11月30日，Zymeworks公司宣布FDA授予其靶向HER2双特异性抗体Zanidatamab突破性疗法资格，用于既往接受过其他治疗的HER2基因扩增胆道癌（BTC）患者。
此次BTD认定是基于一项正在进行的zanidatamab单药治疗局部晚期(不可切除)和/或转移性HER2阳性肿瘤(包括BTC)患者的I期临床研究数据，最新研究数据将在2021年1月即将召开的美国临床肿瘤学会消化道肿瘤虚拟研讨会(ASCO GI)上公布。
Zanidatamab是Zymeworks基于Azymetric平台开发的一种双特异性抗体，可以同时结合HER2的两个非重叠表位，这种独特的设计可产生多种作用机制，包括双重HER2信号阻断、增强抗体与HER2的结合，从而增强HER2蛋白从细胞表面清除作用，提高抗体介导的抗肿瘤活性。目前Zymeworks公司正在开展Zanidatamab作为HER2靶向疗法用于治疗患有任何表达HER2实体瘤患者的多个I、II期以及注册研究。
Zymeworks的首席医学官DianaHausman博士表示，FDA的这一突破性疗法认定是对zanidatamab潜力的认可。这一里程碑式的支持将加速Zanidatamab审批，使患者能尽早接受Zanidatamab治疗。
除了在BTC适应症上被授予突破性疗法认定以外， Zanidatamab还获得FDA两项快速通道认定，分别用于单药治疗难治BTC和与标准疗法联用一线治疗胃食管腺癌(GEA)。Zanidatamab还获得FDA授予的用于治疗胆道、胃癌和卵巢癌的孤儿药资格，以及EMA授予的用于治疗胃癌的孤儿药资格。
今年早些时候，Zymeworks启动了一项全球IIb期注册研究，评估zanidatamab单药治疗既往接受过治疗的HER2基因扩增BTC患者，寻求以主要终点(客观缓解率)和次要终点(反应时间和安全性)支持Zanidatamab的加速批准。该研究目前处于受试者招募阶段，最早将于2022年提交上市申请。
胆道癌包括胆囊癌和胆管癌，约占所有成人癌症的3%，且预后不良。全球每年有超过21万人被确诊为BTC。大多数BTC患者(65%)无法通过手术切除肿瘤，即使通过手术治疗的患者也有很高的复发率。对于经一线化疗后病情进展的晚期BTC患者，治疗选择十分有限。
百济神州于2018年11月与Zymeworks达成合作，引进zanidatamab在亚洲(日本除外)、澳大利亚和新西兰的独家开发和商业化权利。百济神州今年9月向CDE提交了zanidatamab单药治疗既往接受系统化疗失败的HER2阳性的局部晚期不可切除或转移性BTC临床申请，当前已获得默示许可。
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