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本期看点
[1] 中国药监局药品审评中心发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》
[2] 中国药监局药品审评中心发布《肿瘤治疗性疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》
[3] 欧盟首次发布真实世界元数据（metadata）指南草案。
中国药监局药品审评中心发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》
10月9日，中国国家药品监督管理局药品审评中心发布了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》。这一文件旨在为鼓励血友病基因治疗药物研发，进一步规范和指导基因治疗血友病临床试验设计。近年来，基因治疗已成为研发热点之一，该类产品具有创新性和复杂性，有必要对临床试验设计提出要求和提供指导。
这一征求意见稿目前处于接受意见和建议阶段，征求意见时限为自发布之日起1个月。
相关链接：
https://www.cde.org.cn/main/att/download/906cb6ee021673631b3438fe160df9fd
中国药监局药品审评中心发布《肿瘤治疗性疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》
肿瘤治疗性疫苗作用机制是通过抗原呈递细胞（APC）将抗原加工并呈递给T细胞，从而诱导产生或放大已存在的抗原特异性T细胞反应，这一系列的免疫反应过程需要较长时间。与传统细胞毒药物、靶向治疗或其它肿瘤免疫治疗药物相比，肿瘤治疗性疫苗的临床试验设计存在诸多不同考虑。考虑到国内尚无相关指导原则对这类产品的临床设计进行规范指导，中国药监局药品审评中心于10月9日发布《肿瘤治疗性疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。
这一征求意见稿目前处于接受意见和建议阶段，征求意见时限为自发布之日起1个月。
相关链接：
https://www.cde.org.cn/main/att/download/dd9816ac55fbf7ac63083f66826d04ac
欧洲药品管理局启动试点项目，支持学术机构和非营利组织开发基因和细胞疗法
近日，欧洲药品管理局（EMA）宣布启动试点项目，旨在帮助学术研究机构和非盈利组织转化基础科学研究，开发先进治疗药物（advanced therapy medicine product，ATMP）。这类药物为基于基因、细胞或组织的治疗手段，可能为患者带来突破性治疗选择。
这一试点项目将聚焦于欧盟非营利性学术开发机构，EMA将为5款解决未满足医疗需求的ATMP提供增强的监管支持。指导合作伙伴完成监管流程，目标为优化ATMPs的开发。这一试点项目的首个参与者已经被选出。这一ATMP为巴塞罗那临床医院（Hospital Clínic Barcelona）开发的一款自体CAR-T细胞疗法。在去年12月，该产品被授予优先药品资格（PRIME）。
相关链接：
https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-pilot-offers-enhanced-support-academic-non-profit-developers-advanced-therapy-medicinal-products
欧盟首次发布真实世界元数据（metadata）指南草案
日前，由EMA和欧盟HMA（Heads of Medicines Agencies）联合建立的大数据指导专家小组（Big Data Steering Group）首次发布了使用真实世界元数据的指南。新闻稿指出，这是全球范围内，首个聚焦于利用元数据助力系统性地将真实世界数据整合到医药监管流程中的指南。
这一指南提供了如何使用目前正在构建的真实世界元数据平台的多项建议。它将帮助为临床研究发现合适的真实世界数据来源，并且描述可以被使用的元数据元素。
相关链接：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/good-practice-guide-use-metadata-catalogue-real-world-data-sources_en.pdf
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参考资料：
[1] EMA pilot offers enhanced support to academic and non-profit developers of advanced therapy medicinal products. Retrieved October 14, 2022, from https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-pilot-offers-enhanced-support-academic-non-profit-developers-advanced-therapy-medicinal-products
[2] High-quality data to empower data-driven medicines regulation in the European Union. Retrieved October 14, 2022, fromhttps://www.ema.europa.eu/en/news/high-quality-data-empower-data-driven-medicines-regulation-european-union
[3] 关于公开征求《肿瘤治疗性疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知. Retrieved October 14, 2022, from https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/b26bdce8fa29475ccc0634457cbc3fe6
[4] 关于公开征求《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知. Retrieved October 14, 2022, from https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/f91cdf4c03ba396523370d6b0ac23319
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