持久显著减缓近视进展！创新小分子3期试验结果公布；展现“best-in-class”潜力！小分子即将进入注册性研究……

持久显著减缓近视进展！创新小分子3期试验结果公布

Sydnexis日前宣布，其用于减缓儿童近视进展的在研低剂量阿托品制剂SYD-101（0.01%）在3期STAR研究中获得积极结果。根据新闻稿，STAR是迄今完成全球规模最大的儿童近视临床项目之一，该试验共纳入起始用药年龄为3–14岁的847名儿童。在整体人群中，SYD-101在36个月时达到主要疗效终点：相较安慰剂组，SYD-101组达到确认性近视进展-0.75D的受试者比例更低（安慰剂组139例 vs SYD-101组111例；p=0.0226）。治疗效果自第12个月即显现并持续至第36个月，且在年龄更小、有近视进展史或在疾病更早期开始用药的受试者中观察到更显著获益。疗法耐受性良好，未见非预期的药物相关不良事件。

SYD-101是Sydnexis基于增强眼部递送特性与常温稳定性开发的专有0.01%阿托品配方，旨在优化耐受性、稳定性与临床表现。该疗法在临床前动物模型中显示出较其他配方更高的眼部组织通透性；可在室温下稳定保存长达3年；呈接近中性的pH，这可能有助于增加眼部安全性与舒适性。

展现“best-in-class”潜力！小分子即将进入注册性研究

Centessa Pharmaceuticals近日公布了其OX2R激动剂研发项目的最新进展，包括正在进行的CRYSTAL-1研究中ORX750在1型发作性睡病（NT1）、2型发作性睡病（NT2）和特发性睡眠过度（IH）受试者中的2a期初始给药队列数据，以及ORX142在健康志愿者中的1期研究数据。在NT1受试者的初始剂量队列中，研究采用每日一次给药，并进行为期2周的随机交叉对照。结果显示，ORX750在1.0 mg和1.5 mg剂量下均较安慰剂在维持清醒测试（MWT）中取得具统计学显著性、临床意义明确且呈剂量依赖的改善效果。尤其是在1.5 mg剂量组（n=6），第2周时患者平均入睡潜伏期（MSL）较基线改善超过20分钟（p=0.0026），其中半数受试者的入睡潜伏期改善超过30分钟。ORX750展现“best-in-class”疗法的潜力。目前，研究正在推进包括每日一次和分次给药在内的剂量递增。

与此同时，基于截至2025年10月3日的数据，共有89名健康志愿者参与了ORX142的1期临床研究。结果显示，ORX142起效迅速，具有差异化的药代动力学特征，并在所有测试剂量下均表现出良好的耐受性。公司表示，ORX750的2a期CRYSTAL-1研究仍在进行中，计划于2026年第一季度启动注册性研究；ORX142的1期研究同样进展顺利，预计将在2026年第一季度进入患者研究阶段。

近2亿美元A轮融资！新锐即将推进小分子进入全球后期临床开发

Braveheart Bio今日宣布走出隐匿模式，并完成1.85亿美元A轮融资。本轮由多家资深生命科学投资机构参与，包括Andreessen Horowitz（a16z Bio + Health）、Forbion、OrbiMed、Enavate Sciences以及Frazier Life Sciences。公司将所获得资金用以推进其核心项目的全球开发与商业化布局。

公司的主打小分子候选药物BHB-1893是一款选择性心肌球蛋白抑制剂，旨在改善肥厚型心肌病（HCM）患者的心脏泵血与充盈功能。HCM的病理特征包括因心肌过度收缩导致心肌增厚、心功能逐步下降。BHB-1893已开展广泛的临床研究：包括在症状性梗阻型HCM（oHCM）中的剂量探索性2期研究、在非梗阻型HCM（nHCM）中的2期研究、多项临床药理学研究（含澳大利亚的桥接研究），以及在中国进行中的oHCM 3期研究。公司计划于2026年启动BHB-1893的全球后期临床开发。

参考资料：

[1] Sydnexis Announces Topline Pivotal Data from Phase 3 STAR Trial of SYD-101 for Patients with Pediatric Progressive Myopia Presented at AMCP Nexus 2025. Retrieved November 5, 2025 from https://sydnexis.com/sydnexis-announces-topline-pivotal-data-from-phase-3-star-trial-of-syd-101-for-patients-with-pediatric-progressive-myopia-presented-at-amcp-nexus-2025/

[2] Centessa Pharmaceuticals Reports Financial Results for the Third Quarter of 2025 and Provides Update on Potential Best-in-Class Orexin Receptor 2 (OX2R) Agonist Program. Retrieved November 5, 2025 from https://investors.centessa.com/news-releases/news-release-details/centessa-pharmaceuticals-reports-financial-results-third-0

[3] Braveheart Bio Launches with $185M Series A Aiming to Transform Care of Hypertrophic Cardiomyopathy. Retrieved November 5, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/braveheart-bio-launches-with-185m-series-a-aiming-to-transform-care-of-hypertrophic-cardiomyopathy-302604764.html

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