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BMS心肌肌球蛋白别构调节剂获CDE拟突破性疗法，联拓生物拥有权益

医药魔方Info

2022-02-07

导读：医药魔方

2月7日，CDE官网显示，百时美施贵宝（BMS）的Mavacamten胶囊拟纳入突破性治疗品种，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级和症状。

2020年8月，联拓生物与BMS旗下全资子公司MyoKardia达成合作，获得在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对mavacamten进行开发和商业化的许可授权，交易总额为1.875亿美元，包括4000万美元首付款、1.475亿美元里程金和销售分成。

肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。最常见的致病原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚性心肌病患者中，劳力可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚性心肌病还与房颤、中风、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。目前，中国估计约有110万至280万肥厚性心肌病患者，除有限的症状缓解治疗方法外，尚无有效药物治疗选择。

Mavacamten是一种潜在的首创、口服、心肌肌球蛋白别构调节剂，用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病。它可以通过抑制过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成来降低心肌收缩力。而过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成，可导致心肌收缩过度、左心室肥厚和顺应性降低。在临床和临床前研究中，mavacamten持续表现出降低心壁应力的生物标志物，减轻过度的心肌收缩、增加舒张顺应性。

MyoKardia曾在2020年5月报告了一项mavacamten针对有症状的梗阻性HCM患者的关键III期临床试验数据。结果显示，其主要和所有次要终点均达到了很高的统计显著性（p<0.0006），有效改善了患者的运动能力、左室流出道压差（LVOTG）、NYHA分级等。基于此，BMS已于2021年3月向FDA提交了上市申请，最新PDUFA日期为2022年4月28日。

此外今年1月，mavacamten在治疗oHCM的III期临床试验EXPLORER-CN中已完成了首位中国患者给药。