1750万美元预付款！GSK再次押注ASO赛道

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2025年12月18日，CAMP4 Therapeutics，一家致力于开发针对遗传疾病RNA疗法的临床阶段生物制药公司，宣布已与葛兰素史克 (GSK) 达成一项战略研究、合作和许可协议，共同识别并开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病相关多个基因靶点的反义寡核苷酸（ASO）候选药物。

根据协议条款，CAMP4将获得1750万美元（约1.23亿人民币）的预付款。此外，CAMP4还有可能因某些研发和商业里程碑而获得额外款项，以及未来产品销售的分级特许权使用费。

CAMP4 总裁兼首席执行官 Josh Mandel-Brehm 表示：“蛋白表达不足在神经退行性疾病和肾脏疾病中扮演关键角色。我们与GSK的合作聚焦于快速识别全新靶点及可提高已验证遗传靶点表达的潜在ASO疗法，彰显了我们的发现平台为患者带来变革性药物的潜力。”

在细胞治疗领域，GSK曾多方布局，然而2022年GSK终止了多项合作的细胞与基因疗法项目，2023年这家巨头宣布彻底终止在细胞与基因疗法方向的研发投入。在退出CGT领域的同时，GSK正在拥抱小核酸药物领域。

2019年，GSK与Ionis Pharmaceuticals达成一项总额2.62亿美元的合作，获得两款ASO新药在研疗法的研发和推广权益。2021年，葛兰素史克与Arrowhead达成合作协议，引进后者治疗NASH的RNAi疗法ARO-HSD，交易总额10.3亿美元；2022年12月，GSK与Wave Life Sciences达成总额最多高达33亿美元的合作，以共同推进寡核苷酸药物的研究，核心项目是Wave针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床前RNA编辑项目WVE-006；据GSK 2024年财报，与Ionis Pharmaceuticals合作的乙肝ASO新药 Bepirovirsen上市时间敲定为2026年，比较完整的III期临床数据预计也会在2026年公布。

参考资料：公司公告