2022年8月22日/医麦客--星耀研究院新闻 PharmaBIGStar News/--CGT行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，随着细胞工程手段和基因编辑技术的不断成熟，CGT领域通过对患者进行细胞治疗和基因治疗，能够以细胞和基因作为载体，已经有CAR-T和AAV基因疗法等手段直接对造成患者疾病的根源进行治疗，实现一般临床手段难以达成的治疗效果，在未来具有良好的发展前景。
目前CGT行业的新药研发主要应用包括细胞治疗技术，特别是其中的CAR-T/CAR-NK等疗法，基因治疗技术由于仍不够成熟，管线数量较少国内外也有多款产品上市，但基因治疗技术并因其具有靶向性、可控性和治愈效果强的特点，在未来具有良好的发展前景受到越来越多的资本追逐。
CGT CDMO：药物研发与生产的重要助力
根据Frost&Sullivan的测算，预计全球CGT市场规模将于2025年突破300亿美元大关。此外，CGT领域的CRO&CDMO的市场规模将于2025年达到17.4亿美元。
但同时，CGT产品的生产工艺开发难度大，对CDMO企业的依赖程度更高。CGT CDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务。基因治疗药物的研发与生产涉及复杂的工艺和生产流程，基因治疗而CDMO能够依托自身丰富的工艺开发经验和GMP生产平台为新药研发公司提供服务，是基因药物研发与生产的重要助力。
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CGT CDMO产业链上游主要为设备、仪器、试剂耗材供应商，下游主要为CGT新药研发公司，CGT CDMO公司是CGT新药研发的重要参与者。
在全球范围内，欧美地区的 CGT CDMO行业起步早，发展相对成熟。与国内企业相比，国际龙头公司具有产能充足、成熟项目多、生产经验丰富等特点。CGT CDMO 的全球市场主要参与者包括 Thermo Fisher、Oxford Biomedica、Catalent、药明康德等。
根据弗若斯特沙利文估算，2020 年 CGT CDMO 前五家企业占据近 80%的市场份额；与欧美市场相比，国内 CGT CDMO 行业处于发展初期，但近年来加快成长，市场规模快速扩大，增长态势良好。
随着国内细胞与基因治疗产品的陆续上市，未来国内CGT CDMO企业将大有可为。目前国内主要从事CGT CDMO业务的公司包括药明康德子公司无锡生基医药、金斯瑞生物科技、和元生物、博腾股份子公司博腾生物等。
目前国内CGT领域的CDMO企业
目前CGT CDMO行业中部分企业既在研发CGT相关产品，同时又承接了CDMO业务。国内CGT 行业的CDMO企业主要源于三种类型。
➤ 传统CXO向CDMO领域拓展新布局
这一类企业往往具有雄厚的资本和国际资源团队，以及较为完善的硬件平台设施和服务体系，其进入CGT CDMO领域的方式多为并购投资，同时通过加强国际合作、引入国际顶尖人才等方式增强自身实力。这一类的代表企业主要包括药明康德、康龙化成、博腾股份等。
➤ 最早一批CGT企业向CDMO转型或布局
目前，CGT行业发展飞速，但不可避免出现赛道拥挤、靶点研究扎堆等情况，创新药研发领域获得高收益回报的同时面临高风险、高投入。于是，最早一批发展的部分CGT 企业开始选择利用自身在前期研发生产CGT产品的经验和工艺平台经验，进行CDMO的适时转型。主要包括金斯瑞蓬勃生物、普瑞金生物、赛诺生、五加和基因等公司，也是目前行业内存在“CDMO企业同时开展自研业务”的典型代表。
这部分类型CGT CDMO的优势主要体现在其下有发展较为成熟的生产经验和工艺平台，以及背后强大的资源赋能。资本对于该类型的企业也较为热切，当下CGT CDMO领域最大的一笔融资（1.5亿美元）即由金斯瑞蓬勃生物获得。
➤ 本土/海外人才自主搭建的初创CGT CDMO
