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刚刚，美国FDA批准强生（Johnson & Johnson）与传奇生物（Legend Biotech）联合开发的嵌合抗原受体（CAR）T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者，这些患者之前曾至少接受过包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）的一线治疗，并对来那度胺（lenalidomide）耐药。根据新闻稿，Carvykti是首个获批用于多发性骨髓瘤患者二线或以上治疗的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，这些疗法涵盖了CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体偶联药物（ADC）。

此次批准主要基于CARTITUDE-4研究数据，这是一项国际、随机、开放标签的3期研究，用于评估Carvykti对比标准治疗方案（SOC）在既往接受过1-3线治疗的来那度胺耐药的RRMM成人患者中的疗效和安全性。研究中的SOC包括泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）。

根据FDA所公布的ODAC会议相关文件显示，根据独立审查委员会（IRC）评估，CARTITUDE-4试验中使用Carvykti治疗患者的无进展生存期（PFS）与标准治疗组相比具有统计显著性改善（HR=0.41，95% CI：0.30-0.56，p<0.0001）。

▲FDA对CARTITUDE-4试验的PFS分析结果（图片来源：参考资料[2]）

而在第二次中期分析时，Carvykti组患者尚未达到中位总生存期（OS），而标准治疗组的中位OS估计为26.7个月（HR=0.78，95% CI：0.51-1.20）。

▲FDA对CARTITUDE-4试验的OS分析结果（图片来源：参考资料[2]）

上个月，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以11：0的票数一致推荐Carvykti用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者。

Carvykti是一种靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，使用嵌合抗原受体的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。Carvykti的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，强生与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化Carvykti。它于2022年2月获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者至少曾接受过四线或以上的治疗。

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参考资料：

[1] Legend Biotech’s CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) Becomes the First and Only BCMA-Targeted CAR-T Cell Therapy Approved by the FDA for Second-Line Treatment of Multiple Myeloma. Retrieved April 6, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240405663733/en

[2] FDA Briefing Document. Retrieved March 15, 2024 https://www.fda.gov/media/176986/download

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