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今日，再生元（Regeneron）和Mammoth Biosciences宣布达成一项近期款项达1亿美元的合作协议，两家公司将共同研究、开发和商业化用于多种组织和细胞类型的体内CRISPR基因编辑疗法。

再生元正在开发腺相关病毒（AAV）载体，使用基于抗体的靶向技术来增强将基因疗法有效载荷递送至特定组织和细胞类型的能力。Mammoth则正在开发新型超紧凑核酸酶（ultracompact nucleases）和相关基因编辑系统，这些系统具有多种编辑功能，但尺寸却比其他基于CRISPR的系统（包括第一代Cas9核酸酶）小得多。通过结合再生元在AAV和抗体工程方面的专业能力以及Mammoth在超紧凑基因编辑系统方面的专业技术，两个团队将共同研发能够递送到肝脏以外其他组织的疾病修饰性药物。目前，大多数基因编辑治疗药物的作用范围仅限于肝脏。

▲Mammoth的超紧凑核酸酶尺寸与传统CRISPR系统比较（图片来源：Mammoth Biosciences公司官网）

根据协议条款，Mammoth将收到包括预付款在内的1亿美元资金，并有资格针对每个靶点获得高达3.7亿美元的开发、监管和商业里程碑款项。此外，Mammoth可选择通过共同资助并分享大部分合作项目的收益来替代里程碑等付款。同时，在五年半的期限内，再生元将获得Mammoth编辑技术的广泛使用权，但某些靶点除外，并且可以选择在支付额外的研究延期费用后将使用权延长两年。双方将共同挑选和研究合作靶点，随后由再生元负责领导其开发和商业化过程。