mRNA药物以安全、高效的优势获得越来越多的关注，目前已经应用在疫苗、肿瘤免疫、罕见病等多个领域。例如最近，BioNTech宣布其开发的一种实验性疫苗在一项针对胰腺癌患者的小型研究中显示出早期前景，表明个性化免疫疗法可以提供一种治疗最致命的肿瘤类型的方法。
mRNA药物与传统药物相比最重要的优势之一就是其相对简单的生产过程，但目前仍然缺乏完善的平台以进行快速高效的生产，工艺产量和生产规模对制造成本有影响，进而影响药物整体的成本，且体外合成mRNA的方式多种多样，如何选择合适的生产方式也成为了关键问题。
为了确保重复给药或长期给药的治疗，mRNA药物应该保持较高的纯度，而mRNA生产过程中需要经过几个劳动密集且耗时的纯化步骤，这些步骤通常会导致RNA降解的增加，进而导致终产品质量下降或产量降低，这使得目前行业内急需一种更有效的合成工艺来减少下游纯化步骤的负担。
体外转录反应需要纯化的含启动子的线性DNA模板、三磷酸核糖核苷酸、含DTT和镁离子的缓冲液体系，以及适当量的噬菌体RNA聚合酶。转录反应所需的具体条件取决于特定应用所需RNA的量。
通过DNA模板或通过化学合成方法合成mRNA的成本和易用性的提高，mRNA稳定性，翻译效率或免疫原性的降低可能会促进mRNA的治疗使用。mRNA体外合成抛开化学合成的方法不谈，还有应用最为广泛的基于转录原理进行合成。
目前，大型集中式生产是治疗开发的现状。由于药品生产必须符合高质量和安全标准，因此每个生产工艺都必须满足这些要求、且需要熟练的劳动力和配套的基础设施。随着RNA的发展与迭代，针对特定疾病基因型量身定制的更个性化药物的趋势也将如此。这种趋势允许对一小部分人进行个性化的有效治疗。
mRNA是生物制药领域的一颗冉冉升起的新星。越来越多的临床试验数据表明，业界对向市场发布mRNA药物的兴趣日益浓厚。随着mRNA药物更多的走向临床，其面对的生产挑战也要得到足够的重视。
博腾生物作为专业的基因与细胞治疗CDMO，搭建了质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台，提供从建库，工艺方法及分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务。为全面赋能基因与细胞治疗药物发展，解答CGT药物在研发、生产和注册中的遇到的挑战和问题，博腾生物推出“博腾生物直播间”系列课程，
2023年5月23日（周二）15:00-16:30，“博腾生物直播间”系列课程第二期以“稳定高产，mRNA体外合成要点与质控方法开发”为题，分别邀请博腾生物分析研发部高级经理代亚东和mRNA上游工艺专家刘欣，深入探讨mRNA体外转录关注要点、mRNA药物的质量控制及案例分享，届时欢迎各位在线交流学习！
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细胞生物学硕士，博腾生物mRNA平台质量负责人。曾供职于国内多家大分子创新药公司，超过10年的蛋白药物（多肽、激素、单抗、双抗）质量研究经验，包括分析方法开发与验证、质量标准设定、产品表征、控制策略制定等相关工作。有成功中美IND申报经验以及工艺变更质量可比性研究经验，曾推动多个项目进入到关键临床期或商业化阶段。在负责mRNA质量研究期间，建立了从DNA质粒到mRNA原液质量控制的分析方法。已成功交付多批次DNA质粒和mRNA原液用于客户IND申报。
生物化学与分子生物学硕士，具有丰富的酶分子研究经验，从事多年核酸药物的工艺开发工作。在博腾生物主要负责mRNA质粒模板的分子设计和构建，以及mRNA上游工艺平台的搭建。参与完成多个CRO项目和IND项目的工艺开发工作。
