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吉利德科学公司（Gilead Sciences）今天宣布，美国FDA已经授予“first-in-class”抗CD47单克隆抗体magrolimab突破性疗法认定，适应症为新确诊的骨髓增生异常综合征（MDS）。
骨髓增生异常综合征是一种由骨髓中形成不良或功能失调的血细胞引起的癌症。14年来没有新的治疗方法被FDA批准。低风险MDS患者的平均生存期为6年，高风险MDS患者的平均生存期约为18个月。
CD47是细胞表面表达的“别吃我”信号，通过与巨噬细胞表面的SIRPα受体结合，防止正常细胞被巨噬细胞吞噬。然而在多种癌症类型中，肿瘤细胞也会通过表达CD47防止它们被巨噬细胞吞噬。
Magrolimab是吉利德科学公司通过收购Forty Seven公司收获的抗CD47单克隆抗体。它旨在通过与CD47的结合，干扰巨噬细胞上的SIRPα受体对CD47的识别，从而扰乱“别吃我”信号。美国FDA已经授予magrolimab快速通道资格，用于治疗MDS、急性髓系白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。
这一突破性疗法认定的授予是基于一项正在进行的1b期研究的积极结果。在2020年欧洲血液学协会大会上发布的数据显示，在33名可评估疗效的患者中，magrolimab和阿扎胞苷构成的组合疗法达到91%的客观缓解率，42%的患者达到了完全缓解（CR）。
吉利德科学公司首席医学官Merdad Parsey博士说：“FDA的突破性疗法认定显示了magrolimab帮助解决MDS患者重大未满足医疗需求的潜力。”
Magrolimab目前正在随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验ENHANCE中接受评估，与阿扎胞苷联用治疗初治高风险MDS患者。
[1] Gilead’s Magrolimab, an Investigational Anti-CD47 Monoclonal Antibody, Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Myelodysplastic Syndrome. Retrieved September 15, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200915005434/en
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