的破坏性疾病，是美国的第三大死因。估计约有1270万美国成年人被诊断患有COPD，而且几乎相等数量的人群被认为是未确诊的。
Revefenacin（TD-4208）是一种新型的研究性每日一次雾化LAMA，用于治疗中度至极其严重的COPD。Theravance Biopharma的市场研究表明，美国约9％的COPD患者使用喷雾器进行持续维持性治疗。LAMA是COPD维持性治疗的基石，如果经过批准，revefenacin为COPD患者提供每日一次的雾化治疗，并且可与一系列喷射式雾化器兼容。三个月长的3期阶段关键性研究是重复、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，在12周的给药期内提供有关每日一次revefenacin的关键性功效和安全性数据。这一重复研究在美国共纳入了1250多名患者，疾病严重程度跨越中度至极其严重的COPD，并允许了伴随使用长效β激动剂（LABA）和/或长效β激动剂/吸入皮质类固醇（LABA / ICS）很大比例（38％）的研究人群。研究调查人员测试了两个revefenacin的剂量（88 mcg和175 mcg）。
与安慰剂组相比较，研究数据显示了revefenacin疗法在统计学上的显著性和临床意义上的改善。在两项研究中，意向治疗人群的谷底FEV1指标（主要功效终点）的改善分别为118 mL（88 mcg）和145 mL（175 mcg）（p=0.001）。此外，两项研究中意向治疗人群的OTE FEV1（一个关键性次要终点）的改善分别为112 mL（88 mcg）和139 mL（175 mcg）（p=0.001）。
参考资料：
[1] Spyryx Biosciences Reports Positive Data On SPX-101 At American Thoracic Society International Conference
[2] Boehringer Ingelheim Release: IPF Patients Treated With Ofev (Nintedanib) Versus Placebo Were Twice As Likely To Have Improved Or Stable Lung Function
[3] Theravance Biopharma (TBPH) And Mylan (MYL) Report Additional Phase lll Data For Revefenacin (TD-4208) In Several Presentations At 2017 American Thoracic Society
