▎药明康德内容团队编辑
本期看点
[1] FDA生物制品评价和研究中心主任Peter Marks博士提出加快基因疗法获批速度四大措施
[2] FDA召开咨询委员会会议，讨论治疗阿尔茨海默病相关激越症状疗法的补充新药申请。
[3] 中国国家药监局发布《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》。
FDA生物制品评价和研究中心主任Peter Marks博士提出加快基因疗法获批速度四大措施
迄今为止，美国FDA已经批准了12款基因疗法。FDA生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在Alliance For A Stronger FDA的网上研讨会中表示，如果未来几年FDA每年只批准2-3款基因疗法的话，这将被认为是“一种失败”。
Marks博士表示，在他看来，获批基因疗法的数目应该以接近指数增长的速度爆炸性上升。为了达到这一目标，Marks博士和CBER提出了四大举措：通过创新研究改进基因疗法的生产；澄清如何使用加速批准通道批准基因疗法；与全球其它监管机构协同基因疗法的批准决策；将推动新冠疫苗和疗法开发的相同策略用于加速罕见疾病疗法的开发。
上周，Marks博士在2023肌肉萎缩症协会临床和科学会议主题演讲中也强调了这些加快基因疗法上市速度的措施。本周论坛上，Marks博士表示让基因疗法的制造过程更有效率是关键的下一步，FDA正在准备发布研究基金，支持基因疗法自动化的研究。Marks博士还提议精简对基因疗法载体的监管审评。
相关链接：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/thats-failure-fdas-marks-says-gene-therapy-approvals-must-rapidly-increase
FDA召开咨询委员会会议，讨论治疗阿尔茨海默病相关激越症状疗法的补充新药申请
4月14日，美国FDA将召开由外部专家构成的咨询委员会会议，讨论由Otsuka Pharmaceutical和灵北（Lundbeck）为brexpiprazole递交的补充新药申请（sNDA），用于治疗阿尔茨海默病患者的激越症状。激越是阿尔茨海默病患者的一种常见神经精神症状，指的是正常人类情绪和行为的过度/不适当表现，这些行为包括踱步、打手势、说脏话、大喊大叫、推搡和打人。它们在大约45%的患者中出现，严重影响患者、其家人和护理人员的生活质量。
Brexpiprazole已经获得美国FDA的批准，辅助治疗成人抑郁症患者，以及成人精神分裂症患者。这一sNDA是基于两项3期临床试验的积极数据。与安慰剂相比，接受不同剂量的brexpiprazole治疗的患者激越症状评分获得统计显著改善。这一sNDA已经获得FDA授予优先审评资格。
相关链接：
https://www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/april-14-2023-joint-meeting-psychopharmacologic-drugs-advisory-committee-and-peripheral-and-central#event-materials
中国国家药监局发布《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》
日前，中国国家药监局药审中心发布《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》。指导原则指出，抗体偶联药物（ADC）近年来进入高速发展阶段。不过ADC药物并不简单等同于抗体药物和有效载荷的联合，在临床研发中存在诸多挑战，包括药代动力学的复杂性、肿瘤靶向和有效载荷释放不足以及耐药性等。这一指南指出，在遵循一般药物研发原则的基础上，对ADC类药物的临床研发还应关注以下要点，包括：同一靶抗原不同药物间疗效的差异；同一药物针对不同靶抗原表达状态疗效的差异；最佳给药方案的探索；关注安全性风险；和联合治疗。
相关链接：
https://www.cde.org.cn/main/att/download/bb6dba272ba35600508b4724761d0081
聚焦以患者为中心的药物开发，美国FDA发布新指南草案
美国FDA日前发布指南草案，就如何收集和递交基于患者个体体验的数据，支持监管决策提出了建议。这是FDA就以患者为中心的药物开发发布的第四份指南，目的是将患者的体验更紧密地融合到对创新疗法的评估中。这一指南草案就临床结果评估（clinical outcome assessments, COAs）的设计，数据收集以及解释做出多项建议。COAs是旨在直接或间接反应患者感受、功能或生存的指标。
相关链接：
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/patient-focused-drug-development-incorporating-clinical-outcome-assessments-endpoints-regulatory
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