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Abeona Therapeutics今天宣布，美国FDA已接受其在研疗法pz-cel（prademagene zamikeracel，EB-101）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，该疗法是一款自体、COL7A1基因校正表皮片，用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者的治疗。美国FDA已设定该申请的PDUFA目标日期为2024年5月25日。
该BLA申请主要获关键3期VIITAL研究以及另一项1/2a期研究的临床疗效和安全性数据支持。两项研究均显示，在大型和慢性伤口上单次应用pz-cel治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。
▲RDEB患者无法正常产生VII型胶原蛋白（图片来源：参考资料[2]）
分析显示，该疗法在VIITAL试验中达成两项主要终点，大多数（81%）pz-cel治疗的伤口显示出≥50%的愈合程度，并且与对照伤口相比，pz-cel治疗的伤口中观察到疼痛严重程度有更大程度的减轻。即使对于较早的时间点，与对照伤口相比，使用pz-cel治疗的伤口显示愈合的百分比（≥50%、≥75%和完全）和疼痛严重程度的降低也更大。
▲关键3期VIITAL试验疗效结果（图片来源：参考资料[2]）
该疗法安全且耐受性良好，未报告患者水平或伤口特异性严重的治疗相关不良反应（TEAE），仅报告了少量非严重pz-cel相关TEAE，与既往临床试验结果一致。
▲接受pz-cel治疗后，显示出≥75%愈合程度的伤口（图片来源：参考资料[2]）
Pz-cel是Abeona的在研自体COL7A1基因校正表皮片，目前正在开发用于治疗RDEB，这是一种罕见的结缔组织疾病，由COL7A1基因缺陷引起，导致无法产生VII型胶原。Pz-cel旨在将功能性、产生胶原的COL7A1基因整合到患者自身的皮肤细胞中，并通过使用逆转录病毒载体稳定整合到分裂的靶细胞基因组中，实现长期基因表达。
▲关键3期VIITAL试验疗效结果（图片来源：参考资料[2]）
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[1] Abeona Therapeutics Announces FDA Accepts and Grants Priority Review for Pz-cel Biologics License Application (BLA). Retrieved November 27, 2023 from https://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/268/abeona-therapeutics-announces-fda-accepts-and-grants
[2] International Societies for Investigative Dermatology (ISID) Meeting. Retrieved November 27, 2023 from https://d1io3yog0oux5.cloudfront.net/_f9f4f56b4e0fc6c658b01f45fca61800/abeonatherapeutics/db/440/4098/presentation/VIITAL+ISID+2023+Oral+Presentation_Dr+Jean+Tang+Final.d3.pdf
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