专注于mRNA（信使RNA）疗法的生物科技新锐公司Moderna Therapeutics申请在纳斯达克上市，致力于研发传染病、癌症免疫和罕见病相关疗法。初步计划集资5亿美元，或将成为史上最大规模生物科技IPO，目前最大规模IPO是港股信达生物，集资约33亿港元。据报道，Moderna定价23美元/股。
来源：招股书(请以定价日最终版本为准)
公司特点
1. Moderna Therapeutics专注于开发基于mRNA的创新性治疗药物和疫苗产品。
Moderna是mRNA药物开发的先行者，所开创的mRNA技术平台是一种全新的体内药物模式，诱导人体本身的免疫原性，使患者可在细胞内产生治疗性蛋白，安全性和耐受性兼备。因为mRNA可以表达的蛋白多种多样，所以可以通过mRNA治疗的疾病非常广泛，主要针对各类传染病、癌症免疫和罕见病。
来源：招股书
2. mRNA药物相比于现有药物具备时间和成本优势，不影响DNA结构，有巨大潜力。
目前最流行的大分子蛋白质药物虽获得成功，蛋白质药物开发生产工艺及其复杂，蛋白质理化性质差别巨大，每一种药物需要重新开发，研发成本高，同时也加重了患者成本。而不同的mRNA分子的理化性质非常接近，一种生产工艺和配方理论上就可以适合所有药物。这就意味着mRNA药物开发将可以大幅度降低成本和时间。mRNA药物可作用于细胞内靶点，而蛋白质药物很难穿越细胞膜进入细胞。与基因疗法相比，mRNA不会影响DNA的结构，而且随着时间的推移会被细胞分解，所以它的副作用能够得到更精确的控制。
3. 在研发项目有21个，覆盖多个领域，进展最快的药物在临床2期。
目前，Moderna研发管线中有21个项目，其中有10个已经进入临床开发阶段，进展最快的是代号为AZD8601的局部再生疗法，已经进入临床2期。适应证包括癌症，罕见病，心血管疾病，传染病等多个领域。
Moderna Therapeutics研发管线（图片来源：Moderna Therapeutics官网）
4. 与生物大分子或传统疗法治疗结合，联合疗法或使整个医药板块受益。
RNA疫苗与同样处于科研前沿的PD-1抗体存在联合用药机会。目前有多项关于RNA疫苗与PD-1抗体联用的临床试验已在进行中。在PD-1单抗拮抗免疫检查点的同时，由疫苗激发的固有免疫和获得性免疫功能将从不同的方面促进免疫系统对肿瘤细胞的杀伤，从而达到治疗肿瘤的目的。在治疗癌症方面，RNA药物与放化疗等传统手段联用的策略也在临床前模型中显示效果，联合用药价值未来将增强mRNA的需求，未来与其他疗法联用或成为整体行业红利。
5. 研发平台分为三大核心模块，可优化增强mRNA的药物特性。
公司研发平台分为mRNA科学，传递科学和制造工艺科学，目标是减少mRNA对免疫系统的不良激活，保护mRNA免受细胞外酶的影响和扩大mRNA生产以满足临床开发。截至2018年9月30日，Moderna已经花费4.8亿美元以提升平台科技和知识产权，自2010年以来，公司总共提交了超过1,500项专利申请(包括待审和过期的申请)，获准或颁发的美国和外国专利超过100项。
6. 目前没有药物销售收入，主要收入来源为合作收入。
由于还没有上市的药物，公司还没有药物销售收入。不过，公司通过与战略联盟公司AstraZeneca，Merck，Alexion等开展合作研究取得收入，占公司总营收的约90%。由于尚未实现盈利，现金流依靠融资维持，公司账面现金仍然充足，现金和现金等价物加短期投资超过10亿美元，短期投资主要买入银行存单，美国国债，政府机关债和企业债。
风险和挑战
1. 在研药物仍处于研发前期，研发风险高。
Moderna研发进度最快的药物也只是到临床2期，几乎一半的药物还处于临床前阶段。Moderna在mRNA领域几乎没有竞争对手，但同样意味着没有经验可以借鉴。研发风险较高。
2. mRNA药物研究仍面临难点。
mRNA药物理论在很早就已经能够提出来，但此前的研究并没有取得重大成果，主要由于mRNA药物可能被人体免疫系统排斥，此外还面临稳定性低和药物递送难的问题，药物递送对药物疗效有很大影响，目前还没有研究出通用可行的方案，技术难关仍需时间攻克。
3. 未来产品上市后的商业化挑战。
Moderna目前几乎不存在外部竞争，产品上市后商业化相对容易。不过作为没有商业化经验的生物科技企业，如何进行商业化仍是一个挑战。
