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日前，CymaBay Therapeutics宣布其在研药品seladelpar于RESPONSE临床3期试验用以治疗成人原发性胆汁性肝硬化（PBC）的结果发布于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。分析显示，试验达成主要终点，接受seladelpar治疗患者在减少胆汁淤积和肝损伤方面取得了快速且持续的改善。

RESPONSE是一项为期一年的双盲、安慰剂对照全球研究，随机将193名PBC患者以2：1的比例随机分配接受每日一次10 mg seladelpar或安慰剂治疗。主要终点是第12个月时患者的碱性磷酸酶（ALP）和总胆红素的复合值，这项终点数据支持当前PBC二线疗法获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的批准。分析显示，第12个月时，有61.7%（79/128）的seladelpar组患者达主要终点，此数值在安慰剂组为20.0%（13/65），两者具统计学显著差异（95% CI：27.7-53.4；P<0.001）。

此外，有25.0%（32/128）的seladelpar组患者达到ALP正常化的关键次要终点，而安慰剂组患者在此数值上为0.0%（95% CI：18.3-33.2；p<0.001）。Seladelpar组患者ALP平均下降42.4%，而安慰剂组患者则为4.3%。与安慰剂相比，seladelpar在第12个月时使谷丙转氨酶（ALT）与γ-谷氨酰转移酶（GGT）分别降低了23.5%与39.1%，相较之下，安慰剂在此二数值上分别为6.5%（p=0.003）与11.4%（p<0.0001）。

安全性方面，不良事件发生的比率在seladelpar组和安慰剂组中相似。

Seladelpar是一种潜在“first-in-class”的在研口服选择性PPARδ激动剂，可用以调节关键代谢和肝病途径，开发用以治疗PBC。临床前和临床数据支持其参与调节胆汁酸合成、炎症、纤维化和脂质代谢、储存和运输的基因。

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参考资料：

[1] The New England Journal of Medicine Publishes Positive Phase 3 RESPONSE Data of CymaBay's Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis. Retrieved February 22, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-new-england-journal-of-medicine-publishes-positive-phase-3-response-data-of-cymabays-seladelpar-in-primary-biliary-cholangitis-302068089.html

[2] Hirschfield GM, Bowlus CL, Mayo MJ, Kremer AE, Vierling JM, Kowdley KV, Levy C, Villamil A, Ladrón de Guevara Cetina AL, Janczewska E, Zigmond E, Jeong SH, Yilmaz Y, Kallis Y, Corpechot C, Buggisch P, Invernizzi P, Londoño Hurtado MC, Bergheanu S, Yang K, Choi YJ, Crittenden DB, McWherter CA; RESPONSE Study Group. A Phase 3 Trial of Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2024 Feb 21. doi: 10.1056/NEJMoa2312100. Epub ahead of print. PMID: 38381664.

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