本届大会持续聚焦中国细胞基因免疫治疗学术的最前沿，站在更高的高度、更深的广度，深度探讨细胞治疗、基因治疗、核酸药物、溶瘤病毒等领域的新成果新突破，共论CGT领域的新时代。本次论坛邀请了生物医药行业领袖、临床IP、科研代表、知名资本方以及日韩美国际嘉宾加盟，共话CGT领域发展。
基因治疗的临床/法规
郑 浩 信念医药 高级副总裁
Topic：基因治疗血友病临床试验设计
郑浩博士围绕“基因治疗白血病的临床试验设计、有效性指标、安全性指标及监测、随访时间设置”等内容作了精彩演讲。演讲中，他提到为应对AAV基因治疗的肝毒性问题，可采取治疗前预防性使用皮质类固醇，或出现肝毒性后短期使用皮质类固醇等控制措施。此外，AAV产品在临床上不进行插入突变的常规检测。一般在有相关不良事件发生时，可考虑采集样本检测。
陈雄文 天津医科大学药学院 院长/教授
Topic：心血管疾病基因治疗进展
陈雄文教授的演讲内容涉及“心血管疾病的危害和治疗现状、心血管疾病的基因治疗、心血管疾病基因治疗案例分析”等。HF中只有非常有限的药理学介入试验(即25个)正在进行。只有少数药物被批准，更引人注目的是，绝大多数是已经批准用于其他适应症的药物，而只有少数是用于AHF的全新临床试验药物（如: istaroxime）。
沈吟 武汉大学人民医院 主任医师/教授 & 中眸医疗 创始人
Topic：基因治疗眼科疾病临床进展
沈吟教授的演讲内容包括“不依赖于单基因突变机制的治疗方案、普适性治疗的研究策略：光敏蛋白、开展遗传性青少年视网膜劈裂的临床试验、遗传性视网膜病的治疗新策略”等。其中，在进行遗传性青少年视网膜劈裂的临床试验案例分享时，沈教授提到，DrAAV携载RS1治疗蛋白的药物，通过玻璃体腔注射后，可在视网膜双极细胞和光感受器细胞表达该蛋白，实现临床获益。
周静敏 鲸奇生物 联合创始人/CEO
Topic：神经退行性疾病的基因治疗和预防及所用AAV药物的商业化生产
周静敏博士围绕“鲸奇生物对帕金森(PD)、青光眼、感光细胞损失 (RP) 的治疗策略及AAV外壳发现平台、AAV药物商业化”等内容进行了精彩演讲。周静敏博士提到，视网膜色素变性（RP）由视杆细胞与视锥细胞死亡导致，全球约有200万患者(患病率1/4000)，而GM302是目前唯一的，联用再生和抗死亡策略的，一次性治疗的视网膜色素变性治疗策略。
吴昊泉 康霖生物 CEO
Topic：地贫/镰贫基因治疗最新进展
吴昊泉博士的演讲内容涵盖“基因治疗策略、Lenti vs CRISPR策略比较、Lenti随机整合导致的风险”等。吴昊泉博士谈到基因治疗产业的主要痛点是价格昂贵，而康霖生物通过系统性的优化，可使之生产成本大幅度降低。此外，他还提到，随机整合并不一定致瘤。
戴学栋 赛赋医药 副总裁
Topic：基因治疗产品的非临床评价与IND申请要点
戴学栋博士围绕“基因治疗产品特点及非临床研究一般考虑、基因治疗产品非临床研究的关注重点、赛赋医药的CRO服务能力”三大主题做了演讲。戴博士提到标准的毒理学试验并不适用于所有基因治疗产品，应Case by case，需要详细分析产品生物学特性，识别潜在的风险因素；同时遵循药物开发的基本科学原则，要基于科学数据证明在拟用患者人群中具有可接受的获益-风险比等。
圆桌论坛主题：求索未来,共论基因治疗从罕见病进入常见病
基因药物的工艺与载体
吴凤岚 华毅乐健 总裁兼联合创始人
Topic：血友病基因治疗的机遇和挑战
