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摘要：
双方已达成独家多靶点研究合作，在肝脏、肌肉和中枢神经系统的罕见遗传性疾病展开研究合作。
辉瑞与Beam Therapeutics发布联合公告生物医药公司，双方达成价值高达13.5亿美元的协议，以推进针对一系列罕见疾病的新型体内碱基编辑计划。
辉瑞和Beam在公告中表示，双方已达成独家多靶点研究合作，协议允许辉瑞公司为Beam公司选择的肝脏、肌肉和中枢神经系统的罕见遗传性疾病开发多达三种候选药物，Beam则将获得3亿美元的预付款。
如果未来辉瑞对这三个项目进行商业化，Beam将有资格获得高达13.5亿美元的开发、监管和商业付款。Beam还可以从每个授权项目的全球净销售额中获得35%的提成。双方合作的初始期限为四年，并可额外延长一年。
碱基编辑是一种改变遗传密码单个字母的技术。这种方法可以对制造细胞和组织的指令进行极其精确的修改。由于针对性的改变DNA，该技术的副作用风险比Crispr等基因组编辑方法要小。
Beam将使用mRNA和脂质纳米颗粒将其技术送入患者体内，辉瑞公司将负责mRNA和纳米颗粒方面的技术。
受新冠疫苗火爆销售推动，辉瑞股价去年大涨60%。公司正寻求通过外部业务开发来扩大其mRNA特许经营权。公司高层领导对早期mRNA研究成果特别感兴趣，这些成果将在传染病领域以外的领域，如罕见疾病和癌症领域为公司产生效益。
◎来源丨华尔街见闻
