▎药明康德内容团队编辑

今日，Intellia Therapeutics和ReCode Therapeutics宣布开展战略合作，将共同开发用于治疗囊性纤维化（CF）的新型基因组药物。此次合作将Intellia基于CRISPR的平台（包括其DNA写入技术）与ReCode专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）平台相结合，将基因编辑的范围扩大到肺部致病靶点。

Intellia Therapeutics是一家由诺奖得主Jennifer Doudna教授联合创建的临床阶段基因编辑公司，致力于通过基于CRISPR技术的疗法。该公司的体内项目使用CRISPR直接在人体内对致病基因进行精确编辑，而Intellia的离体（ex vivo）项目则使用CRISPR在体外改造人体细胞，以治疗癌症和自身免疫性疾病。

ReCode Therapeutics是一家临床阶段基因药物公司，其专有的选择性器官靶向脂质纳米颗粒平台能够将基因药物专一性地直接地递送到与疾病有关的器官、组织和细胞，从而提高疗效和效力。ReCode的项目包括用于治疗由DNAI1基因致病性突变引起的原发性纤毛运动障碍的RCT1100，以及RCT2100。RCT2100用于治疗10-13%的囊性纤维化患者，这些患者在CFTR基因中具有I类突变，且对目前已批准的CFTR调节剂治疗不产生应答。RCT1100和RCT2100为基于mRNA的吸入式疗法，通过SORT LNP递送平台所开发。

图片来源：123RF

此次合作将利用Intellia专有基于CRISPR的基因编辑平台，包括其DNA写入技术，以及ReCode专有的SORT LNP递送平台，以精确纠正一种或多种CF致病基因突变。作为协议的一部分，两家公司将把初步研究工作重点放在疗法开发上，以解决治疗选择有限或没有可用治疗方案的患者的CF问题，并有机会在后期阶段扩大合作范围。Intellia将负责设计在研疗法的编辑策略和组件开发。ReCode将引领后续的临床前和临床开发。ReCode还将引领合作中某些项目的全球商业化。Intellia将有资格获得预定的开发和商业里程碑等款项。

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