当前，AAV 基因治疗进展迅速，2022年，国内13款AAV基因治疗药物IND申报获批:眼病（6款）、血友病（2款）、脊髓性肌萎缩症（3款）、高血脂病（1款）、庞贝病（1款）。
基因治疗罕见病药物开发的优势和劣势：优势——成药性风险其实很低，因为发病机理相对清楚；临床试验周期很快，患者数量少，所以费用也相对较低；但是要求CMC成熟度前置。劣势——没有BIC的机会；对临床团队要求能力高；对团队CMC的能力要求同样极高；基因治疗药物虽然售价高，但产品生命周期短。
乔春平 Novartis Associate Director
Topic：AAV Gene of Interest (GOI) Plasmid Design
提高AAV质量和减少杂质的策略包括：设计AAV GOI质粒主链、缩短ITR、从启动子和转基因中去除有问题的序列（二级结构，CpG岛）、在自我互补的AAV中的战略性定位元素、避免过大的GOI。
GOI质粒的战略设计可以增加全衣壳的百分比，减少截断，减少被包封的质粒DNA（pDNA）杂质；任何连接到AAV ITRs的主干都有可能被包装成AAV载体，作为残留的DNA（通过rep介导的，不独立的AAV包装）；可通过修饰GOI质粒主干来减少GOI质粒主干相关杂质。
徐天宏 贝斯昂科 CEO
Topic：新型底层碱基编辑技术的应用
CRISPR编辑技术有很强的专利壁垒，世界上真正有入场券的参与者只有屈指可数的几家有底层核心技术的公司, 没有入场券的公司只能徒劳无功。
要获取Broad Institute/UC Berkeley的CAS9的专利许可，难度很大，成本很高，仅中国地区单一适应症的许可就要几千万美金的首付款，上亿美金的里程碑付款，和20%的销售额分成，即使这样还不一定能够获得许可。
贝斯生物的其中一项核心的基因编辑技术,即黄行许教授发明的碱基编辑器ceBE，除了具备FTO外，相比于现有的基因编辑技术，最重要的优势是实现了0脱靶。ceBE是目前最安全最高效的编辑器，解决了基因编辑行业的最重要的痛点：染色体结构异常和脱靶等安全性问题。
赵立波 恩泽康泰 CTO
Topic：工程化外泌体递送系统的平台化建设
外泌体作为“天然驯化”的纳米载体有其独特的优势，例如，能够负载的有效成分类型丰富，且具有免疫源性低，可循环至人体所有腔室等；就药物类型而言，我们比较看好工程化外泌体在非肝靶向的小核酸药物递送；
外泌体作为药物载体的发展过程会是一个渐进的过程，期间有多个技术挑战有待克服，因此建设一个稳定的、通用性/普适性强的，并且具有成规模生产能力的工程化外泌体技术平台尤为重要；
恩泽康泰可提供工程化外泌体载体设计开发、工程化外泌体药物PCC开发等CRO服务及工程化外泌体的CDMO服务。
谭青乔 鼎新基因 CTO&CO Founder
Topic：遗传性耳聋创新基因治疗机会
基因治疗有望为多种先天性单基因突变耳罕见病提供潜在的一次性治愈可能，如OTOF、CLRN1、STRC、GJB2.ATOH1等;不过，耳聋基因治疗目前还存在一定挑战，如：内耳给药难题，如何提高病毒载体携带外源基因大小，如何进一步降低免疫排斥反应、提高载体组织靶向性、降低载体插入突变风险、降低基因组编辑脱靶效应等。此外，耳聋治疗开发生态也尚未成熟，临床前动物模型，功能评价和安全性评价难题，工业制造效率和质量控制等问题还有待解决。
基因编辑与应用实例专场
Kevin Zhao 齐禾生科 CTO
Topic：基因编辑2.0时代-从随机到精准
基因编辑技术迭代实现精准基因编辑，单碱基替换对于疾病治疗和作物育种至关重要。近年来，随着CRISPR-CAS、Base Edit及Prime Edit等技术的进展，基因编辑技术正在快速产业化。
