2008年2月29日,欧洲罕见病组织 (EURODIS) 发起了第一届国际罕见病日,以四年一次的日子意寓罕见病之“罕见”。之后的国际罕见病日,在各国的拥护下定在每年2月的最后一天。
今年国际罕见病日的主题为“We are the 300 million”,全球三亿,从不罕见,恰逢四年一次的闰年,遇上新冠疫情,显得尤为特别。

在疫情防控的阻击战中,过去的数月,一线医护人员坚守岗位、全力以赴,让我们心生敬意。疫情虽未过去,关怀丝毫不减。尽管处于特殊时期,许多与罕见病相关的主题活动并未停止,大多数线下活动陆陆续续转战线上,如在线科普、线上义诊等,都在谱写着全社会对罕见病患者的关注。
罕见病也被称为“孤儿病”,因为发病率极低常常被忽略,患者也很容易成为“医学的孤儿”。目前世界各国和组织对罕见病的认定标准存在一定的差异。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。欧盟对于罕见病的定义为患病率低于1/2000的疾病,而美国将罕见病定义为在美国患病人数低于20万人的疾病。
据统计,欧盟约有3000万罕见病患者,美国的罕见病患者约为2500万;我国人口基数大,大约有2000多万罕见病患者。尽管单看某一种罕见病,其患病率较低,但是目前全球发现的罕见病多达 7000 余种,所有罕见病总计约占人类已知疾病的 10%。虽然被称作“罕见病”,但“罕见病”其实并不算罕见。
国际罕见病日旨在提高公众、研究人员、医生、以及决策者们对罕见病及其患者的认识与了解,呼吁各方积极行动,改善患者的生活,为战胜罕见疾病这一全人类共同面临的公共健康问题而奋斗。
对于我们每一个个体而言,正确认识罕见病,分享与转发罕见病相关的正确信息,都是对患者的支持,都可以帮助患者获得更多的社会关注。
由于80%的罕见病源于单基因遗传缺陷,基因与细胞技术有可能从根本上治疗罕见病。博腾生物拥有专业的细胞和基因疗法团队,可为全球客户提供基因与细胞治疗产品(如质粒、病毒载体及CAR-T等)的工艺开发与GMP生产服务,加快罕见病药物的研发和生产。
博腾生物还与国内外多个致力于罕见病药物,特别是基因细胞治疗产品的制药公司建立了合作关系,获得了国外多个罕见病药物及产品管线引入中国市场的合作意向。我们希望能够利用自身的技术优势和全球资源,加快罕见病药物的落地,惠及更多患者。
“全球三亿,从不罕见”。博腾生物期望能和各位医药行业合作伙伴们一起,在罕见病治疗领域进行广泛而深入的研究,尽快为患者带来更多新药。
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