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第49周时，试验达到改善呼吸功能的主要终点。即与基线相比，Nexviazyme组的用力肺活量预测值百分比（FVC percent predicted）改善2.9分（SE=0.9）。与对照组相比，Nexviazyme组的FVC预测值百分比改善2.4分，达到非劣效性标准（p=0.0074；95% CI，-0.13，4.99），但未达到统计学优效性（p=0.06）。 -
在通过6分钟步行测试（6MWT）测量患者功能耐力与活动能力的关键次要终点上，第49周时，与基线相比，Nexviazyme组步行距离为32.2米（SE=9.9，95% CI，1.33，58.69），比活性对照组远30米。 -
安全性上，在49周的双盲活性对照期间，2例（2%）Nexviazyme组患者和3例（6%）对照组患者报告了严重不良反应。Nexviazyme组最经常报告的不良反应（>5%）是头痛，瘙痒，恶心，荨麻疹和疲劳。13例（25%）Nexviazyme组患者和16例（33%）对照组患者报告了输注相关反应。多例Nexviazyme组报告的输注相关反应为轻度至中度，包括头痛、腹泻、瘙痒、荨麻疹和皮疹。无重度输注相关反应。
参考资料:
[1] FDA approves Nexviazyme® (avalglucosidase alfa-ngpt), an important new treatment option for late-onset Pompe disease. Retrieved August 6, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/06/2276588/0/en/FDA-approves-Nexviazyme-avalglucosidase-alfa-ngpt-an-important-new-treatment-option-for-late-onset-Pompe-disease.html
[2] FDA Approves New Treatment for Pompe Disease. Retrieved August 6, 2021, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-pompe-disease
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