产业新闻 | 创新机制！FDA再批准“first-in-class”口服小分子；FDA批准小分子扩展适应症……

创新机制！FDA再批准“first-in-class”口服小分子

GSK日前宣布，美国FDA已批准口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治疗对药物敏感的淋病奈瑟球菌（Neisseria gonorrhoeae）菌株所引起的12岁以上单纯性泌尿生殖道淋病青少年和成人患者。这些患者的体重至少45公斤，不适合、不耐受、或不愿接受标准一线治疗方案。根据新闻稿，Blujepa是30多年来首个在淋病治疗领域获批的全新抗生素类别药物。

Blujepa的上市申请主要基于EAGLE-1临床3期试验的积极结果。分析显示，接受两次口服Blujepa治疗患者的泌尿生殖道治愈率为92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），与采用肌肉注射ceftriaxone联合口服azithromycin方案的治愈率91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7）相比达成非劣效性。两组均未出现因淋病奈瑟球菌持续存在导致的泌尿生殖道治疗失败，且安全性与既往临床结果一致，未观察到与药物相关的严重不良事件，常见不良反应为轻中度胃肠道反应。

Blujepa是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。它能够均衡抑制两种不同的II型拓扑异构酶，从而对大多数目标病原体，包括对现有抗生素耐药的菌株产生抗菌活性。由于能够均衡抑制两种酶的活性，细菌需要同时在两种酶上发生突变才能显著降低对Blujepa的敏感性，因此预期产生耐药性的可能性较低。今年3月，Blujepa获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上（体重≥40公斤）女性成人及儿童的单纯性尿路感染（uUTI）。

FDA再批准安进单抗疗法

安进（Amgen）宣布，美国FDA已批准抗体Uplizna（inebilizumab）用于治疗体内存有乙酰胆碱受体抗体（anti-AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（anti-MuSK）的全身性重症肌无力（gMG）成人患者。Uplizna是一种CD19靶向人源化单克隆抗体，能够针对性且持续性地清除与疾病相关的关键细胞（产生自身抗体的CD19阳性B细胞，包括浆母细胞及部分浆细胞）。此次批准使得gMG患者在接受两剂Uplizna初始剂量治疗后，能够通过每年两次Uplizna的给药频率，有望达到长期疾病控制。

本次批准主要基于MINT研究数据支持。在研究中，基线使用类固醇的患者自第4周开始减量，并在第24周将泼尼松减至每日5 mg；到第26周，分别有87.4%的Uplizna组患者和84.6%的安慰剂组患者将类固醇剂量降至每日5 mg及以下。在第26周，Uplizna组患者在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较安慰剂显示1.9分的改善差异（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。

FDA批准小分子扩展适应症

BioCryst Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA批准其每日一次口服疗法Orladeyo（berotralstat）颗粒剂型，用于2至<12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。根据新闻稿，Orladeyo为首个适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，其颗粒剂型为儿童提供了更易接受的给药方式。

Orladeyo是一款创新口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂，该疗法在2020年获FDA批准用以预防成人和12岁以上患者的HAE发作。此次批准主要基于APeX-P临床试验的积极期中数据。研究结果显示，Orladeyo在该年龄段人群中耐受性良好，安全性特征与既往成人及青少年试验保持一致，并在治疗早期即展现出持续降低患者每月发作次数的效果，且未发现新的安全性风险。最常见的治疗伴发不良事件（TEAE）为鼻咽炎。

参考资料：

[1] Blujepa (gepotidacin) approved by US FDA as oral option for treatment of uncomplicated urogenital gonorrhoea (uGC). Retrieved December 12, 2025 from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/blujepa-gepotidacin-approved-by-us-fda-as-oral-option-for-treatment-of-uncomplicated-urogenital-gonorrhoea-ugc/

[2] BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO® (berotralstat) Oral Pellets, First and Only Oral Prophylactic Treatment for Patients with HAE Aged 2 to <12 Years. Retrieved December 12, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/12/3204568/29446/en/BioCryst-Announces-FDA-Approval-of-ORLADEYO-berotralstat-Oral-Pellets-First-and-Only-Oral-Prophylactic-Treatment-for-Patients-with-HAE-Aged-2-to-12-Years.html

[3] FDA APPROVES UPLIZNA® FOR ADULTS WITH GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS. Retrieved December 12, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-uplizna-for-adults-with-generalized-myasthenia-gravis-302639699.html

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