齐禾生科已挖掘37个全新CRISPR-Cas系统，开发了20+全新Base Edit及开发了编辑效率提高30倍以上基于Cas12体系的Prime Edit。在农业方面，基因编辑育种加速作物性状改良。齐禾生科强大的植物遗传转化递送平台，高产抗病小麦的创制周期仅需2-3个月。
杨力 复旦大学 特聘研究员
Topic：单碱基编辑技术的开发与应⽤
杨力研究员演讲内容涉及“Cas9应用中的挑战：脱靶效应、两种主要类型的碱基编辑”等。其中，他提到，由正序生物科学创始人团队开发的新型高精准碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），可将普通碱基编辑器存在的全基因组以及全转录组的脱靶突变完全消除，同时还保持了在靶向位点处的高编辑效率；正序生物的tBE在安全性上具有无脱靶(OT)突变或染色体易位的基因敲除、可在最大限度提高编辑效率和防止 OT 效应之间取得平衡等优点。
Damien Marsic 博腾生物 AAV首席科学家
Topic：AAV capsid engineering by computer-assisted directed evolution and rational design for improved targeted gene therapy
Damien Marsic对AAV技术及博腾生物的AAV技术平台等内容进行了介绍。博腾生物以结构生物学信息为基础,在设计高复杂度AAV衣壳文库方面积累了独特的经验。与传统的文库设计方法不同,博腾生物专有新颖的两步式文库构建系统,通过精确地改变衣壳表面位置生成最终文库。由此产生的AAV衣壳文库具有大量(超过一亿)功能变体，并具有显著改变的病毒趋向性和免疫逃逸可能性。
刘超 禾沐基因 CEO
Topic：基因治疗在地中海贫血疾病领域的应用实践
基因治疗作为一种新型的治疗手段，已进入血红蛋白疾病治疗的临床应用；地中海贫血基因治疗的关键核心是病毒设计和工艺“know how”。
禾沐基因自主开发了用于β-和α-地贫基因治疗的慢病毒载体。此外，禾沐基因的两款针对血红蛋白疾病的产品HGI-001/002具有全密闭和自动化生产，工艺稳定和商业化路径清晰等优势。HGI-002注射液为全球首款针对α-地贫的基因治疗产品。
何春艳 新芽基因 CEO
Topic：DMD碱基编辑药物临床前研究
基因编辑药物从临床前向临床转化目前还存在一定挑战，如：不同种属的基因序列差异和调控因素不同，从动物编辑的结果不一定能反应人体内的编辑结果；由于种属差异的受体不同，可能影响载体的靶向性不一致等。
基因编辑相对基因替代，未来有更多的使用场景，有望成为罕见病基因治疗的主流；新的基因编辑评价平台，类器官，人源化小鼠正在成为基因编辑药物的有效评价手段。
王海峰 科金生物 首席执行官兼创始人
Topic：基因替换治愈丙酮酸激酶缺乏症
弗若斯特沙利文联合北京病痛挑战公益基金会发布的《2022中国罕见病行业趋势观察报告》显示，全球目前已知的罕见病超过7000种，全球罕见病患者超过3.5亿人，其中，我国约有近2000万名患者与罕见病作斗争，每年新增患者超过20万人。科金生物针对急需治疗的罕见病：丙酮酸激酶缺乏症开发了基因治疗药物。
科金生物的CRISPR/AAV平台技术是革命性的创新技术平台，该技术既能精准高效地定点插入基因，也可以替换变异基因；目前已能够达到80%工业级别的编辑效率，这远远高于临床意义最低20%的要求。
