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今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，美国FDA肺部-过敏药物咨询委员会以16:1的投票结果，支持该公司与Avillion联合开发的在研哮喘疗法PT027（沙丁胺醇/布地奈德）用于治疗18岁以上成人的获益大于风险。新闻稿指出，这是首款被推荐获批的能够降低哮喘严重恶化风险的缓解药物（rescue medication）。
哮喘是一种慢性炎症性呼吸道疾病，影响全球超过3亿成人和儿童患者。患者会重复出现呼吸困难和喘息，这些患者无论疾病严重程度，或者是否接受治疗，都有症状严重恶化的风险。据估计，全球每年出现1.76亿次哮喘严重恶化事件，它们不但威胁患者的身体和精神健康，而且可能致命。
炎症在哮喘症状和恶化中起到重要作用。很多患者在出现症状时会使用沙丁胺醇等短效β受体激动剂（SABA）来缓解哮喘发作。然而这类药物并不会消除炎症，患者仍然有出现严重恶化的风险，可能导致住院和口服皮质类固醇的使用。而口服皮质类固醇与多种不良健康问题相关，包括2型糖尿病、肾功能受损、抑郁/焦虑等。
PT027是一种潜在“first-in-class”短效β受体激动剂和吸入式皮质类固醇组合，用于缓解哮喘。它是由沙丁胺醇和布地奈德构成的固定剂量配方，可以通过阿斯利康的Aerosphere递送技术以雾化形式定量吸入。在2018年，阿斯利康和Avillion达成合作，共同开发PT027。
图片来源：123RF
PT027的新药申请是基于三项3期临床试验的结果。在名为MANDALA的随机双盲，含活性对照的3期临床试验中，3132名成人、青少年和儿童中度至重度哮喘患者接受了PT027，或者沙丁胺醇作为缓解症状的按需治疗。试验结果显示，与活性对照组相比，剂量为180微克沙丁胺醇/160微克布地奈德构成的PT027将成人和青少年出现症状严重恶化的风险降低27%（p<0.001）。这项研究的详细结果已经在《新英格兰医学杂志》上发表。在另一项名为DENALI的3期临床试验中，PT027与其单独成分，或安慰剂相比，显著改善了患者的肺功能。
同时，美国FDA肺部-过敏药物咨询委员认为目前数据不足以支持PT027在青少年和儿童中的效益风险评估。这是由于在临床试验中的青少年和儿童患者人数很少，比如入组MANDALA的3132名患者中，只有100名青少年和83名儿童患者，因此无法得出具有统计意义的治疗效果。
阿斯利康生物医药研发执行副总裁Mene Pangalos博士说：“我们很高兴肺部-过敏药物咨询委员会认识到PT207为哮喘患者提供的重要获益。我们期待与合作伙伴Avillion和FDA一起，推动这一申请的进展。”
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参考资料：
[1] PT027 recommended by FDA Advisory Committee as new rescue treatment for asthma. Retrieved November 9, 2022, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/fda-advisory-committee-recommends-pt027-in-asthma.html
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