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2022年1月10日，Maze Therapeutics公司宣布完成1.9亿美元的融资。此次融资获得的资金将用于推进公司针对经人类遗传学验证的靶点的9个精准药物项目，治疗罕见和常见疾病。其中3个先导研发项目为治疗庞贝氏症的MZE001项目、治疗慢性肾病的APOL1项目、和其治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的ATXN2项目。公司预计MZE001将于2022年上半年进入临床。此外，这笔资金还将用于进一步扩大公司的端到端平台Maze Compass，以利用遗传学、基因组学和数据科学，通过专注于从自然变种（variant）中发现的洞见来加快药物发现，为疾病患者开发创新小分子和生物制品疗法。
Maze公司利用天然存在的基因变异和大规模基因筛选，发现预防疾病的基因变异，并且开发基于这些基因功能的疗法。人类基因中天然存在的多样性可能提高，也可以降低特定疾病的风险。例如，携带APOE4等位基因的人群患上阿尔茨海默病（AD）的风险提高，而携带APOE2等位基因的人群患上AD的风险则会降低。携带同样致命基因突变的患者可能因为身体中其它基因的多样性而产生严重程度不同的症状。Maze公司的研发策略是探索人类中已经存在的基因多样性，从中发现能够降低特定疾病风险的基因变异，然后开发创新疗法来模拟这些基因变异的效果。
图片来源：Maze公司官网
Maze开发的专有Maze Compass平台结合了人类遗传学数据、功能基因组工具和数据科学技术，能绘制已知基因之间的新型连接、及其对易感性、发病时间和疾病进展速度的影响。
“在过去的一年里，Maze已经生成了跨越多个疾病领域和治疗模式的数据。”Maze总裁兼首席执行官Jason Coloma博士表示，“我们相信这次融资提供了重要的资源来推进我们的管线，并发现新的基因关联，从而能够为利用基因确定的疾病患者开发精准药物。”
▲Maze总裁兼首席执行官Jason Coloma博士在2020年药明康德全球论坛上探讨未来技术将如何变革医疗健康领域
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参考资料:
[1] Maze Therapeutics Announces $190 Million Financing to Support the Advancement of Nine Precision Medicine Programs and Compass Platform for Genetically Defined Diseases. Retrieved January 10, 2022, from https://mazetx.com/maze-therapeutics-announces-190-million-financing-to-support-the-advancement-of-nine-precision-medicine-programs-and-compass-platform-for-genetically-defined-diseases/
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