2025 年 5 月 22 日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，国际细胞与基因治疗协会（ISCT）在 2025 年会上发布了新版间充质基质细胞（MSCs）鉴定标准，这是自 2006 年首次制定标准以来的一次重大革新，旨在解决长期以来 MSCs 研究和临床应用中的身份争议与标准化难题。
一、核心变化：从 「干细胞」
到 「基质细胞」 的明确定位
术语规范：
新版标准明确将 MSCs 定义为 「间充质基质细胞」，而非 「干细胞」。若使用 「间充质干细胞」 这一表述，必须提供实验证据证明细胞的 「干性」（如自我更新和多向分化能力）。
理由：MSCs 的治疗作用主要依赖其分泌功能（如抗炎、免疫调节），而非干细胞特性，避免术语混淆导致的功能误判。
剔除旧指标：
2006 年标准中的 「体外三向分化能力」（成骨、成脂、成软骨分化）和 「标准条件下贴壁生长」 不再作为鉴定必需指标。
背景：旧标准过度强调 「干性」，但临床研究发现这些指标与治疗效果关联度低。
二、新鉴定标准的关键要素
细胞标志物：更精准的 「身份标签」
必测标志物：
阳性标志物：需检测 CD73、CD90、CD105，若使用其他标志物需明确报告。
阴性标志物：必须检测 CD45（排除造血细胞污染），其他组织相关阴性标志物也需报告。
检测要求：
需明确流式细胞术的临界值（判断阳性 / 阴性的细胞百分比阈值），并报告每个标志物的阳性细胞百分比。例：若 CD73 阳性细胞占比≥95%，需明确说明阈值设定依据。
组织来源：追溯 「出生地」 的重要性
必须注明 MSCs 的组织来源（如骨髓、脂肪、脐带等）。
理由：不同来源的 MSCs 表型和功能差异显著。
效力与质量评估：聚焦 「治疗能力」
需描述评估 MSCs 效力的关键质量属性，如分泌细胞因子的能力、免疫调节活性等。
目标：确保临床研究中使用的细胞产品具有可验证的治疗效果，而非仅满足形态或表面标志物要求。
三、临床研究报告指南：
透明化与标准化
新版标准还配套发布了 33 项临床研究报告要求，核心内容包括：
干预细节：需报告细胞剂量（按体重标准化，如「×× 细胞数 /kg」）、给药途径（静脉 / 局部注射等）、输注速率、辅料使用（如冷冻保护剂二甲基亚砜）。
培养条件：培养基成分（如是否含血清、血小板裂解物）、培养方式（二维 / 三维）、氧浓度等。意义：这些信息有助于不同研究结果的对比分析，提升数据可重复性，保障患者安全。
四、为何需要这次更新？
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旧标准的局限性：2006 年标准基于少数专家共识，且 「干细胞」 术语易误导公众认为 MSCs 可像胚胎干细胞一样无限分化。
临床转化困境：全球超 1000 项 MSCs 临床试验结果参差不齐，部分原因是细胞鉴定和质量控制不统一，导致疗效难以验证。
科学认知深化：近年研究发现，MSCs 的 「干性」 并非其发挥作用的关键，其旁分泌效应（分泌生长因子、外泌体等）才是治疗核心机制。
五、对行业的影响：
开启精准治疗时代
终结名称争议：统一使用 「间充质基质细胞」 术语，避免 「干细胞」 概念引发的商业炒作和科学误解。
推动规范化发展：制药企业需按新标准优化细胞制备工艺，监管机构可依据更明确的质量指标审批产品，加速临床转化。
惠及患者：标准化的细胞产品有望提升治疗安全性和有效性，减少因质量差异导致的无效或不良反应。
六、未来展望
ISCT 强调，此次发布的标准是最低要求，未来将结合单细胞测序等新技术动态更新。随着全球监管机构逐步采纳新标准，MSCs 治疗领域迈向更科学、规范的 「基质细胞治疗」 时代，为关节炎、器官纤维化、自身免疫病等领域带来更可靠的细胞疗法。
参考文献：
[1] Renesme L, et al. Delphi-driven consensus definition for mesenchymal stromal cells... Cytotherapy, 2025.
[2]https://mp.weixin.qq.com/s/1ogQq9KBSOzyyHdvxoZyFwfrom=industrynews&color_scheme=light
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