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日前，拜耳（Bayer）集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布，美国FDA已授予AB-1002项目快速通道资格。AB-1002是一种在研的一次性给药基因疗法，作用于心脏，旨在促进产生蛋白质抑制剂1（I-1c）的组成型活性形式，阻断蛋白磷酸酶1的作用。抑制这种与充血性心力衰竭（CHF）有关的蛋白质的功能可能产生治疗作用。

当心脏无法有效地泵送血液满足身体的需要（包括为器官提供足够的氧气）时，就会发生心力衰竭。充血性心力衰竭会导致流出心脏的血液减慢，从而导致血液通过静脉返回到心脏时发生回流。这会导致身体组织充血，症状包括腿部和脚踝肿胀。有时，液体积聚在肺部并干扰呼吸。全球约有2600万人患有充血性心力衰竭。

AB-1002（也称为NAN-101）是一种在研基因疗法，目前正在进行GenePHIT（基因磷酸酶抑制疗法）临床2期试验的患者招募。GenePHIT是一项2期适应性、双盲、安慰剂对照、随机、多中心试验，旨在评估患有非缺血性心肌病伴有纽约心脏病协会（NYHA）III级心衰症状的18岁以上男性和女性患者，通过一次性冠状动脉内输注AB-1002的安全性和有效性。受试者以1：1：1的方式随机分为低剂量、高剂量或安慰剂治疗组。主要结果指标包括心血管相关死亡和NYHA分级相对于基线的变化、左心室射血分数（LVEF）、最大耗氧量（pVO2）和6分钟步行试验（6MWT）。

图片来源：123RF

AskBio是拜耳集团的全资和独立运营子公司，也是一家完全专注于基因疗法的公司，致力于开发可挽救生命的药物和改变患者生活。该公司拥有一系列涵盖神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症的临床项目以及处于临床阶段的研发管线，包括充血性心力衰竭、亨廷顿病、肢带型肌营养不良症、多系统萎缩症、帕金森病和庞贝病。