这一类型CGT CDMO主要源于一大批成长于中国本土以及海外学成归国的学业界、产业界人士，携技术、资源与团队打造的CDMO公司。代表企业包括和元生物、派真生物、云舟生物、宜明细胞、源兴基因、碧博生物、澳斯康生物制药、君厚生物、百因诺生物等。
这些企业依靠自身在CGT领域的多年研究成果累积以及工业化生产经验，纷纷自立门户，踏上了中国最早一批CGT CDMO发展的浪潮，近些年发展迅速。
目前国内CGT CDMO公司概况
为进一步梳理与对比国内目前CGT CDMO的主要业务情况，星耀研究院对16家CGT CDMO 的公司概况进行了汇总：
▲ 目前国内主要的CGT CDMO企业
通过上述表格中各企业的公司概况，从整体上难以分辨各家企业的特色业务所在，“一站式服务”关键词出现的频率相当高。但实际情况是每家CDMO企业即使开展了从载体构建、工艺开发、GMP生产和IND申报支持的全产业链一站式服务，但一定是基于团队的技术优势来进行业务的承接。
CGT行业中基因治疗领域的一个重要的发展瓶颈在于病毒载体的产能受限，因此，各家CDMO在产能设施上的建设和先进性显得尤为重要。星耀研究院也对国内16家CGT CDMO的核心工艺平台以及相应生产规模情况进行了整理：
▲ 国内主要CGT CDMO企业核心技术平台及相应产能
从上表可以看出，各家CGT CDMO对于相关CGT辅料产品如质粒、细胞、病毒载体一类的生产进行了或相同或不同的工艺路径选择。由于CGT 产业工艺复杂，技术壁垒高，各家的研发工艺重心以及平台规模表述各不相同，仍然让人难以判断各家CDMO的优势所在，这也导致部分刚起步的CGT研发企业难以快速找到并确定自家的CDMO外包服务承接商。
国内CGT CDMO企业预扩建信息
另外，我们还整理了目前各家CGT CDMO公开披露的预扩建信息。
▲ 国内部分CGT CDMO企业目前扩建计划
从上表可以看出，有近一半的CGT CDMO目前都在现有建设的基础上，大力扩建自身产能，产能设施扩建也是目前CGT CDMO行业推进的主要措施，这也是大部分企业获得融资的主要途径。
综上来看，我们似乎可以发现，各家CGT CDMO企业的业务偏向“同质化”，工艺平台和产能上的实力难以辨别，各家CDMO对于未来的发展规划似乎也是出奇地一致：产能设施扩建。
针对各家CDMO不同的特色业务与实力，我们总结了三点评估条件：
➤ CDMO的过往服务案例
目前国内CGT行业处于初期发展阶段，各家CDMO所服务案例的进度尚不明显或难以判断，但随着CGT领域逐渐发展，各领域开始出现进入临床阶段的CGT产品，优质CDMO的能力也将逐渐得到凸显。
➤ CDMO的背后团队
团队人员的过往背景也在一定程度上展现了CDMO的实力。除了技术维度的了解，团队与监管部门的沟通能力也是非常重要的一点，这可以帮助企业明确业务的可行性，让自己和所服务企业少走弯路。
➤ CDMO的硬件设施、产能效率等
CGT领域客户不应仅关注CDMO的产能设施建设。具体来看，以发酵为例，关注每升的发酵能力而非关注有多少升发酵规模更不容易错过真正优秀的CDMO。此外，若该CDMO拥有悬浮培养体系，那么，是否拥有适应无血清的、悬浮体系的、自主驯化的细胞株也是挖掘优质CGT CDMO一个比较关键的因素。
结语
2021 年是中国CGT 商业化元年，复星凯特与药明巨诺的细胞治疗产品相继获批上市，正式开启中国CGT 药物市场。根据海通国际测算，受益于终端CGT 行业进入成长期，国内CGT CDMO 产业得以加速，有望于2025 年突破百亿规模。
同时，火热的CGT产业孕育了无数CGT新生企业，期望这一批发展中的CGT CDMO能够助力他们行业不断成长；已经进入成熟发展阶段的CGT大企业，期盼他们未来可能将部分关键试剂/非核心辅料产品外包，从而将更多的精力集中在药物的研发和临床试验上。
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