▎药明康德内容团队编辑

美国FDA正在实施一系列措施，以加快其加速批准（accelerated approval）路径下药物的验证性临床试验。加速批准路径旨在更迅速地批准用于治疗严重疾病和具有未竟医疗需求的药物。尽管加速批准路径已经促使多种救命药物成功上市，但一些药物在多年后仍未完成必要的验证性试验，从而引发了关于其临床效益的担忧。为应对此问题，美国FDA肿瘤卓越中心已经制定了计划，旨在加速这些验证性临床试验的完成，以确保通过加速批准路径上市的药物在临床上确实有效。本文将深入探讨FDA为改革其加速批准计划所做的努力，以及其应对验证性试验延误问题的策略。

图片来源：123RF

FDA的加速批准计划专注于加速开发和审批治疗严重疾病的药物，以满足未竟医疗需求。在此审批路径下，药物可依据替代终点或其他可能预示临床效果的指标获得批准，而无需完成长期的临床试验。然而，在加速批准途径下获批的药物仍需进行验证性临床试验以确认其临床效果，这对于保证这些药物的安全性和有效性及解决公众对其长期风险和益处的担忧至关重要。

如果验证性临床试验显示药物确实能带来临床益处，那么FDA就会按传统方式批准该药物。相反，如果验证性临床试验未能证明药物具有临床疗效，FDA则会采取监管措施，这可能导致药物撤出市场。

尽管加速批准计划已促使许多救命药物快速进入市场，但对于通过这一程序批准药物的长期临床效果，仍存在广泛担忧。其中一个主要挑战是验证性试验的必要性，这些试验常因多种原因延误。难以招募患者、治疗环境的变化，以及试验启动和场地准备方面的延误，都可能导致验证性试验推迟。对于那些已经获批且正在被患者使用的药物而言，这种延迟可能会造成严重的问题，因为它们的长期安全性和效果仍存在不确定性。

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另一个值得关注的问题是其审批是基于替代终点或其他可能预测临床疗效的指标，而非长期临床试验。虽然这些指标可以为药物的潜在临床获益提供有价值的信息，但不一定能准确预测药物的长期安全性和有效性。这可能会导致在加速批准途径下批准的药物在临床效果上存在不确定性。

最后，人们担心加速批准途径可能会被医药公司滥用，从而成为激励机制，而非推动救命药物上市的途径。这可能导致药物在证据不足的情况下获批，而且没有足够的数据支持其长期安全性和有效性。为了解决这些问题，美国FDA正在采取改革措施。

为了应对加速批准途径中验证性试验的延迟问题，FDA肿瘤卓越中心正在实施一系列措施，这些措施包括强制要求进行验证性试验，并且需要每年提交两次进展报告。此外，FDA也在尝试从临床试验的实施方面给予帮助，包括向业界提供策略指导、协助他们进行试验注册、并鼓励使用创新的试验设计。

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FDA的专家特别强调了在加速批准过程中，尽早或在审批时已完成验证性试验注册的重要性。这种做法有助于尽可能降低由于招募参与者、治疗环境变化、试验启动或场地准备等因素引发的延误风险。

总之，美国FDA加快对加速批准路径下批准药物的验证性试验进程，展现了其在保障药物的安全性与有效性方面的坚定承诺。通过实行更严格的验证性试验进展报告标准、推动创新试验设计，以及重视验证性试验的及早启动，FDA正在积极应对公众对加速批准药物的长期临床效果的关切。这些改革措施不仅能够提升加速批准流程的信誉，也进一步巩固了FDA维护公共健康的承诺。最终，这些改革的终极目的是在迅速向公众提供救命药物和严格验证其疗效之间找到恰当的平衡点，并增强公众对FDA作为公共健康和安全守护者角色的信任。

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