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日前，AcuraStem公司宣布，已与武田（Takeda）达成一项总金额达5.8亿美元的许可协议，将共同开发和商业化该公司的PIKFYVE靶向疗法，包括用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的创新反义寡核苷酸（ASO）疗法AS-202。

PIKFYVE是ALS的一个新的治疗靶点，也可能被应用于治疗TDP-43蛋白病，如额颞叶痴呆（FTD）。AcuraStem聚焦于开发靶向PIKFYVE的疗法，主要是通过排出毒性蛋白聚集体和保护健康神经元功能来解决神经退化问题。AcuraStem通过在其基于患者的iNeuroRx技术平台上进行筛选，确定临床候选疗法AS-202。AS-202是一种鞘内注射的ASO疗法，可在中枢神经系统中强效抑制PIKFYVE。

根据协议条款，武田将获得AcuraStem的PIKFYVE项目的全球独家许可。如果在协议期限内实现所有未来的临床、监管和商业里程碑，AcuraStem将可获得总额高达约5.8亿美元的前期和里程碑付款。AcuraStem将负责协助推进AS-202进入临床试验，武田则负责所有其他开发活动，包括临床开发、法规事务和全球商业化。

AcuraStem由Sam Alworth先生、Justin Ichida博士、Paul August博士和Qing Liu博士于2016年共同创立，致力于不断改进其基于患者的iNeuroRx技术平台，发现多种神经退行性疾病的有效疗法，并将其治疗项目快速推进至患者，其中包括其现有用于治疗ALS和FTD的SYF2和UNC13A项目。

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参考资料：

[1] AcuraStem Enters into a License Agreement with Takeda to Advance PIKFYVE Therapeutics. Retrieved September 26, 2023 from https://acurastem.com/blog/acurastem-enters-license-agreement-takeda-advance-pikfyve-therapeutics

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