Dara | 采 访
美国再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine，ARM）首席执行官Timothy Hunt先生在今年年初发表的一篇文章中提到，当前基因与细胞治疗（GCT）这一领域有超过2000项临床试验正在开展，其中超过100项已迈入3期。此外，根据公开信息，在可预见的2023年，有多达16款全新的细胞或基因疗法有望在全球首次获批。
无疑，随着GCT疗法的临床前景逐步凸显，以及CRISPR 基因编辑等技术的运用，基因和细胞疗法在近几年已经开始进入新的发展高潮。
那么，身处这个行业多年的个体对其发展有着怎样的感受，又有着怎样的期待？本期专访，佰家言团队有幸邀请到了博腾生物的季清洲博士，并就相关话题请他与我们进行了分享。
基本上，每年季清洲博士都会特意回国参加一场GCT（基因与细胞治疗）相关的高质量会议。入行多年，他也记不清自己参加过多少次这样的会议。
比起参会次数，他更清楚的是他的参会动机，“不管是在国内还是国外工作，我一直对国内GCT的发展特别关注，所以每年我都会特意去找这样一个会议参加。”
“随着全球疫情的结束，技术的不断成熟、更新，以及法律法规监管的完善，我相信，国内外GCT行业或将迎来更大的爆发。”提及参会动机，季博又进一步抛出了他的见解。
季博持有北京大学生物化学和分子生物学博士学位，在基因治疗和细胞治疗领域拥有丰富的项目经验，曾参与过多个药物产品的发布，并在技术平台创新与研发、及基因编辑与CRISPR技术上有数十年的实战经验积累。
入行多年的他，对GCT行业有着很深厚的感情，并坚定地认为，这个行业终将会迎来属于它的时代，而他对GCT的情缘，要从基因编辑说起......
忆及往昔十余载
“我”与GCT的缘分，要从基因编辑说起...
2002年从北京大学博士毕业后，季博去到美国做博士后，先是在 Howard Hughes Medical Institute，然后到Albert Einstein School of Medicine。
2010年，他正式投身工业界，主要从事基因编辑、基因细胞治疗的研发和技术平台创新等相关工作。这一年，距离CRISPR技术被公诸于世还有两年。
“那个时候，CRISPR还没有登上基因编辑的历史舞台，当时还是第一代基因编辑工具锌指核酸酶（ZFNs）。所以实际上，我和我在Sigma-Aldrich的研发团队见证并亲身参与了CRISPR技术应用于基因编辑的全过程。”忆及过往，季博说。
*Sigma-Aldrich于2015年被德国默克以170亿美元完成收购，为确保平稳整合，默克在新业务的整合规划方面做了相应调整：在全球范围内，这些新业务将以名称默克（Merck）运营；而在美国和加拿大，这些新业务将以密理博西格玛（MilliporeSigma）运营。
与早期的基因编辑技术ZFN 和 TALEN 相比，新问世的 CRISPR/Cas9 技术更为简单高效，能在模型构建和疾病治疗等领域发挥重要的作用。
在这样的热潮下，冷泉港亚洲于2018年举办了首届基因编辑技术方向的会议：“冷泉港亚洲会议—基因组编辑全面讨论”，而季博为当时唯一来自工业界的受邀大会报告人。被问及这段经历，季博谦逊地表示：“躬逢其盛，非常荣幸。”
（2018年亚洲冷泉港首届基因编辑技术会议受邀嘉宾）
2020年10月，开发CRISPR基因编辑技术的两位科学家Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer A. Doudna 荣获诺贝尔化学奖，从建立到得奖仅用了8年时间。
“一般来说，有关技术的诺贝尔奖基本上都是等技术相对成熟、应用得以推广后才能获得此荣誉，而CRISPR基因编辑技术从建立到得奖，只用了8年时间，足以说明此项技术的发展及应用潜力。”季博评论道。
“现在，基因编辑技术在基因细胞治疗领域已经有着非常广泛的应用。同时，因为我在基因编辑这个领域工作了很多年，所以我很看好基因编辑技术能够应用到的基因治疗细胞治疗（GCT）领域。”季博继而说道。
而基于这份对GCT行业的信心和自身多年的从业经历及深厚的技术积累，季博于今年年初加入博腾生物，担任技术平台部助理副总经理。他将负责技术平台部的研发以及团队的管理工作，并参与博腾生物研发方向的制定。
苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司为依托，搭建了质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台，可提供从建库，工艺方法及分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物不同研发阶段，以帮助客户加快药物研发与上市进程。
与博腾生物的“一拍即合”
是“我”对GCT药物的期许与坚守
季博加入博腾生物的契机，除上文所述，还与一次简单的会谈有关，“当我和博腾生物的董事长居年丰先生和CEO王泱洲博士深度交流之后，我对博腾生物和博腾生物的理念（让好药更早惠及大众）非常认可，双方算是‘一拍即合’。”
在季博看来，针对肿瘤、罕见遗传病等难治性疾病，GCT药物有治愈性疗效，可以触及一些传统药物所不能触及的领域，因此有着广阔的应用前景。
不过，目前因为一些尚未解决的技术问题，造成GCT药物在研发生产时需要高额的成本，从而导致最后成药时的高昂价格和很难惠及到有需求的大众。
“解决这些问题的关键可能还是要寄希望于新技术的变革，和通过规模化的CDMO来降低成本。”季博说。
一般而言，一家GCT公司要做一款GCT药物，可能它的前期研发没有问题，因为投入比较少。不过，一旦涉及到GMP的生产，要IND、申报上市，就需要建一个GMP水平的生产车间，但是往往这种车间建立起来后，如果只应用于一个适应症或者一款药物，其实会造成冗余和浪费。
而如果是CDMO企业建了10条这种产线，基本上就可以触及到这个领域大概100家甲方的需求，这样就可以把成本分摊下来。另外就是研发成本，药企在做产能建设的时候，要做很多的研发工作来解决像小规模到中式再到大规模检测上的技术问题，这些都需要耗费很多时间和金钱。
“这些研发生产上的繁琐工作对CDMO企业来说，是他们的专业，一些技术上的问题可能先前就已经被解决掉，这样可以避免药企在研发时再进行额外的投入。”季博说。
换言之，生产步骤多、难度大、成本高等因素使得GCT药物相比传统药物具有更高的外包属性，也使得CGT CDMO与CGT行业相辅相成。
而博腾生物则为国内具有代表性的CGT CDMO公司。据悉，博腾生物拥有丰富知识和经验的工艺科学团队，及总面积超过20000平方的先进GMP厂房、总计12条细胞治疗生产线（包括2个阳性生产车间），10条病毒载体基因治疗的GMP生产线，可以满足药物不同研发阶段的生产需求。
此外，博腾生物还研发了具有自主知识产权的基因治疗领域所需要的技术平台，比如基于悬浮293 T细胞的LV-SMART慢病毒包装生产平台，以及AAV新血清型定向进化与筛选AAVantage平台。通过建立高水平的AAV载体工艺开发和GMP规模化生产平台，公司可以实现满足AAV基因治疗从非注册临床产品生产到临床乃至上市的需求。
除此以外，采访最后，季博还提到：“现在一些新兴的技术，比如基因编辑技术，已经开始逐渐应用到基因细胞治疗领域，正好我的技术背景符合整个领域发展的需要，希望基于我的技术背景能更好地赋能GCT和博腾生物的发展。”
结 语
实际上，不管是从做药物研发的甲方还是到为药物研发提供服务的乙方，其实都是季博对GCT行业的坚守。
“这是GCT奋进的伟大时代，希望基于博腾生物端到端的基因与细胞治疗CDMO平台，我们不仅可以见证历史，而且可以参与创造历史。”季博表示。
第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛
斗转星移，CGCT已经来到了第三个年头。青藜论坛始终为细胞基因行业的青藜之士保驾护航。2023年第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2023），由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley 、BioBAY 联合主办，将于2023年6月9-10日在苏州召开。本次青藜论坛将特别增加免疫联合疗法的探讨专场、CGT在罕见病领域的应用专场，我们将持续聚焦中国细胞基因免疫治疗学术的最前沿，站在更高的高度、更深的广度，同与会各方一齐深度探讨与分享CGT的新成果，共论CGT领域的新时代。同时，本次大会邀请到了博腾生物 技术平台部助理副总经理 季清洲博士莅临大会现场Panel，做主题为“求索未来，共论基因治疗从罕见病进入常见病 ”的圆桌演讲报告！
点击”阅读原文“，进入大会官网了解更多~
