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近日，Apellis Pharmaceuticals宣布美国FDA接受其为在研药物pegcetacoplan所做的主动新药申请（NDA）重大修改。此款靶向补体C3疗法可用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。Apellis在新修改的申请中，纳入两项3期试验的24个月疗效数据。美国FDA预计于2023年2月26日前，对修改后的新药申请完成审查。此外，Apellis亦预计在今年年底前向欧洲药品管理局（EMA）完成递交上市许可申请（MAA）。值得注意的是，行业网站Fierce Pharma指出这款药物有望成为治疗地图样萎缩的重磅疗法。

地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。地图样萎缩病变是一种平均历时2.5年，渐进式地蚕食负责中央视力的黄斑中央凹（fovea）部位的疾病，这项进展性的疾病严重地损害患者的视觉功能、独立性以及生活品质。此疾病是由于过量补体活化引起不可逆病变，导致视网膜细胞受损所导致。目前仍然没有批准用于治疗地图样萎缩的疗法。由于补体C3处于补体级联（complement cascade）的中央位置，它是可以精准地控制此反应的靶标。

Pegcetacoplan是一种靶向补体C3的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。此药品于2021年5月获美国FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），此药物获得美国FDA授予快速通道资格用于治疗地图样萎缩，而其上市申请亦在今年7月获得优先审评资格。

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参考资料：

[1] Apellis Announces FDA Acceptance of NDA Amendment and New PDUFA Date of February 26, 2023 for Pegcetacoplan for Geographic Atrophy (GA). Retrieved November 18, 2022 from https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-fda-acceptance-nda-amendment-and-new-pdufa

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