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益普生（Ipsen）和Day One Biopharmaceuticals今天宣布达成一项全球合作协议。根据协议条款，益普生将负责美国以外所有国家和地区的toverafenib的监管和商业化活动，包括toverafenib在未来所开发的新适应症。
Toverafenib是一款具有大脑渗透性的RAF激酶抑制剂，在今年4月获得美国FDA加速批准（商品名为Ojemda），用于治疗6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者。这些患者携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变。根据美国FDA的新闻稿，这是FDA首次批准一种全身疗法，用于治疗携带BRAF重排（包括融合）变异的儿童低级别胶质瘤患者。Tovorafenib曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格，用于治疗携带激活性RAF变异的pLGG。
儿科低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑瘤，约占所有中枢神经系统肿瘤的30-50%。在pLGG患者中，BRAF基因融合是最常见的癌症驱动因素。此前获批的BRAF抑制剂只对携带BRAF V600突变的肿瘤有活性，而且在大脑中活性有限，并且不能用于携带BRAF融合的患者。
目前，tovorafenib正在3期临床试验FIREFLY-2中接受评估，作为一线单药疗法，治疗新确诊的儿童和青少年pLGG患者，他们携带RAF变异。
根据协议条款，Day One将获得约1.11亿美元的预付款，其中包括约7100万美元的前期付款以及4000万美元的股权投资，并有机会获得高达约3.5亿美元的额外产品上市和商业化里程碑款项。
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[1] Ipsen and Day One enter into exclusive ex-U.S. licensing agreement to commercialize tovorafenib for the most common childhood brain tumor. Retrieved July 25, 2024, from https://www.ipsen.com/press-releases/ipsen-and-day-one-enter-into-exclusive-ex-u-s-licensing-agreement-to-commercialize-tovorafenib-for-the-most-common-childhood-brain-tumor-2918482/
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