12月23日，罗氏宣布已与Sarepta Therapeutics签署许可协议，将以11.5亿美元获得Sarepta一款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因疗法SRP-9001（AAVrh74）在美国以外地区的销售和商业化独家权利。
根据协议，Sarepta将获得7.5亿美元现金和4亿美元的股权预付款。此外，Sarepta未来还可能获得高达17亿美元的监管、销售里程金以及基于净销售额的特许权使用费。Sarepta将继续负责SRP-9001的临床开发，并与罗氏平均分担该疗法的全球临床开发费用。另外协议条款还显示，Sarepta可以将某些DMD产品在美国以外的权益提供给罗氏，以抵分摊成本的费用。交易预计将在2020Q1完成。
DMD是一种高发于男性的进行性肌肉无力遗传疾病，每3500名新生男婴中就会有1名受到此病影响。由于编码抗肌萎缩蛋白基因突变，导致肌肉细胞损伤、钙稳态失衡、氧化应激水平提高以及能量产生减少。患者从幼年起就会出现肌肉退化，随着年龄增长，渐行性呼吸肌无力会导致气道分泌物清除困难、反复肺部感染，最终导致呼吸衰竭。
2016年9月，Sarepta研发的首个DMD新药Exondys 51（eteplirsen）注射液获FDA加速批准上市。
