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日前，PTC Therapeutics公司宣布收购致力于开发代谢疾病药物的生物技术公司Censa Pharmaceuticals。该公司开发的CNSA-001（sepiapterin）是一种针对罕见代谢性疾病的药物，治疗苯丙酮尿症（PKU）和其他与四氢生物蝶呤（BH4）生化通路缺陷有关的疾病。
PKU是一种罕见遗传病，患者由于无法降解苯丙氨酸（Phe），导致这种氨基酸在体内聚集，并且对大脑产生毒性。如果不加以治疗，Phe对大脑产生的毒性可能导致严重神经和神经心理问题。由于这一疾病症状的严重性，很多国家的婴儿在出生时会接受筛查，以确保尽早诊断并治疗PKU。PKU患者需要通过特别饮食和其它方法终生控制体内的Phe水平。
CNSA-001是BH4天然前体的口服生物可利用形式，与BH4相比，CNSA-001有潜力在PKU患者中展现出更强的降低苯丙氨酸的能力。去年12月，CNSA-001已在治疗PKU患者的2期临床试验中达到主要和次要研究终点，并即将进入3期临床开发。
根据协议条款，PTC将支付约1000万美元的现金和最多85万股PTC普通股作为预付款。此外，还将支付给Censa Pharmaceuticals公司高达2.175亿美元的潜在开发和监管里程碑付款，以及销售额分成。
“目前，很多PKU患者没有得到充分的治疗。我们相信CNSA-001有潜力解决大多数PKU患者的问题，”PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士说：“我们期待在3期临床研究中评估CNSA-001治疗PKU患者的疗效与安全性，尽快让这种毁灭性疾病患者获得一种新的口服治疗选择。”
参考资料:
[1] PTC Therapeutics to Acquire Censa Pharmaceuticals. Retrieved 2020-05-07, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-to-acquire-censa-pharmaceuticals-301054298.html
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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